摘要：和誉医药近日宣布，该公司在第66届美国血液学会年会（ASH年会）上以口头报告形式发布了其自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂匹米替尼（ABSK021）治疗既往一线或多线治疗失败的慢性移植物抗宿主病（cGvHD）患者的2期研究数据。在大部分患者暂时处于治疗

转自：医药观澜

和誉医药近日宣布，该公司在第66届美国血液学会年会（ASH年会）上以口头报告形式发布了其自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂匹米替尼（ABSK021）治疗既往一线或多线治疗失败的慢性移植物抗宿主病（cGvHD）患者的2期研究数据。在大部分患者暂时处于治疗早期，尚未完成6个月关键治疗期的情况下，其中20毫克剂量组的总体客观缓解率（ORR）已达64%。

匹米替尼（ABSK021）是由和誉医药独立自主研发的一款全新口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。该产品已被中国NMPA、美国FDA授予突破性疗法认定（BTD），并被欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）认定，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。目前，匹米替尼也在被评估用于治疗慢性移植物抗宿主病患者的治疗。

截止2024年11月22日，接受匹米替尼20毫克QD治疗的患者初步观察到64%的 ORR，所有受累的器官均观察到持续的缓解，包括消化道、口腔、眼睛、肝脏，以关节和筋膜，食管，皮肤和肺。

许多cGvHD患者可能会出现肺部症状，例如气短和肺功能减弱，最终被诊断为cGvHD引起的闭塞性细支气管炎综合征（BOS），这是cGvHD治疗的主要难题一，急需新的治疗突破。在口头报告中，研究人员强调了具体的肺部缓解情况。至数据截止时，共有6名受试者获得肺部改善，其中一名受试者的肺功能检查FEV1（第一秒用力呼气量）增加了11%，另外1名受试者在治疗后FEV1恢复到75%以上，恢复至正常水平。其余4名受试者的NIH肺功能评分有所改善，气短症状明显好转。证明了匹米替尼治疗BOS的临床疗效。

和誉医药新闻稿介绍，截止2024年11月22日，大多数入组患者尚未完成 6 个月的治疗周期以确定研究的主要终点，这表明随着匹米替尼治疗时间的延长，这些患者将会有更好的疗效体现。研究结果表明，匹米替尼在接受多种既往治疗的cGvHD患者中，表现出显著的临床疗效和良好的耐受性，在炎症主导和纤维化主导的器官中都观察到快速和持久的反应，并伴随患者报告的器官特异性症状好转。同时，匹米替尼安全性良好，大多数不良事件为1级且可逆。基于最新的临床表现，匹米替尼可能为治疗cGvHD提供一种有前景的全新治疗选择。

参考资料：

[1]2024ASH口头报告——和誉医药在第66届美国血液学会年会上展示匹米替尼治疗慢性移植物抗宿主病的初步II期研究结果.Retrieved Dec 8，2024, from ://mp.weixin.qq.com/s/C7TDer8wEbPMxGxZ6NfrCQ

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来源：画个句号