异种器官移植再突破：全球第三例基因编辑猪肾移植人体

摘要：当地时间2024年12月11日，美国纽约，53岁的Towana Looney在纽约大学朗格尼医学中心接受医疗测试，她是一位接受了基因编辑猪肾移植的患者。视觉中国|图

当地时间2024年12月11日，美国纽约，53岁的Towana Looney在纽约大学朗格尼医学中心接受医疗测试，她是一位接受了基因编辑猪肾移植的患者。视觉中国|图

焦点

全球第三例基因编辑猪肾人体移植完成

2024年12月17日，美国纽约大学朗格尼健康中心医疗团队宣布，基因编辑的猪肾脏第三次被移植到活人体内。接受基因编辑猪肾脏移植的是一名53岁的肾衰竭女性。

该患者自2017年就被列入肾移植的肾脏等待名单，却因为血液中的有害抗体水平异常高，有可能引发移植排异反应，而几乎不可能找到合适的匹配肾脏。鉴于此，美国食品药品监督管理局给予其“同情使用”许可，患者于2024年11月25日进行了猪肾脏的移植手术。

对异体器官移植而言，最大的障碍是人体免疫系统的排斥反应。自12月6日出院以来，该患者已生存两周有余。在此前的两例猪肾移植案例中，一位患者因肾脏血流不足而衰竭，在移植手术三个月后去世。另一位患者则在术后两个月因心脏病意外去世，据称与移植手术无关。

近期的活检结果显示，该患者的补体系统已经被激活，可能会引发炎症和凝血。目前，该患者正在服用额外的补体抑制剂。医疗团队表示，如果观察到排斥反应的迹象，可以使用逆转反应的药物来应对。

健言：在手术成功之后，接下来要考验患者的存活时长。一般而言，两个月是一个关键的时间点，因为此时人体的适应性免疫效应会开始显现，对异种移植的器官构成挑战。

对患者而言，异种移植最大的价值在于解决了器官供应的短缺难题。现在在我们医院，申请移植的患者基本要排队5-10年才能做上手术，很多人等不到那一天到来就去世了。这背后原因在于普通民众捐献器官的意愿还是太薄弱了。如果异种器官能替代人体器官，那么器官来源便不再稀缺，未来许多疾病都能轻松应对。

目前，接受异种器官移植试验的病例都已去世，但这并不意味着试验的失败，而应当视为宝贵的探索。通过试验，我们能够得到许多宝贵经验，例如跨物种之间的排斥反应是怎样的？应该编辑哪些基因？猪的内源性病毒感染会否激活？这些问题只有通过人体试验才能得到最好的解答。

(朱同玉复旦大学附属中山医院肾脏移植科学术带头人)

人工耳蜗、外周血管支架集采成功开标

2024年12月19日，第五批国家组织高值医用耗材集中带量采购在天津开标产生中选结果，纳入人工耳蜗、外周血管支架两类产品。本次集采人工耳蜗类耗材需求量共1.1万套，5家企业中选。外周血管支架类耗材需求量共25.8万个，18家企业中选。这是人工耳蜗首次进入集采，其耗材单套（含植入体、言语处理器）价格从平均20余万元降至5万元左右。

国家药监部门表示，将集采中选产品的质量监管作为监管的重中之重。稳步推进集采中选产品的追溯管理，实现集采中选产品上市后全过程可追溯，监督企业全面排查风险隐患，部署对生产企业开展飞行检查。

人工耳蜗是人类感音器官的替代品，是重度或极重度感音神经性听力损失患者最直接有效的康复耗材，其工作原理是将声音转化为电信号，绕过受损的耳蜗声音接收细胞，直接刺激听神经，产生听觉效果。

健言：人工耳蜗是社会和医生都非常关心的领域，因为患者绝大多数是儿童，如果用上人工耳蜗，可能人生从此就能向前走一步，以往人工耳蜗价格昂贵，往往要20万-30万元，很多家庭由于经济原因放弃治疗，孩子成为聋哑人。人工耳蜗集采价格大幅下降之后，将来如果纳入医保，不论对患者家庭还是社会的意义都很大。

心血管内科是率先实行高值耗材集中带量采购的科室，开始时医生和患者都有两个疑虑：一是国产耗材能否达到同进口耗材相似的治疗效果；二是集采后同一种耗材质量是否下降。经过4年临床使用，我作为心血管内科医生，以自己亲身体会和术后随访的数据来看，与之前相比完全没有问题。

（张琦全国人大代表、河北省唐山市工人医院心内三科主任）

监管

国家医保局公布医学影像检查欺诈骗保手法

2024年12月18日，国家医保局公布伪造影像检查、虚增检查项目、虚构检查报告的欺诈骗保手法。而“影像上云”可以帮助医保部门实时调阅数据，在云端就能快速对大量影像数据及诊疗信息进行分析比对，进而及时发现“同片不同名”“同名不同片”、频繁检查、过度诊疗等违规行为，极大提升监管效率。

影像造假骗保之所以屡禁不止，原因是影像造假成本低、收益大、不容易被发现。通过“影像上云”，监管部门得以告别对传统的人工抽查、举报线索的依赖，极大提升监管效率。同时，患者也可以通过手机及时查看检查结果，第一时间发现虚假检查、冒名检查等异常情况，医疗机构也无法通过销毁影像记录、删除或屏蔽影像数据来毁灭相关证据。

新药

礼来阿尔茨海默病新药国内获批上市

2024年12月18日，礼来宣布多奈单抗注射液（Donanemab）获药监局批准上市，用于治疗成人因阿尔茨海默病引起的轻度认知功能障碍和阿尔茨海默病（AD）轻度痴呆。Donanemab 是一款靶向 N3pG（修饰化β淀粉样蛋白斑块）的抗体药物，可以快速清除淀粉样蛋白斑块。试验证明，多奈单抗能显著降低淀粉样斑块水平，减缓认知衰退速度。与安慰剂组相比，接受多奈单抗治疗的患者在认知功能和日常生活活动能力的保持方面表现更佳。

第一三共在中国投资11亿元建设ADC工厂

近日，第一三共宣布将在上海张江投资共约11亿元用于建设抗体偶联药物（ADC）工厂，以满足不断增长的ADC供应需求。第一三共表示，在上海建设一个新的ADC生产工厂主要是为了应对德曲妥珠单抗（商品名：优赫得）进入医保后的放量，以及确保新ADC药物上市后的生产供应。

德曲妥珠单抗由第一三共与阿斯利康研发。11月28日，国家医疗保障局公布2024年新版国家医保药品目录，德曲妥珠单抗成功入选。该目录将自 2025年1月1日起正式实施。

ADC药物因兼具抗体的高特异性和细胞毒素的高抗肿瘤活性，安全性更加可控，而受到行业的重点关注。目前，全球有超370款ADC药物正处于临床研究阶段，市场规模已突破100亿美元。