吡非尼酮胶囊治疗皮肌炎相关间质性肺病的安全性有效性

摘要：中文通用名:吡非尼酮胶囊 (用法用量:胶囊，100mg/粒，口服，3次/日，（第1周）1粒/次，（第2周）2粒/次，（第3周）3粒/次，（第4周）4粒/次，（第5周）5粒/次，（第6周）6粒/次，第7周-第52周（第43-364天），6粒/次；连续用药共计52

适应症

皮肌炎相关间质性肺病

试验药

1.中文通用名:吡非尼酮胶囊 (用法用量:胶囊，100mg/粒，口服，3次/日，（第1周）1粒/次，（第2周）2粒/次，（第3周）3粒/次，（第4周）4粒/次，（第5周）5粒/次，（第6周）6粒/次，第7周-第52周（第43-364天），6粒/次；连续用药共计52周

试验组：对照组（安慰剂）比例为3:1)

对照药

1.中文通用名:安慰剂胶囊 (用法用量:胶囊，100mg/粒，口服，3次/日，（第1周）1粒/次，（第2周）2粒/次，（第3周）3粒/次，（第4周）4粒/次，（第5周）5粒/次，（第6周）6粒/次，第7周-第52周（第43-364天），6粒/次；连续用药共计52周

03项目介绍

吡非尼酮胶囊治疗皮肌炎相关间质性肺病的安全性有效性

项目分期：III期

04报名资料

出院记录、门诊记录、入院记录、病案病理报告、免疫学病理报告、活检切片(未染色白片)、核磁报告、PET/CT超声检查、CT心脏彩超、血生化、血常规、凝血功能、肿瘤标志物、传染病检查、甲状腺功能、肝DNA检查、用药凭证药盒。

试验优势原理:吡非尼酮胶囊治疗皮肌炎相关间质性肺病的试验具有以下优势原理。首先，该试验的登记号和方案编号确保了试验的合法性和规范性。其次，该试验通过使用吡非尼酮胶囊治疗皮肌炎相关间质性肺病，能够在安全性和有效性方面进行全面的评估。此外，由于适应症的明确，该试验可以针对特定患者人群进行研究，提高试验结果的可靠性和准确性。综上所述该试验通过规范的试验登记和方案，并结合特定适应症，能够全面评估吡非尼酮胶囊治疗皮肌炎相关间质性肺病的安全性和有效性，从而为临床实践提供科学依据。

06入选标准

1.年龄18~65岁（含18岁及65岁），性别不限

2.根据1975年 Bohan和Peter的炎性肌病分类标准确诊为皮肌炎（DM）；或根据修订后Sontheimer标准确诊的临床无疾病皮肌炎（CADM）

3.经肺部高分辨CT（HRCT）诊断明确符合间质性肺病（ILD）

4.用力肺活量（FVC）为预计值的40%~80%（含40%不含80%）

5.一氧化碳弥散量（DLco）（使用Hb校正）为预计值的30%~80%（含30%及80%）

6.已接受糖皮质激素（下简称“激素”）及/或至少一种免疫抑制剂治疗≥3个月，其中激素剂量（以泼尼松等效剂量计算）应该维持≤20mg/d至少1个月，免疫抑制剂应为环磷酰胺、吗替麦考酚酯、环孢素、他克莫司、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤中的至少一种，且免疫抑制剂的种类及剂量应至少维持稳定≥3个月。上述激素及免疫抑制剂治疗方案允许在研究期间减量，但不允许加量

7.患者自愿参加本试验，依从性良好，在研究前有能力理解和签署知情同意书

07排除标准

1.凡不符合纳入标准任何一条者

2.合并其它风湿性疾病：如系统性硬化症、系统性红斑狼疮、干燥综合征、混合型结缔组织病、未分化结缔组织病；合并系统性血管炎，如ANCA相关血管炎者

3.合并其它可能引起肌肉病变和肌无力症状的疾病，包括：神经性疾病（如肌营养不良、重症肌无力、肌萎缩性侧索硬化、吉兰-巴雷综合征）、肿瘤、药物（如他汀类药物等）、感染、遗传性肌病、内分泌肌病、电解质紊乱、横纹肌溶解；

4.临床病史、体征、血清学检查、HRCT及支气管肺泡灌洗结果提示除炎性肌病外还有其它可引起ILD的疾病，如其它CTD、系统性血管炎、感染、肿瘤、结节病或环境因素所致的过敏性肺炎

5.合并脏器功能显著异常的患者： a)肝脏：谷丙转氨酶、谷草转氨酶＞3倍正常值范围上限（排除因为肌肉病变所致的转氨酶增高）；总胆红素＞1.5倍正常值范围上限；肝硬化分级为Child Pugh C级者； b)肾脏：肌酐清除率＜30 mL/min； c)肺：有气道阻塞疾病者（使用支气管扩张药之前的 FEV1/FVC

6.研究者判断，因为其他疾病（非炎性肌病，如恶性肿瘤）而使预期寿命＜1年的患者

7.对试验药物或者其成分过敏（如乳糖）

8.日光性皮炎患者

9.既往接受尼达尼布或吡非尼酮治疗

10.三个月内参加其他药物临床试验者

11.合并用药：激素＞20mg/d，随机前剂量稳定＜1个月的患者；使用其它免疫抑制剂（除环磷酰胺、吗替麦考酚酯、环孢素、他克莫司、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤外）的患者；免疫抑制剂方案稳定＜3个月者；研究期间激素及免疫抑制剂有可能增加的患者

12.计划在治疗期间进行大手术的患者

13.试验期间已怀孕、正在哺乳或者计划怀孕的女性

14.给药前28天或给药后3个月期间，育龄期女性不愿意或不能够使用高度有效的避孕方法。

15.根据研究者观点，患者存在酗酒或者药物滥用的情况

16.不能理解或遵从研究程序的患者

17.研究者判断患者依从性差，难以完成试验者