摘要：在2025年北京围产医学学术年会上，脐带血在神经系统疾病治疗中的前沿应用成为焦点。北京京都儿童医院血液科陈姣教授在会上发表《脐带血在神经系统疾病中的应用》主题演讲，系统阐述了脐带血在多种神经系统疾病治疗中所展现出的重要医疗价值与潜力。

在2025年北京围产医学学术年会上，脐带血在神经系统疾病治疗中的前沿应用成为焦点。北京京都儿童医院血液科陈姣教授在会上发表《脐带血在神经系统疾病中的应用》主题演讲，系统阐述了脐带血在多种神经系统疾病治疗中所展现出的重要医疗价值与潜力。

陈姣教授指出：脐带血中含有造血干细胞、内皮祖细胞、调节T细胞等，具有强增殖与归巢能力，低免疫原性，能够治疗多种遗传性神经罕见病，还能通过免疫调节、组织修复、抗炎、促进血管形成、调节神经微环境等机制辅助治疗自闭症、脑瘫 、缺氧缺血性脑病等多种神经系统疾病 。

她指出，早产儿采集的脐带血的临床应用也具有一定可行性。“脐带血不仅是宝贵的生物资源，更是未来再生医学的重要突破口。

遗传性神经疾病治疗见成效

分享中，陈教授通过详实的案例和数据统计分析讲述脐带血移植治疗遗传性神经类疾病的有效性，她表示，部分神经系统遗传病是基因突变导致特定酶或功能蛋白缺乏所致。健康的造血干细胞(HSC)在患者体内植活后，分化为单核细胞或巨噬细胞，并迁移至中枢神经系统(CNS)，成为小胶质细胞。这些健康的小胶质细胞持续分泌功能正常的酶，被周围有缺陷的神经元和胶质细胞摄取，从而纠正代谢异常、阻止疾病进展。

例如，肾上腺脑白质营养不良（ALD）是由ABCD1基因突变导致X-连锁隐性遗传病，超长链脂肪酸(VLCFAs) 在肾上腺皮质、脑和脊髓的白质中毒性聚集，引起中枢神经系统脱髓鞘和肾上腺皮质萎缩或发育不良。半数以上的病人于儿童或青少年期起病，主要表现为进行性的精神运动障碍，视力及听力下降和(或)肾上腺皮质功能低下等。大部分儿童脑型患儿在发病后2-4年内发展至完全瘫痪，死于中枢性呼吸衰竭、脑疝或感染。异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是当前唯一能阻止其进展的方法，而脐带血可用作干细胞来源或单倍体移植的辅助回输，大于90%的患者早期移植可长期稳定病情，存活率可达85%-90%。

异染性脑白质营养不良（MLD）是ARSA基因或SAP-B基因突变引起硫酸脑苷脂(sulfatide) 在神经系统和内脏器官中毒性蓄积所导致的，也是进行性且致命的神经退行性疾病，晚期婴儿型尤其凶险，从出现症状到死亡通常为5-10年，用脐带血移植治疗MLD大于80%的早期患者可长期稳定病情，存活率可达80%。

脑瘫、自闭症治疗新希望

脑瘫（CP）是儿童期最常见的运动障碍性疾病，传统康复治疗手段有限。近年来的临床研究表明，脐带血干细胞移植可通过促进神经修复、调节炎症反应、改善脑微环境等机制，帮助患儿恢复部分运动及认知功能。

孤独症谱系障碍（ASD，又称作自闭症）是一种复杂的神经发育性疾病，目前尚无特效药物。研究发现，脐带血来源的干细胞可能通过调节免疫系统、修复受损神经回路等方式，改善孤独症患儿的社交障碍，陈教授分享的案例显示，部分患者在接受脐带血输注治疗后，语言交流能力得到提升，且安全性较好。

除了上述疾病，脐带血细胞治疗在脑卒中、脑出血、脊髓损伤的临床治疗方面也展现出良好前景。

脐带血是继骨髓和外周血之后第三种合法应用于临床的造血干细胞来源。它不仅含有造血干细胞，还含有NK细胞、T细胞、B细胞、树突状细胞等其他免疫细胞，这些细胞在心脑血管疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病、肿瘤疾病等方面已展现出巨大潜力。

来源：宝宝绘本天天听