摘要：在全球新药研发成本持续攀升、临床转化率不足10%的背景下，新药开发效率与创新模式成为行业核心命题。专注于创新技术驱动新药研发企业百奥赛图（HKEX:02315）通过构建全球最大靶点人源化小鼠模型库与“千鼠万抗”全人抗体资源平台，系统性解决了药物发现阶段的关键技

在全球新药研发成本持续攀升、临床转化率不足10%的背景下，新药开发效率与创新模式成为行业核心命题。专注于创新技术驱动新药研发企业百奥赛图（HKEX:02315）通过构建全球最大靶点人源化小鼠模型库与“千鼠万抗”全人抗体资源平台，系统性解决了药物发现阶段的关键技术瓶颈，为全球药企提供了从靶点验证到候选分子筛选的一站式解决方案，推动新药研发向标准化、平台化转型。

靶点人源化模型：突破物种差异壁垒，重塑临床前研究范式

传统动物模型因物种差异导致靶点表达与功能与人体存在显著偏差，成为药物临床转化率低的重要原因。百奥赛图通过基因编辑技术，将小鼠体内与疾病相关的靶点基因替换为人类对应序列，构建出“靶点人源化小鼠”，使动物模型能够表达与人体完全一致的蛋白质，从而更精准地模拟药物在人体内的作用机制。

目前，百奥赛图已开发超过4,390种基因编辑动物模型，其中1,100余种为靶点人源化模型，覆盖肿瘤、自身免疫性疾病、神经退行性疾病等核心治疗领域。该模型库以每年新增200-300种的速度持续扩展，形成全球规模最大、靶点覆盖最全的临床前研究工具平台。其技术价值已获行业广泛验证：多家合作企业反馈，使用靶点人源化模型后，临床前药效验证效率显著提升，实验结果与人体试验的符合率提高，为后续研发决策提供了更可靠的依据。

“千鼠万抗”计划：构建全人抗体资源库，开启药物发现“工业4.0”时代

抗体药物开发的核心挑战在于候选分子的发现与筛选效率。传统方法依赖动物免疫或噬菌体展示技术，存在种属限制、亲和力不足等问题，且开发周期长达3-5年。百奥赛图的解决方案是通过自主研发的RenMice®全人抗体小鼠平台，系统性地针对1,000余个潜在药物靶点，生成超百万条全人抗体序列，构建起覆盖肿瘤、代谢、炎症等五大疾病领域的“抗体资源库”。

该资源库的颠覆性在于将药物发现从“单点突破”转化为“批量筛选”：合作伙伴无需自建抗体生成与筛选体系，可直接通过百奥赛图平台获取针对特定靶点的全人抗体分子，并基于标准化数据包评估其亲和力、特异性及药效潜力。这一模式显著缩短了研发周期：从靶点到候选分子的筛选时间可压缩至12-18个月，较传统方法效率提升3倍以上。目前，通过“千鼠万抗”计划授权的分子中，已有多个进入临床阶段。全人抗体合作项目涵盖单抗、双抗、ADC等前沿技术路线，合作方包括默克、吉利德等跨国药企及百济神州等本土创新企业。

全球化生态：技术标准输出与跨行业协同创新

百奥赛图的全球化战略以“技术平台+本地化运营”为核心，构建起覆盖研发、生产、商业化的全链条生态体系。如今，公司积极与全球前十大药企建立合作：在BioMice业务领域实现“十大药企”全覆盖，以靶点人源化小鼠为核心的模式动物业务2025年上半年营收增长56.1%；在“千鼠万抗”计划中，与七家跨国药企达成分子授权合作，累计签署约280项抗体分子授权或联合开发协议，抗体分子合作业务同比增长38.1%。双业务线海外收入占比达70%。

为支撑全球化布局，百奥赛图在美国波士顿、旧金山、圣地亚哥及德国海德堡积极布局，形成跨时区协同创新网络。公司运营团队严格遵循国际研发和监管标准。在FDA指导原则下，靶点人源化小鼠正成为临床前研究的标准工具，同时推动中国原创技术逐步成为全球新药研发的‘通用语言’。

百奥赛图的实践证明，通过整合基因编辑、抗体工程与平台化运营，能够系统性解决新药研发的效率与成本问题。其“靶点人源化模型+全人抗体资源库”的组合，为行业提供了从临床前验证到候选分子筛选的标准化解决方案，使药物发现从“经验驱动”转向“数据驱动”。

随着生物医药产业进入“效率竞争”时代，百奥赛图以技术为基石、生态为纽带，正持续重构全球创新药研发的价值链。从中国原研到世界标准，其探索不仅为行业提供了可复制的全球化路径，更为患者带来更多治愈希望。

来源：科学小狂人分享