摘要：日前，Endeavor BioMedicines公布其在研主打疗法ENV-101（taladegib）完成的2a期临床试验的事后分析结果。Endeavor BioMedicines的首席执行官John Hood博士过去接受访问时曾，过去20多年来，药明康德始终
肺纤维化小分子抑制剂2期试验积极结果公布
日前，Endeavor BioMedicines公布其在研主打疗法ENV-101（taladegib）完成的2a期临床试验的事后分析结果。Endeavor BioMedicines的首席执行官John Hood博士过去接受访问时曾，过去20多年来，药明康德始终是值得信赖的合作伙伴。Hood博士强调：“时间经常是最宝贵的资源，我确信药明康德能够按时、高质量地提供我们需要的服务。”
此次公布的数据显示，与安慰剂相比，接受ENV-101治疗12周的特发性肺纤维化（IPF）患者表现出肺血管容积显著减少、肺容量显著增加，并且肺纤维化程度有改善趋势等积极疗效。
具体关键分析结果如下：
肺容量显著增加：ENV-101治疗组患者肺容量显著提升（安慰剂组：−113.07 mL；ENV-101组：142.28 mL；p=0.014）。
肺纤维化趋势改善：ENV-101治疗组患者肺纤维化程度改善趋势明显（安慰剂组：1.32 pp；ENV-101组：−1.32 pp；p=0.063）。
肺血管容积显著减少：ENV-101治疗组患者的标准化肺血管容积显著降低（安慰剂组：0.07 pp；ENV-101组：−0.25 pp；p=0.0007）。
▲Endeavor Biomedicines的首席执行官John Hood博士
ENV-101是一款Hedgehog信号通路小分子抑制剂，通过结合并抑制Hedgehog通路中的关键受体，阻止导致纤维化的肌成纤维细胞异常积聚，从而有望逆转肺纤维化中持续性的创伤修复过程，改善肺部容量与功能。
罗氏再达超20亿美元抗癌分子胶研发合作
Orionis Biosciences今日宣布，已与罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）达成第二项多年期合作协议，双方将合作开发用于肿瘤领域的新型小分子单价分子胶药物，这些药物靶向具高挑战性的靶点。此前，Orionis曾于2023年9月与基因泰克开展，致力于发现适用于肿瘤和神经退行性疾病等重大疾病领域的创新小分子药物。
Orionis的Allo-Glue小分子平台整合了多项专有技术，推动用于高挑战性疾病靶点的分子胶药物的发现与设计。该平台融合了先进的化学生物学工具、工程化细胞检测系统、定制构建的高通量自动化设备，以及专门的人工智能（AI）基础架构，能够在细胞内生成并分析数亿次蛋白相互作用事件。其AI驱动的化学引擎整合了预测建模、生成式设计以及化合物筛选系统，涵盖广泛化学空间，从而加速单价分子胶药物在效力、选择性及合成可行性方面的系统性发现与协同优化。
根据协议条款，Orionis将负责分子胶的发现与优化工作，而基因泰克将负责后期的临床前与临床开发、监管申报及商业化。Orionis将获得1.05亿美元的预付款，并有资格获得总额可能超过20亿美元的潜在研究、开发、商业化等里程碑款项。
潜在首款！强生单抗获FDA咨询委员会支持
强生（Johnson & Johnson）公司今日宣布，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以6票赞成、2票反对的结果，支持Darzalex faspro（daratumumab & hyaluronidase）单药用于治疗成人高风险冒烟性多发性骨髓瘤（HR-SMM）。根据新闻稿，如果获批，Darzalex faspro将成为首个可能延缓或预防进展为多发性骨髓瘤（MM）的疗法。
SMM是多发性骨髓瘤的前期无症状阶段，可能发展为活动性多发性骨髓瘤，目前尚无获批的治疗方案。不过新近研究显示，有高风险进展为MM的患者可能从早期治疗中获益。Darzalex faspro由强生和Genmab联合开发，是首款可以通过皮下注射给药的抗CD38抗体，将患者接受治疗的时间从几个小时缩短到几分钟。Darzalex faspro获得美国FDA批准用于多发性骨髓瘤的9个适应症，其中4个适应症用于符合或不符合移植条件的新确诊多发性骨髓瘤患者的一线治疗。
委员会审查了AQUILA研究的数据，这是一项3期、随机、开放标签试验，评估了Darzalex faspro与标准疗法（SoC）积极监测在HR-SMM患者中的疗效和安全性。ODAC基于AQUILA研究中无进展生存期的积极结果和临床获益给出推荐。
口服小分子抑制剂获FDA突破性疗法认定
Belite Bio今日宣布，美国FDA已授予tinlarebant治疗Stargardt病（STGD1）的突破性疗法认定（BTD）。FDA授予tinlarebant该认定主要是基于关键性3期DRAGON临床试验的中期分析结果，数据显示tinlarebant具有良好的疗效和安全性。
Tinlarebant是一种每日一次的口服RBP4小分子抑制剂，旨在作为早期干预手段，用于维持STGD1及地图状萎缩（GA）患者视网膜组织的健康和完整性。根据新闻稿，目前FDA尚未批准用于治疗STGD1的药物，也未批准任何口服药物用于治疗GA。因此，如果获批，tinlarebant将成为一款创新的口服疗法，以应对STGD1和GA两种疾病中尚未满足的医疗需求。
参考资料：
[1] Endeavor BioMedicines Presents New Clinical Findings From Post Hoc Analysis of Phase 2a Clinical Trial Evaluating ENV-101 in Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Retrieved May 21, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250520452648/en/Endeavor-BioMedicines-Presents-New-Clinical-Findings-From-Post-Hoc-Analysis-of-Phase-2a-Clinical-Trial-Evaluating-ENV-101-in-Patients-with-Idiopathic-Pulmonary-Fibrosis
[2] U.S. FDA Oncologic Drugs Advisory Committee votes in favor of the benefit-risk profile of DARZALEX FASPRO® (daratumumab and hyaluronidase-fihj) for high-risk smoldering multiple myeloma. Retrieved May 21, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/us-fda-oncologic-drugs-advisory-committee-votes-in-favor-of-the-benefit-risk-profile-of-darzalex-faspro-daratumumab-and-hyaluronidase-fihj-for-high-risk-smoldering-multiple-myeloma-302461151.html
[3] Belite Bio Announces FDA Granting of Breakthrough Therapy Designation for Tinlarebant for the Treatment of Stargardt Disease. Retrieved May 21, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/05/21/3085441/0/en/Belite-Bio-Announces-FDA-Granting-of-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Tinlarebant-for-the-Treatment-of-Stargardt-Disease.html
[4] Orionis Biosciences Announces Strategic Partnership with Genentech to Discover and Develop Molecular Glue Class Medicines for Cancer. Retrieved May 21, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250521306347/en/Orionis-Biosciences-Announces-Strategic-Partnership-with-Genentech-to-Discover-and-Develop-Molecular-Glue-Class-Medicines-for-Cancer
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来源：科学小五说