摘要：三例视力严重受损的患者在接受干细胞移植后，视力得到显著改善，且治疗效果已经维持了一年多。另有一例视力严重受损的患者在接受同种治疗后视力也有所改善，但疗效没有持续多久。

据Nature报道，三例视力严重受损的患者在接受干细胞移植后，视力得到显著改善，且治疗效果已经维持了一年多。另有一例视力严重受损的患者在接受同种治疗后视力也有所改善，但疗效没有持续多久。

这四例患者是第一批接受由重编程干细胞制成的移植物来治疗受损角膜的患者（角膜是眼睛透明的外表面）。相关研究成果于11月7日发表在顶级医学期刊《柳叶刀》杂志上。

“这是一项令人兴奋的进展。”美国NIH的科学家Kapil Bharti评价道。

角膜的最外层由干细胞储存库维持，当这种重要的恢复活力的来源被耗尽，也即出现角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）的情况时，疤痕组织会覆盖在角膜上，最终导致失明。LSCD可能由眼睛外伤或自身免疫性疾病或遗传疾病引起。

LSCD的治疗方式有限，一种方法是移植由一个人的健康眼睛中获得的干细胞衍生的角膜细胞。这是一种侵入性手术。如果患者的双眼都受到LSCD的影响，来自已故捐赠者的角膜移植是一种选择，但这类治疗有时会被受者的免疫系统排斥。

日本大阪大学的眼科医生Kohji Nishida和他的同事们使用了另一种细胞来源——诱导多能干细胞（iPSC）来进行角膜移植。他们从一个健康的供者中提取血细胞，并将其重新编程为胚胎样状态，然后将其转化为一层薄薄的、透明的鹅卵石状角膜上皮细胞。

人iPSC衍生的角膜上皮细胞片（iCEPSs）的制备和移植（来源：The Lancet ）

在2019年6月至2020年11月期间，该团队招募了两例女性和两例男性，年龄在39岁至72岁之间，双眼患有LSCD。作为手术的一部分，该团队刮掉覆盖在一只眼睛受损角膜上的疤痕组织层，然后缝合了来自供者的上皮片，并在上面放置一个柔软的保护性隐形眼镜。

接受移植两年后，没有一例受者出现严重的副作用。移植物没有形成肿瘤，并且没有显示出被受者免疫系统攻击的明显迹象，即使在两例没有接受免疫抑制药物的患者身上也是如此。

移植后，所有四例受者的视力都立即得到改善，受LSCD影响的角膜面积也有所减少。除其中一例受者外，其他所有患者视力改善持续维持。

iCEPSs移植前后患者特点及临床总结（来源：The Lancet ）

目前，全球也有其他研究团队正在开展利用基于iPSC细胞的疗法治疗眼科疾病的试验。“Nishida团队成功的故事表明，我们正朝着正确的方向前进。” Bharti说道。

参考资料：

[1]https://www.nature.com/articles/d41586-024-03656-z

[2]https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(24)01764-1/fulltext

[3]https://mp.weixin.qq.com/s/5Hv99IZSeuxmiuTAZ4E4hQ

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来源：老尹说科学