渐冻症迎重磅新药华南首针落地广州

摘要：6月21日是世界渐冻人日。日前，一则消息点燃了渐冻症（肌萎缩侧索硬化，ALS）群体的希望之火。渤健中国宣布，其创新药物托夫生注射液正式在中国商业上市。同一天，一名患者在广州市白云区人民医院接受了注射，成为华南地区首例用药者。

6月21日是世界渐冻人日。日前，一则消息点燃了渐冻症（肌萎缩侧索硬化，ALS）群体的希望之火。渤健中国宣布，其创新药物托夫生注射液正式在中国商业上市。同一天，一名患者在广州市白云区人民医院接受了注射，成为华南地区首例用药者。

然而，这场看似突破性的医疗曙光，却难以照入正与时间疯狂赛跑的蔡磊——这位6年间倾其所有，耗资10亿元推动渐冻症研究的前京东副总裁，他的故事与这款新药交织，映衬着绝境之下“希望”本身的弥足珍贵。

托夫生注射液被誉为“靶向打击渐冻症的开路先锋”。它于去年9月在中国获批，专用于治疗携带SOD1基因突变的ALS成人患者。作为反义寡核苷酸药物，它能精准狙击致病“元凶”——通过减少有毒SOD1蛋白在神经元的蓄积，从而有效延缓疾病进展。

新药惠民保可报7成

据了解，托夫生注射液通过鞘内注射方式给药，起始治疗为每14天给予一次负荷剂量，三次负荷剂量后，每28天给予一次维持剂量。但值得关注的是，“广州穗新保-珠江药安心”创新药械商业健康保险目录已经收录渐冻症创新药物，广州穗岁康也有相应的待遇条款覆盖相应住院治疗费用。

投保了穗岁康的被保险人，按照规定在定点医疗机构住院发生的合规药品费用和检验检查费用中，个人负担费用年度累计1.6万元以上部分，由穗岁康支付70％，年度累计最高支付金额为100万元。

然而，希望之火伴随着严酷的现实。托夫生仅对因SOD1基因突变引发的渐冻症有效。公开数据显示，目前全国登记在册的SOD1突变患者总数仅约1186例。

南方医科大学南方医院神经内科蒋海山主任医师指出，SOD1是中国ALS人群中最常见的致病基因之一，所有ALS患者都应接受包括SOD1在内的基因检测，这对精准诊断和治疗至关重要。

蔡磊目前仍无缘新药

遗憾的是，在这场新药上市带来的关注潮中，一个最引人瞩目的身影——蔡磊，却与这份基于SOD1的希望无缘。这位已与渐冻症抗争6年、多次创造生存“奇迹”的前京东副总裁，病因并非SOD1突变。

2019年，41岁、事业家庭双丰收的蔡磊被确诊渐冻症，医生曾预言他生命“不超过5年”。然而，他选择了最艰难的一条路：辞职创业，倾尽全力攻克渐冻症。他拒绝了前东家京东提供的支持，变卖资产、抵押股份、发起200多场路演，甚至携手妻子段睿走进直播间，将所得利润尽数投入——据披露，其名下“渐愈公益基金”91%的资金流向药物研发。6年间，他和团队已累计投入近10亿元。

蔡磊组建了“渐愈互助之家”平台，聚集了全球1.5万名患者共享病程数据。他推动建立了全国最大的渐冻症科研数据库，促成了1000多例遗体捐赠，设立了“破冰奖学金”和“生命科学破冰奖”激励科研。他自学分子生物学，亲力亲为参与项目。

如今，47岁的他，依靠眼控仪交流，面部因激素治疗变形，体重骤降，一次普通感冒都可能导致呼吸衰竭进ICU。但他仍在凌晨四点工作，如钉在轮椅上的战士。