破内卷看未来，代谢创新研发论坛圆满召开

摘要：2024年11月30日，第九届医药创新与投资大会代谢创新研发论坛在广州圆满召开。在全球肥胖问题日益严峻的背景下，代谢性疾病的治疗与防控将成为未来医疗健康领域的重大课题，本次论坛邀请多领域专家共同探讨，以期为研发提出新思路。

2024年11月30日，第九届医药创新与投资大会代谢创新研发论坛在广州圆满召开。在全球肥胖问题日益严峻的背景下，代谢性疾病的治疗与防控将成为未来医疗健康领域的重大课题，本次论坛邀请多领域专家共同探讨，以期为研发提出新思路。

破内卷，多维度探索研发思路

在日益激烈的竞争环境中，临床专家与产业专家正携手探索新的方向，力求破除内卷，与会专家就研发新思路发表了独到见解。

北京大学人民医院内分泌科主任纪立农教授提出药物研发中存在两条不同路径。一方面，企业可以选择跟随已被市场验证的安全赛道，如开发司美格鲁肽的生物类似物，以继承其已有的疗效和安全性数据。另一方面，企业也可以勇于偏离主流赛道，探索未被满足的临床需求，尽管这可能伴随着更大的风险。他特别提到，当前减重药物的研发热潮虽然推动了GLP-1RA及在其基础上的其他产品的研究，但也给非GLP-1类治疗CKM（心血管-肾脏-代谢综合征）药物的研发蒙上了阴影。他认为，未来的药物研发可以跳出当前的热门靶点，以寻找更多对改善临床结局有效的药物。

纪立农教授作“心血管-肾脏-代谢三联症新药研发及临床管理思考”主题报告

勃林格殷格翰心肾代谢疾病治疗领域医学负责人朱文静指出，代谢疾病与心肾疾病之间存在着紧密的关联。尽管国内众多企业仍聚焦于肥胖这一热门赛道，但代谢相关的脂肪性肝炎、慢性肾病和慢性心衰等疾病的治疗领域仍存在着巨大的空白。她认为企业可以将治疗目标从短期的减重扩展到长期的心肾保护，通过深入的临床研究来验证药物的临床价值，从而为患者带来更为全面的治疗选择。

中信建投证券制药及生物科技组首席分析师袁清慧则对GLP-1类药物后续的研发重点提出了自己的看法。她认为，提升疗效和减重幅度固然重要，但更应注重药物的综合获益和不同适应症的开发。此外，改善药物的耐受性和安全性，以及开发新型给药方式，如月制剂等，也是未来的重要方向。她强调，在追求减重效果的同时，不应忽视药物的耐受性和综合获益。

北京大学肝病研究所饶慧瑛所长则特别关注了肝硬化等严重肝病患者。她认为，对于这些患者来说，体重改善只是治疗的一部分，更重要的是找到能够针对肝脏靶点的药物，以改善肝脏纤维化和脂肪肝等病变。她希望在代谢药物研发的基础上，能够更多地关注肝脏疾病的治疗，为脂肪肝患者带来更多的获益。

朱文静参与“如何协同推进代谢药物创新可持续发展”研讨

袁清慧作“代谢疾病/减重药物市场趋势与行业分析”主题报告

饶慧瑛所长作“聚焦研发新靶点，审视抗肥胖/MASH药物临床应用前景”主题报告

思支付，搭建可持续创新生态

随着研究深入和技术创新，创新药物陆续上市。但在老龄化加剧、医保筹资放缓的背景下，如何高效甄选有价值药物及解决新药入院难题，为形成可持续的创新生态提供保障，成为医药创新与投资的关键。

创新药物价值存在差异

上海市卫生和健康发展研究中心金春林主任认为，“腾笼换鸟”趋势不会改变，医保资金将持续支持具有高度创新性的药物。药品创新性具有不同维度的属性：研发者关注科学价值，例如新机制、新靶点和不可替代的治疗地位；医保和医生更关注治疗价值，例如临床疗效的提高，不良反应的减少，生命质量提高，依从性提高等；而对于卫生政策、医保政策研究者，则更强调社会价值，例如改善疾病负担，带来产业发展、技术国有化等中长期的社会整体获益。生命无价，药品有价，在“无价”和“有价”之间如何科学的找到平衡，需要大家共同努力。

