和誉医药FGFR4抑制剂获CDE批准开展注册性期研究

摘要：12月16日，和誉医药宣布FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib，ABSK011）获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准开展注册性研究（ABSK-011-205）。当前，全球尚无FGFR4抑制剂获批上市，依帕戈替尼有望成为首个上市的F

12月16日，和誉医药宣布FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib，ABSK011）获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准开展注册性研究（ABSK-011-205）。当前，全球尚无FGFR4抑制剂获批上市，依帕戈替尼有望成为首个上市的FGFR4抑制剂，并且也将可能是首个治疗FGF19过表达晚期或不可切除HCC患者的突破性药物。

依帕戈替尼是和誉医药自主研发的一款强效的高选择性小分子FGFR4抑制剂，被开发用于治疗FGF19过表达的晚期或不可切除肝细胞癌（HCC）。研究表明，全球约30%的HCC患者存在FGF19过表达，研发针对该信号通路的分子靶向药物成为治疗HCC的前沿领域。

在2024年ESMO年会上，和誉医药公布了依帕戈替尼单药治疗晚期HCC患者的I期研究数据。结果显示，经免疫检查点抑制剂和多靶点酪氨酸激酶抑制剂（mTKI）治疗的FGF19过表达HCC患者接受依帕戈替尼（220mg，每日2次）治疗后，客观缓解率（ORR）达到44.8%，中位缓解持续时间（mDoR）为7.4个月，中位无进展生存期（mPFS）达到5.5个月。

除单药之外，和誉医药同时在探索依帕戈替尼联合抗PD-L1抗体阿替利珠单抗的治疗潜力。

在2024年ESMO-GI大会上，和誉医药公布了依帕戈替尼联合阿替利珠单抗治疗HCC的最新II期研究（ABSK-011-201）数据。结果显示，FGF19过表达HCC患者接受依帕戈替尼（220mg，每日2次）联用阿替利珠单抗治疗后，ORR达到50%（5/10）。此外，在之前接受过免疫检查点抑制剂治疗的HCC患者群体中，该联合疗法的疗效依然显著，且安全性良好。

此次获批的注册性临床研究（ABSK-011-205）是一项多中心、随机、双盲的研究，旨在评估依帕戈替尼联合最佳支持性治疗（BSC）与安慰剂联合BSC在经免疫治疗和mTKI治疗的FGF19过表达的晚期或不可切除的HCC患者治疗中的有效性和安全性。这项研究将作为支持依帕戈替尼潜在批准上市的关键依据，标志着依帕戈替尼在晚期或不可切除HCC治疗领域达成了重要的里程碑。

目前，晚期或不可切除HCC患者在接受免疫治疗和mTKI治疗后缺乏有效的后续治疗方案，而且FGF19过表达群体预后更差，因此这些患者迫切需要新的治疗选择。和誉医药即将开展的这项注册性临床研究将有望为这部分存在未满足临床需求的患者带来新的希望及变革型的可能性。

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来源：小杨医生健康之道