摘要：其中一篇来自于华中科技大学同济医院的研究（5月发表于《Cell》），另外一篇来自于德国北莱茵-威斯特法伦州鲁尔大学波鸿分校附属医院的研究（发表于《柳叶刀·神经病学》）。

转自：新康界

近期，先后有两篇报道表明CAR-T可以治愈一种罕见神经自免疾病——慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）。

其中一篇来自于华中科技大学同济医院的研究（5月发表于《Cell》），另外一篇来自于德国北莱茵-威斯特法伦州鲁尔大学波鸿分校附属医院的研究（发表于《柳叶刀·神经病学》）。

双方分别采用了CD19和BCMA两种靶向不同的CAR-T分别证明了CAR-T治疗该疾病的有效性。

这是全球首批关于CAR T细胞疗法用于治疗严重自身免疫性神经病变的临床报告。

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机制机理

CIDP是一种典型的自身免疫性疾病，其根本病因是免疫系统错误地将周围神经系统的髓鞘识别为“外来入侵者”，并发动攻击。

例如，B淋巴细胞在CIDP患者中异常活跃，会产生针对髓鞘蛋白（如P0、P2）的自身抗体，或通过分泌促炎细胞因子（如IL-6、TNF-α）直接破坏髓鞘。

而髓鞘破坏就会导致肢体无力、感觉异常（如麻木、针刺感），严重时可致呼吸肌麻痹，最终导致死亡。

更关键的是，15%的CIDP患者对传统疗法（如激素、免疫球蛋白）无效，且疾病呈慢性进展性。

在波鸿中的两例患者都尝试了各种各样的免疫疗法，如静脉免疫球蛋白、皮质类固醇、血浆置换、环磷酰胺、利妥昔单抗、obinutuzumab和硼替佐米等等，但最终因为疾病的难治性都不得不转向CAR-T治疗方案。

CAR-T可以通过靶向B细胞表面特异性抗原（如BCMA和CD19），可以直接清除致病性的B淋巴细胞，为神经修复创造条件。

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治疗情况

华中科技大学同济医院的案例中纳入了两名高度难治性CIDP患者，均为男性，年龄分别为52岁和63岁。两名患者均经历多次疾病复发，且接受多种免疫治疗后效果不佳，存在严重功能障碍。

两名患者体内的CAR-T细胞均成功扩增，并在输注后10天达到峰值，且能在体内持续存在至少6个月。输注后，两名患者均出现持续约2个月的B细胞谱系完全清除，自身抗体水平可能有所下降。

输注后6个月内，两名患者均实现无药缓解，神经功能显著改善，可生活自理。具体表现为肌力提高、感觉障碍减轻、日常生活能力提高等。

患者1在由于受到新冠感染再激活B细胞导致注输12个月后复发，患者2则维持24个月持续缓解。

波鸿团队的案例中同样纳入了两名难治性CIDP，患者1为72岁男性，患者2为54岁男性。

输注后，两名患者均出现显著的临床改善。患者1从间歇性不动改善为进行深蹲和引体向上，炎症性神经病变指标（如总体残疾评分、步行距离和血清神经丝轻链浓度）均有显著改善。患者2的神经功能也有显著改善，具体表现为行走能力提高、感觉功能恢复等。

两名患者均出现轻至中度细胞因子释放综合征，但通过tocilizumab和皮质类固醇治疗得到缓解。患者1还出现1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征，此后完全缓解。

结语：此次关于CIDP的CAR-T研究似乎正在揭开重症自身免疫疾病治疗的新篇章。未来可以看到华中科技大学同济医院和波鸿大学医院的更多临床案例，可能将适应症扩展到重症肌无力、僵人综合征等疾病上。

参考来源：

Jeremias Motte et al, CD19-targeted CAR T-cell therapy for treatment-refractory autoimmune neuropathies, The Lancet Neurology (2025). DOI: 10.1016/S1474-4422(25)00199-1

Dong, Ming-Hao et al. “Anti-BCMA CAR-T cell therapy in relapsed/refractory chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy.” Med (New York, N.Y.), 100704. 16 May. 2025.

来源：新浪财经