摘要：5月12日，诺和诺德公布了III期REAL8篮子试验的数据，结果显示：每周给药一次的Sogroya（帕西生长素）在改善小于胎龄儿（SGA）、努南综合征（NS）、特发性矮小症（ISS）的青春期前儿童的年生长速率（通过52周时身高生长速度HV测量）方面，与每日给药

5月12日，诺和诺德公布了III期REAL8篮子试验的数据，结果显示：每周给药一次的Sogroya（帕西生长素）在改善小于胎龄儿（SGA）、努南综合征（NS）、特发性矮小症（ISS）的青春期前儿童的年生长速率（通过52周时身高生长速度HV测量）方面，与每日给药一次的生长激素Norditropin（somatropin）相当。此外，在患有努南综合征（NS）的儿童中，Sogroya较每日一次的生长激素具有优越性，同时在小于胎龄儿（SGA）的儿童中，Sogroya较每日低剂量的生长激素也具有优越性。

Sogroya是一种人生长激素类似物，与当前的每日生长激素类似。利用白蛋白结合延长技术，Sogroya附着在血液中的白蛋白上，以帮助延缓其从体内的清除，可使生长激素发挥更长时间的作用。目前该药已被FDA批准用于治疗生长激素分泌不足的儿童和成人患者。

REAL8采用了创新的篮子试验设计，在同一试验方案下，研究每周一次的Sogroya在四种不同但相关的适应证（SGA、TS、NS和ISS）中的应用。这种试验设计通过加快招募速度和整合资源，使临床开发过程更加高效，有望更快地为这些疾病的患者带来治疗方案。这是首次在生长障碍领域实施这种试验设计。

REAL8试验在前三个子研究中达到了其主要终点，在52周时，每周一次的Sogroya在以下三种适应证中均不劣于每日一次的生长激素治疗：

在小于胎龄儿（SGA）儿童中，与每日低剂量（0.035 mg/kg）的生长激素相比，Sogroya表现出更高的平均年生长速率（11.0厘米/年 vs 9.4厘米/年），与每日高剂量（0.067 mg/kg）的生长激素相比，平均 年生长速率相当（11.0厘米/年 vs 11.1厘米/年）。

在努南综合征（NS）儿童中，Sogroya与每日一次的生长激素相比，平均 年生长速率更优（10.4厘米/年 vs 9.2厘米/年）。

在特发性矮小症（ISS）儿童中，Sogroya与每日一次的生长激素相比，平均 年生长速率相当（10.5厘米/年 vs 10.5厘米/年）。

REAL8研究显示，Sogroya耐受性良好，与每日一次的生长激素相比，未发现安全性和耐受性问题。Sogroya治疗患者的胰岛素样生长因子1（IGF-1）水平与每日一次的生长激素治疗患者相似。REAL8研究中特纳综合征（TS）部分的结果将于今年晚些时候公布。

患者对生长激素治疗不依从是一个常见问题，这会使治疗效果处于风险之中。每日注射可能成为儿童及其护理者的负担，因注射部位的不适或疼痛、不便以及对日常生活的影响，导致患者不依从。一项研究显示，与依从患者相比，错过每日注射的患者在3年内身高相差6.1厘米。

诺和诺德开发执行副总裁Martin Lange表示：“在改善生长迟缓儿童的治疗效果方面，治疗依从性是一个问题。试想如果一个孩子每周只错过一天的治疗，一年下来就是52次错过。在七年的治疗窗口期内，这相当于错过一年的治疗，对他们的健康会产生显著的连锁影响。我们致力于提供具有给药时间灵活性和可应对错过剂量的生长激素治疗方案，以更好地满足生长迟缓儿童的需求。REAL8研究的这些结果标志着我们在实现这一承诺方面迈出了重要一步。”

4月份，基于REAL8和REAL9研究的数据，诺和诺德将这三种适应症（SGA、NS和ISS）已提交给欧盟和美国的监管机构进行审查。

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来源：振波讲健康