摘要：9月11日，被誉为诺贝尔奖“风向标”的生物医学领域重要奖项——拉斯克奖（The Lasker Awards）揭晓。今年拉斯克奖共设立“基础医学研究奖、临床医学研究奖与医学科学特别成就奖”三大奖项，6位科学家获奖。
9月11日，被誉为诺贝尔奖“风向标”的生物医学领域重要奖项——拉斯克奖（The Lasker Awards）揭晓。今年拉斯克奖共设立“基础医学研究奖、临床医学研究奖与医学科学特别成就奖”三大奖项，6位科学家获奖。
基础医学研究奖
获奖人：Dirk Görlich(Max Planck Institute)；Steven L. McKnight(UT Southwestern Medical Center)
获奖理由：发现了蛋白质序列中低复杂性结构域（low-complexity domains, LCDs）的结构和功能，揭示了细胞内运输和细胞组织的新原理
教科书强调蛋白质的结构复杂性和化学复杂性，强调独特的三维结构使这些分子能够发挥专门的功能。蛋白质的不同性质源于它们的氨基酸序列，每一种氨基酸都赋予独特的特征。在传统观点里，低复杂性结构域（LCDs）仅由几个氨基酸组成，四处乱转，几乎没有能力完成重要任务。然而，大约15%-20%的真核蛋白质含有LCDs，且Görlich和McKnight已经证明，这些“无序的”LCDs在细胞内结合，以支持多种生理操作。
临床医学研究奖
获奖人：Michael J. Welsh(University of Iowa) 、Jesús (Tito) González(formerly at Vertex Pharmaceuticals) 、Paul A. Negulescu(Vertex Pharmaceuticals)
获奖理由：在开发一种治疗囊性纤维化的新疗法中发挥了关键作用，这种三联药物组合挽救了患有这种致命遗传性疾病的人的生命
Michael J. Welsh阐明了囊性纤维化（CF）这种致命遗传性疾病背后的蛋白质通常是如何工作的，以及患有这种疾病的人到底出了什么问题。这些发现开启了寻找小分子来纠正“行为不端”的蛋白质的可能性。Jesús (Tito) González开创了一种用于筛选有希望的化合物的化学文库系统，Paul a . Negulescu领导并支持CF项目，该项目最终以三联药物组合将CF转变为可控制的疾病。
这款名为Trikafta®的三联药物在2019年10月获FDA批准上市，对CF治疗产生了深远的影响。例如，它大幅减少了肺移植和感染相关的医院就诊数量，提高了生活质量；CF患者不再疲惫不堪。此外，从儿童或青少年开始接受治疗的人预计寿命接近正常水平。现在，全球至少10万人能够获益于这种药物，约7.5万人已经接受该药物的治疗。2024年该药的销售额突破100亿美元。
医学科学特别成就奖
获奖人：Lucy Shapiro(Stanford University School of Medicine)
获奖理由：发现细菌如何在时间和空间上协调它们的遗传逻辑，以产生不同的子细胞；创立了斯坦福大学发育生物学系
医学科学特别成就奖授予斯坦福大学医学院的Lucy Shapiro，以表彰她在生物医学领域55年的职业生涯。Shapiro发现了细菌如何在时间和空间上协调它们的遗传逻辑，以产生两个不同的子细胞，她还创立了斯坦福大学发育生物系。出于对抗生素耐药性上升的担忧，她创办了两家生物技术公司——Anacor Pharmaceuticals（有两款药物获FDA批准上市，一款治疗特应性皮炎，另一种治疗真菌感染）与Boragen（现为5Metis）。
参考资料：
[1]https://laskerfoundation.org/winners/2025-winners/
9月24日-25日，北京，2025中国医药决策者峰会将立足过去十年中国创新药产业的发展成就和经验认知，结合时下的行业瓶颈和气氛，探讨产业未来10年的趋势和破局出口，围绕中国创新药投资回报、Biotech成长与进阶、商业化破与立、国际化突围等代表性场景进行交流。
Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。
来源：科学小魂灵