摘要：近日，成都高新区生物医药企业成都赜灵生物医药科技有限公司（以下简称“赜灵生物”）研发的化药1类创新药马来酸氟诺替尼片获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验批准（IND），获准在美国开展治疗骨髓增殖性肿瘤（MPN）的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。

近日，成都高新区生物医药企业成都赜灵生物医药科技有限公司（以下简称“赜灵生物”）研发的化药1类创新药马来酸氟诺替尼片获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验批准（IND），获准在美国开展治疗骨髓增殖性肿瘤（MPN）的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。

此前，该药物在国内已获批开展

针对BCR-ABL融合基因（Ph）阴性MPN

的临床试验

适应症涵盖真性红细胞增多症（PV）

原发性血小板增多症（ET）

和中、高危骨髓纤维化（MF）

三大血液疾病领域

此次获批意味着

这款源自中国的原创新药

将开启“中美双报”的加速研发模式

马来酸氟诺替尼片是在赜灵生物创始人陈俐娟教授带领下自主研发的全新作用机制JAK2/FLT3/CDK6三靶点抑制剂。

马来酸氟诺替尼作为新一代小分子激酶抑制剂，通过选择性抑制JAK2、FLT3和CDK6信号通路，在MPN治疗中展现出其独特机制的临床优势。

临床前研究显示，其相较于现有疗法具有更高选择性和更低毒副作用等优势，有望解决骨髓纤维化患者脾脏肿大、血象异常等临床痛点。

权威研究机构报告指出，当前全球骨髓纤维化药物市场规模约为45亿美元，而MPN整体市场已将近百亿美元规模。随着该疾病领域的诊疗率以及靶向药物的渗透率进一步提升，市场对新型治疗方案的关注度持续上升，马来酸氟诺替尼片的临床开发进展备受业界关注。

马来酸氟诺替尼片用于治疗骨髓纤维化当前已取得良好疗效，其临床I/IIa期研究成果入选2024年第66届美国血液学会（ASH）年会口头报告。

特别值得注意的是，此次FDA的快速审批，充分验证了该药物在临床前及中国临床研究中展现出的显著疗效和良好安全性数据。

“这是继甲磺酸普依司他（PM）在FDA获批后，赜灵生物第二款获得FDA“通行证”的创新药物，标志着公司国际化战略下的又一坚实里程碑。”赜灵生物相关负责人表示，该药物将同步推进国内外多中心临床试验，有望缩短全球上市进程，更早地为全球患者带来显著临床获益。”

当前，多个跨国药企正积极与该公司进行沟通，公司核心品种有望通过license-out模式实现全球化价值兑现。

作为西部首个国家自主创新示范区，成都高新区持续优化创新生态体系，提升服务效能，聚力招引跨国高能级项目，借势打通国际化合作通道，通过强化政策支持、加强平台建设等多种方式，持续助力国际交流合作，加速生物医药产业创新成果“走出去”，今年以来，不断传来“出海”新进展：

优赛诺生物自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体（CAR）异体通用型T细胞注射液（UC101）获美国食品药品监督管理局（FDA）批准开展临床试验；

健进制药重酒石酸去甲肾上腺素注射液、米托蒽醌注射液等获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市；

臻愈生物自主研发的通用型主动免疫细胞治疗产品（CR101）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于鼻咽癌治疗；

……

下一步，成都高新区将持续完善从基础研究到成果应用的全链条转化体系，瞄准企业创新品种研发生产等关键环节和重点领域，培育形成新的增长点和竞争新优势，同时针对企业“走向国际”的多元化场景和发展需求，为企业搭建交流互鉴、资源共享的平台，促进生物医药产业的深入合作与协同发展，进一步推动生物医药产业高质量发展。

来源：成都科技一点号