摘要：近期，Alzheon公布了全球进展最快的口服小分子Aβ抑制剂ALZ-801（valiltramiprosate）治疗携带两个拷贝APOE4基因的早期AD患者（包括轻度认知障碍及轻度AD痴呆患者）的关键性III期APOLLOE4研究的顶线结果。
近期，Alzheon公布了全球进展最快的口服小分子Aβ抑制剂ALZ-801（valiltramiprosate）治疗携带两个拷贝APOE4基因的早期AD患者（包括轻度认知障碍及轻度AD痴呆患者）的关键性III期APOLLOE4研究的顶线结果。
ALZ-801是一款潜在first-in-class药物，可抑制β淀粉样蛋白(Aβ)错误折叠，稳定单体，阻断聚集，从而抑制可溶性神经毒性淀粉样蛋白寡聚体的形成。作为全球开发进度最快的口服Aβ聚集抑制剂，ALZ-801的一举一动备受瞩目。
此次公布的APOLLOE4研究是全球首个专注于APOE4/4纯合子患者的III期试验（NCT04770220），也是迄今为止针对此类患者进行的最大规模的临床试验。试验招募了325名早期AD患者，分为轻度认知障碍（Mild Cognitive Impairment, MCI）和轻度AD痴呆两类，旨在评估每日两次口服265mg ALZ-801治疗78周在APOE4/4纯合子早期AD患者中的疗效、安全性、生物标志物和影像学效果。
结果显示，ALZ-801与安慰剂组相比，阿尔茨海默病认知功能评价量表评分（ADAS-Cog13）无显著获益，但在MCI人群中，ALZ-801组与安慰剂组相比，ADAS-Cog13显示名义上统计学显著的临床获益（52%获益，p=0.041）；此外，临床痴呆评定量表总和评分（CDR-SB）及痴呆残疾评估（DAD）均具有临床获益。
根据世界卫生组织（WHO）的数据，2021年全球约有5700万痴呆患者，其中超过60%生活在中低收入国家。阿尔茨海默病是痴呆的主要类型，约占60%~70%，每年全球新增痴呆病例约1000万。目前已经获批的阿尔茨海默病Aβ靶向药物，有礼来的Donanemab和卫材的Lecanemab。
卫材的Lecanemab仑卡奈单抗是一种人源化单克隆抗体，能够选择性地中和并清除可溶性Aβ聚集体（原纤维），是我国首个获批用于治疗阿尔茨海默病的Aβ靶向药物。
礼来的Donanemab是一种靶向β淀粉样蛋白亚型N3pG的单克隆抗体，是目前唯一一款有证据支持在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的靶向淀粉样蛋白疗法，这有助于降低患者的治疗成本和输液次数，于2024年12月18日在我国获批。
新浪医药综合
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