摘要：Beacon Therapeutics日前公布了在研基因疗法laru-zova（AGTC-501），在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的2期临床试验DAWN中获得的3个月中期安全性和疗效数据。

药明康德内容团队编辑

Beacon Therapeutics日前公布了在研基因疗法laru-zova（AGTC-501），在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的2期临床试验DAWN中获得的3个月中期安全性和疗效数据。

三个月的数据表明：

Laru-zova在所有参与者中均具有良好的耐受性，未报告与研究药物相关的治疗伴发不良事件，包括无眼部炎症不良事件。

数据还显示在低亮度视力（LLVA）这一关键视觉功能指标上有早期改善的良好迹象。

获益风险评估结果支持继续进行针对由视网膜色素变性GTPase调节剂（RPGR）基因突变引起的XLRP患者的临床开发。

▲Laru-zova在2期临床试验DAWN中改善患者低亮度视力（图片来源：Beacon Therapeutics官网）

XLRP是一种严重的侵袭性遗传性视网膜疾病，主要影响年轻男性，常在患者中年时导致失明，目前尚无可用的治疗方法。Laru-zova是一款基于腺相关病毒载体的基因疗法，表达全长RPGR蛋白，因此有望解决XLRP导致的所有感光细胞的损伤，包括杆状细胞和锥状细胞的丧失，代表了针对XLRP患者渐进性视力丧失的潜在“best-in-class”治疗方案。

目前，Beacon Therapeutics公司正在进行关键性2/3期临床试验VISTA，开发laru-zova作为XLRP患者的潜在疗法，患者注册正在进行中。

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参考资料：

[1] Beacon Therapeutics Announces Positive 3-Month Data from Phase 2 DAWN Trial of laru-zova (AGTC-501) in Patients with X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP). Retrieved December 6, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/beacon-therapeutics-announces-positive-3-month-data-from-phase-2-dawn-trial-of-laru-zova-agtc-501-in-patients-with-x-linked-retinitis-pigmentosa-xlrp-302324627.html

[2] Subretinal Gene Therapy laru-zova (AGTC-501) for X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) Phase 2 Multicenter Study (DAWN): Preliminary Results. Retrieved December 6, 2024, from https://www.beacontx.com/wp-content/uploads/2024/12/2024-Dec-3-FLORetina-2024-DAWN-3M-data-presentation-FINALw.pdf

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来源：豆豆说科学