挑战罕见病难题！港城药企Go！

摘要：据了解，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变。诊断难、用药难、药价高，是罕见病患者面临的“三道坎”。“无药可用”是大多数罕见病患者的常态。数据显示，我国有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万。为了破解这样的难

近日，国家医保局等部门发布的

新版国家医保药品目录新增91种药品

其中包含13种罕见病用药

截至目前

超过90种罕见病治疗药品

已纳入国家医保药品目录

而在其中

港城药企身影不容忽视

豪森药业引进的罕见病新药伊奈利珠单抗

已经上市并进入到国家医保

恒瑞、正大天晴多款罕见病新药

正处于报批或临床期

据了解，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变。诊断难、用药难、药价高，是罕见病患者面临的“三道坎”。“无药可用”是大多数罕见病患者的常态。数据显示，我国有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万。为了破解这样的难题，港城越来越多的药企加码布局罕见病领域。

罕见病新药出现意义究竟是什么？

29岁的视神经脊髓炎谱系疾病患者

小旖（化名）就是受益者

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2018年小旖突发“怪病”，出现呃逆及吞咽困难，医生治疗后病情缓解。2019年她再度发病，又出现了复视、肢体麻木及突发耳聋，来到新疆维吾尔自治区人民医院神经内科就诊，被确诊为视神经脊髓炎谱系疾病。甚至一度出现右眼视力急剧下降，3天内近于全盲现象。虽然经过专家会商，最终保住视力，但是却面临长期服用激素药物难题。最终，医生建议其注射由港城药企豪森药业合作引进的伊奈利珠单抗注射液。小旖注射这款药后，其生活质量得到很大的保障。

2023年3月

伊奈利珠单抗被纳入国家医保

成为我国首个治疗这种疾病医保用药

减轻了患者的经济负担

如今

越来越多港城药企

参与到罕见病研发中

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▶ 正大天晴的1类创新药TQ05105片也于今年7月13日申报上市申请。其曾于2023年美国血液学年会(ASH)公布罗伐昔替尼用于治疗骨髓增生性肿瘤 (MPN)的I期临床研究数据表明，该产品具有良好的人体药代动力学行为，不良反应可耐受，最佳缩脾率63.79%,体质症状最佳改善率为87.50%。

▶ 恒瑞也宣布企业在阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）、特发性肺纤维化（IPF）等领域积极推进相关产品的研究进展。其研发的BTK抑制剂用于视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、新一代TPO—RA药物用于化疗所致血小板减少症（CTIT）、PD—1抑制剂用于肝细胞癌一线治疗均被美国FDA授予孤儿药资格。