摘要：Kura Oncology与Kyowa Kirin宣布，其在研口服Menin抑制剂ziftomenib在1b/2期KOMET-001临床试验中取得积极结果，并计划基于此数据于今年第二季度向美国FDA递交新药申请（NDA）。新闻稿指出，ziftomenib是获得
Kura Oncology与Kyowa Kirin宣布，其在研口服Menin抑制剂ziftomenib在1b/2期KOMET-001临床试验中取得积极结果，并计划基于此数据于今年第二季度向美国FDA递交新药申请（NDA）。新闻稿指出，ziftomenib是获得美国FDA突破性疗法认定用于治疗复发或难治性（R/R）NPM1突变型急性髓系白血病（AML）的首款在研药物。
临床数据显示，ziftomenib在试验中达成主要终点——完全缓解（CR）或部分血液学恢复的完全缓解（CRh）。在1b/2期试验患者中，CR/CRh率为25%（28/112；95% CI：17–34），总缓解率为35%（39/112；95% CI：26–44）。在2期试验部分患者中，CR/CRh率为23%（21/92；95% CI：15–33）。治疗耐受性良好，仅引发有限的骨髓抑制，因药物相关不良事件导致停药的比例为3%。
Ziftomenib是一种靶向menin与KMT2A/MLL蛋白复合体相互作用的候选药物，旨在治疗携带
NPM1突变的AML患者。NPM1突变是最常见的AML变异之一，约占全部病例的30%。参考资料：
[1] Kura Oncology and Kyowa Kirin Announce Pivotal Monotherapy Data for Ziftomenib in Oral Presentation at the 2025 ASCO Annual Meeting. Retrieved May 23, 2025, from https://ir.kuraoncology.com/news-releases/news-release-details/kura-oncology-and-kyowa-kirin-announce-pivotal-monotherapy-data
[2] Ziftomenib in relapsed/refractory (R/R) NPM1-mutant acute myeloid leukemia (AML): Phase 1b/2 clinical activity and safety results from the pivotal KOMET-001 study. Retrieved May 23, 2025, from https://meetings.asco.org/abstracts-presentations/244205
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来源：自寅说健康