金春林主任作“创新药医保准入与支付标准考量要点思考”主题报告

对于如何破解“最后一公里”难题

广州市医疗保障局潘惠娟处长表示，医保部门致力于为广大参保人提供更好的保障。在促进创新药品进院方面，医疗机构按时召开药事会“应进尽近”，对于未进院药品，则通过扩围双通道，将服务范围从国谈药扩大到门诊和一类门特用药，方便患者用药；在医保待遇保障方面，对国谈药品单独支付，不受门诊门特限额限制，让参保人可以放心使用。

广州市卫生健康委员会邓锡金处长则提出广州市正在开展的三项工作：一是要求医院在药事会下成立创新药工作小组，专门讨论创新药问题，变被动为主动；二是成立港澳药械通专业委员会，结合临床需求主动引入境外创新药械；三是推动医院资源和企业优质资源深度融合，加速创新药研发转化，在早期促进医院和医生了解创新药物，进而加速为患者提供更加安全有效的治疗方案。

对于目前社会广泛关注的肥胖问题

纪立农教授指出，当前国际社会对于肥胖问题的认知正在发生深刻变化，肥胖已不再被单纯视为体重增加的问题，而是被重新定义为一种具有临床意义的疾病，其诊断需结合体重增加、功能障碍及心理障碍等指标。这一转变不仅影响了肥胖的诊疗标准，也促使国际上开始重新审视减重药物的报销问题。

金春林主任认为，当前我国的医保制度主要侧重于医疗保险，而非健康保险，这在一定程度上限制了医保资金在预防肥胖等慢性疾病方面的投入。他认为，虽然肥胖最终会演变为疾病，但阻止肥胖的工作既涉及医疗也涉及预防，二者之间的结合点仍需进一步明确。

看未来，疾病管理与临床开发协同发展

在代谢药物研发的广阔前景中，多学科协作与创新药的研发将成为推动该领域发展的关键力量，多位专家从不同角度就代谢药物研发的未来趋势发表了见解。

（从左到右：邹显彤、饶慧瑛、姜宏卫、李延兵、肖旖旎）

河南科技大学第一附属医院副院长姜宏卫教授指出，肥胖作为多种疾病的源头，其治疗需要内分泌、代谢、外科以及心内科等多学科协作。随着GLP-1单靶点及双靶点、三靶点等药物的研发，越来越多的专业被纳入肥胖及其相关疾病的治疗体系中，通过多学科协作将为患者带来更多的获益。

中山大学附属第一医院内分泌科李延兵主任认为，由于知晓率低重视度不足，在糖尿病和MASH临床管理中还存在很多障碍。同时在常规诊疗中内分泌科与与肝脏等学科仍缺乏互动，未来期待通过更多学科合作加深交流，进一步揭示疾病内在机制和相互影响。

在疾病机制角度，北京大学人民医院邹显彤研究员认为，脂肪肝并非仅仅是肥胖的并发症，其发生发展过程中涉及多个靶点通路。针对这些关键靶点进行药物研发，将为脂肪肝的治疗提供新的方向。她强调，减重在脂肪肝治疗中占据核心地位，但单纯针对肝脏脂肪的治疗对全身代谢影响微弱。因此，在减轻体重和腰围的基础上，联用其他改善肝炎纤维化或氧化应激等病生理通路的药物，将是未来脂肪肝治疗的重要策略。

在临床试验管理角度，勃林格殷格翰心肾代谢疾病治疗领域临床运营总监肖旖旎认为高质量的研究是保证创新药物上市的基础，作为申办方，不仅要保证研发速度更要关注临床试验质量。她还分享了早期建立患者和研究者专家咨询委员会的经验，通过这一平台，可以将患者和研究者的洞见纳入研究方案，确保研究方案的可操作性和高度患者粘性，这一做法将为代谢药物研发提供更加精准和有效的指导。

在药物开发策略角度，纪立农教授表示，随着肥胖定义的更新，肥胖药物的研发路径也将呈现多元化趋势。一方面，减重药物将成为大众用药，旨在帮助人们减轻体重，这类药物未来可能无需在医院内使用。另一方面，减重药物研发将更加注重改善具体疾病结局，即针对肥胖引发的各种并发症，如脂肪肝、关节炎、高血压及心血管疾病等，开发具有明确适应症的药物。他认为，为获得医保支付及临床认可，药物研发者需要针对每一个适应症进行深入研究和临床验证。

本次论坛的召开，为业界提供了一个交流研发思路的宝贵平台，也为推动代谢性疾病药物创新研发注入了新的活力，期待临床专家和药物开发者在未来为患者带来更为全面、有效的治疗方案。