摘要：2025年5月22日，西比曼生物科技集团（简称“西比曼”或“公司”）宣布，其C-CAR168一期IIT（本项“研究”，NCT06249438）数据已于加拿大多伦多举行的第16届国际系统性红斑狼疮大会以口头报告的形式公布。该研究的主要研究者（PI）、上海交通大学
• 新型自体靶向CD20/BCMA双特异性CAR-T疗法，针对狼疮肾炎、系统性红斑狼疮和多发性硬化
•Ⅰ期、首次人体、研究者发起的临床试验（IIT）
2025年5月22日，西比曼生物科技集团（简称“西比曼”或“公司”）宣布，其C-CAR168一期IIT（本项“研究”，NCT06249438）数据已于加拿大多伦多举行的第16届国际系统性红斑狼疮大会以口头报告的形式公布。该研究的主要研究者（PI）、上海交通大学医学院附属仁济医院风湿科沈南教授介绍了针对难治性自身免疫疾病患者的早期临床结果。
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新型自体靶向CD20/BCMA双特异性CAR-T疗法C-CAR168对难治性狼疮肾炎的临床影响
该演讲内容可在公司网站的“Publications & Presentations”页面查看。
关键亮点
· 截至2025年2月28日，研究共有10例患者接受C-CAR168治疗，包括7例狼疮肾炎（LN）患者、1例继发进展型多发性硬化（SPMS）患者、1例视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）患者和1例免疫介导性坏死性肌病（IMNM）患者；
· 早期临床数据显示，C-CAR168具有良好的耐受性。4例狼疮肾炎患者和1例继发进展型多发性硬化患者发生1-2级的轻度细胞因子释放综合征（CRS），中位发生时间为2 天。未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）或严重感染。
在狼疮肾炎患者和一名继发进展型多发性硬化患者中的作用机制及疗效：
· 观察到C-CAR168在体内显著扩增，并迅速、完全地耗竭外周血B细胞、低表达CD20的T细胞和浆细胞。对一例LN患者的骨髓样本检查显示骨髓B细胞、CD19+和CD19-长寿浆细胞的完全清除；
· 4例LN患者已达6个月疗效评估时间点。所有4例患者均达到并维持系统性红斑狼疮应答指数4（SRI4），根据肾脏疾病改善全球预后组织（KDIGO）2024年狼疮肾炎应答标准，其中2例患者达到完全缓解（CR），1例患者达到部分缓解（PR）；
· 所有LN患者均在清淋治疗后停用免疫抑制剂/生物制剂，且大多数患者在接受C-CAR168回输后不再使用激素；
· 1例LN患者在治疗后6个月内进展；
· LN患者的外周血流式细胞术和RNA测序分析结果提示C-CAR168诱导了狼疮肾炎患者免疫系统重置；
· 1例继发进展型多发性硬化患者展现显著的早期疗效信号，包括步态和眼球运动改善，脑部炎症改善和病灶持续减少，以及扩展残疾状况量表（EDSS）、9孔柱测试（9-HPT）、25英尺步行测试（T25-FW）以及生物标志物水平改善。
“C-CAR168的早期临床结果标志着在难治性狼疮肾炎和继发进展型多发性硬化患者领域的重大进展，”公司董事长兼首席执行官刘必佐先生表示，“这些研究结果进一步支持我们推进双特异性CAR-T细胞治疗平台，该平台包括针对非霍奇金淋巴瘤（NHL）的靶向CD20/CD19双特异性CAR-T细胞疗法，以及目前新增的用于治疗自身免疫疾病的C-CAR168（靶向CD20/BCMA）。若C-CAR168疗法取得成功，将有望使患者停用免疫抑制治疗，并显著降低疾病活动度。我们将与美国食品药品监督管理局及科学界紧密合作，推进Ⅰb期和Ⅱ期临床试验的开展。”
关于本项研究（NCT06249438）
该研究为研究者发起的多中心、开放标签研究，旨在评估C-CAR168对难治性成年自身免疫性疾病和神经系统疾病患者（如难治性狼疮肾炎、系统性红斑狼疮和进展型多发性硬化）的安全性和有效性。截至2025年2月28日，已有7名难治性LN患者接受C-CAR168单药单次回输，4名患者回输剂量为0.75×106cells/kg，3名患者回输剂量为1.5×106cells/kg。患者均为长病程的难治性患者（中位SLE病程9年，中位LN病程5年），中位既往免疫抑制剂或生物制剂疗法为4种。
C-CAR168是一种新型，靶向CD20和B细胞成熟抗原（BCMA）自体双特异性CAR-T疗法。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准C-CAR168的新药临床试验申请（IND），其临床前数据已在华盛顿特区举行的美国风湿病学会（ACR）2024年年会上公布。
关于西比曼生物科技
西比曼生物科技是一家处于临床阶段的全球性生物制药公司，在美国马里兰和中国上海都设有创新中心，专注于开发创新型细胞治疗产品，致力于通过定制化治疗，利用人体自身的免疫系统来对抗恶性血液肿瘤和实体肿瘤以及炎症和免疫疾病。公司在各个创新中心内均设有符合生产质量管理规范（GMP）的生产基地，用于推动产品研发和早期临床研究，管线覆盖CAR-T和TIL疗法。
更多信息请访问西比曼生物科技官方网站:
来源：研发客一点号