摘要：孤独症谱系障碍（autism spectrum disorder，ASD）是一种常见的神经发育障碍性疾病，主要表现为社会交往障碍、交流障碍、行为刻板与兴趣狭窄。其发病机制尚不明确，多数学者认为是诸多遗传和环境因素相互作用所致。有报道异常的神经免疫、突触传递等参

▍ 解放军总医院正在开展脐带间充质干细胞来源外泌体治疗临床

孤独症谱系障碍（autism spectrum disorder，ASD）是一种常见的神经发育障碍性疾病，主要表现为社会交往障碍、交流障碍、行为刻板与兴趣狭窄。其发病机制尚不明确，多数学者认为是诸多遗传和环境因素相互作用所致。有报道异常的神经免疫、突触传递等参与了孤独症的发生。而脐带间充质干细胞来源外泌体具有免疫调节、神经保护，促进损伤修复等作用。目前，解放军总医院第一医学中心儿科正在开展脐带间充质干细胞来源外泌体鼻喷改善血清炎症因子高表达孤独症患儿治疗效果的单中心、双盲平行对照临床研究。本研究已获得本院伦理委员会批准。该研究现计划招募30名3-8岁血清炎症因子高表达孤独症患儿。

▍ 细胞疗法获批上市销售！美国批准首个间充质基质细胞（MSC）疗法上市

美国FDA今日宣布，批准Mesoblast公司开发的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。FDA的新闻稿指出，这是首个FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法。

Ryoncil是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。Ryoncil的安全性和疗效在一项多中心、单臂研究中得到验证，共有54名接受allo-HSCT后患有SR-aGVHD的儿童患者参与了研究。研究参与者每周两次接受Ryoncil的静脉输注，共持续四周。

疗效的主要依据是治疗开始后28天的缓解率和缓解持续时间。结果显示，16名参与者（30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名参与者（41%）达到部分缓解。

▍ 国内治疗aGvHD的间充质干细胞产品首获美国FDA孤儿药认定

武汉光谷中源药业近日收到国家药品监督管理局核准签发的关于 VUM02 注射液用于治疗失代偿期肝硬化的《药物临床试验补充申请批准通知书》，同意本品按照变更后的临床试验方案开展 Ib/II 期临床研究。此外，武汉光谷中源药业VUM02注射液用于治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）近日获得美国食品药品监督管理局（以下简称“美国 FDA”）授予的孤儿药资格认定，这是国内首款针对治疗急性移植物抗宿主病获批美国FDA孤儿药认定的间充质干细胞产品。同时也是VUM02注射液获批的第二项美国FDA孤儿药认定，第一项适应症为特发性肺纤维化

▍ 同济医院血液内科团队研发通用型CAR-NK细胞治疗新技术

上海市同济医院血液内科团队在学科带头人、国家“百千万人才工程”获得者、上海领军人才、国家重点专科建设负责人梁爱斌教授带领下，以开发“老百姓用得起”、毒副反应小和无须等待的现货型细胞疗法为目标，以科技部重点研发计划“iPS来源CD19CAR-NK治疗B细胞恶性肿瘤的基础及临床应用研究”等多项国家级科创项目为依托，建立通用型CAR-NK细胞制备体系，开展通用型CAR-NK治疗复发难治淋巴瘤的临床新技术，为解决淋巴瘤复发难治这一医学难题提供新的策略。

来源：科学屎壳郎