摘要：2024年~2025年，一款名为SIGX1094R的创新药物在医药界崭露头角，备受瞩目。它不仅获得了美国FDA的孤儿药资格认定和快速通道认定，还入围了被誉为“医药界的诺贝尔”的盖伦奖最佳生物技术产品奖。这是全球首个获得盖伦奖提名的AI创造分子，更是全球首款针对

编者按：2024年~2025年，一款名为SIGX1094R的创新药物在医药界崭露头角，备受瞩目。它不仅获得了美国FDA的孤儿药资格认定和快速通道认定，还入围了被誉为“医药界的诺贝尔”的盖伦奖最佳生物技术产品奖。这是全球首个获得盖伦奖提名的AI创造分子，更是全球首款针对弥漫性胃癌的靶向药物，其独特的“类器官+AI”技术平台开发方式，为癌症治疗带来了新的曙光。

胃癌治疗的严峻现状

胃癌，这个令人闻之色变的疾病，在我国的发病和死亡情况极为严峻。国家癌症中心2024年发布的数据显示，全国胃癌年发病人数超过35 万，位列所有恶性肿瘤第五位；死亡人数超过26万，位列恶性肿瘤第三位。在全球范围内，胃癌是第五大常见癌症，也是癌症相关死亡的第四大主要原因，而全球新发胃癌中近50%发生在中国。弥漫性胃癌作为一种高度侵袭性的癌症类型，治疗选择极为有限，长期以来缺乏有效的靶向治疗方法，这使得许多患者在面对这种疾病时，往往感到无助和绝望。

SIGX1094R的创新突破

SIGX1094R的出现，为弥漫性胃癌的治疗带来了新的希望。它是全球首个基于“类器官+AI”平台开发的first-in-class靶向药物，也是全球首个进入临床阶段的FAK/SRC双靶点抑制剂。传统的单靶点抑制剂在治疗过程中，往往因为代偿机制而疗效受限。这是因为FAK和其关键的结合因子SRC会形成复合物，激活下游通路，发挥重要作用。在药物开发过程中，如果单一地抑制FAK或SRC，另一个就会代偿性地进行补偿，从而大大削减药物的抗肿瘤效果。而SIGX1094R通过同时阻断FAK和SRC 这两个关键信号通路，成功克服了单靶点抑制剂的局限性，为治疗弥漫性胃癌提供了更有效的解决方案。

类器官与AI技术的强强联合

在SIGX1094R的研发过程中，研究团队建立了首个弥漫性胃癌类器官疾病模型，首次阐明了弥漫性胃癌的作用机制，并确定粘着斑激酶（FAK）是弥漫性胃癌的一个新靶点。类器官是一种通过干细胞或器官细胞在体外进行3D培养形成的细胞群，它能够高度还原真实器官的结构与功能。依托其独特的类器官疾病模型平台，研究团队利用3D类器官疾病模型在体外精准模拟患者肿瘤特性，为药物研发提供了全新的解决方案。在药物发现与设计初期，研究团队发现FAK抑制活性最强的分子并非药效最优，二者仅呈部分相关性。这一现象提示可能有其他靶点的参与。于是，他们借助AI算法的预测和计算能力，成功识别出SRC（FAK 的协同作用蛋白）为一个新的潜在靶点。这种类器官与AI技术的结合，不仅为SIGX1094R的研发提供了有力支持，也为未来的药物研发开辟了新的道路。

临床进展与初步疗效

SIGX1094R已获得美国FDA和中国国家药品监督管理局（NMPA）的 IND批件，目前正在北京大学肿瘤医院开展Ⅰ期临床试验。

在Ⅰ期临床的剂量爬坡试验中，SIGX1094R的安全性表现良好，并且已经初步展现出抗肿瘤活性。在第二剂量组（12.5mg）中，一位晚期肺转移的恶性实体瘤患者在接受SIGX1094R治疗后，连续两次肿瘤评估结果均为SD（Stable Disease，疾病控制）。该患者持续服药已超过九周，这表明SIGX1094R即使在很低的剂量下，也初步实现了对恶性晚期实体瘤的有效控制。

除了在弥漫性胃癌治疗方面展现出潜力外，SIGX1094R在临床前研究中对多种癌症的治疗也展现出良好的前景。在卵巢癌、三阴性乳腺癌及胰腺癌等恶性转移性癌症的临床前实验中，SIGX1094R同样表现出色。此外，SIGX1094R在联合治疗（如与KRAS抑制剂、EGFR抑制剂联合）中也显示出巨大潜力，未来有望在乳腺癌等更多肿瘤的联合用药中发挥重要作用。

总结

SIGX1094R的成功开发标志着药物研发进入了一个全新的生物技术和信息技术高效整合的时代。这种“类器官+AI”的研发模式不仅大大提升了药物研发的速度和临床成功率，可能减少高达数十亿美元的研发成本。随着临床试验的推进，SIGX1094R有望解决弥漫性胃癌无有效治疗方法的难题，成为胃癌等抗癌药物市场的重要力量，为全球患者带来新的治疗希望。

编辑 | 娟子

排版 | 粘冬

来源：医悦汇一点号