摘要:根据美国药物生产与研发协会数据显示,迄今为止,全球累计在阿尔茨海默病领域的研发投入已超过6000亿美元,失败的临床药物超过300种,失败率高达99.6%。可以说,在这一领域,能用的药寥寥无几。
阿尔茨海默病(AD)又称“老年痴呆”,是这个时代最棘手的医学挑战之一。
根据美国药物生产与研发协会数据显示,迄今为止,全球累计在阿尔茨海默病领域的研发投入已超过6000亿美元,失败的临床药物超过300种,失败率高达99.6%。可以说,在这一领域,能用的药寥寥无几。
近期,礼来制药的阿尔茨海默病新药——多奈单抗注射液(Donanemab)在中国获批。其宣称每月仅需一次静脉输注,不必终身服药,半数患者干预一年后关键指标就能达标,70%患者可在干预18个月患者后停药。这一消息公布后,迅速引发业内与市场的关注,不少网友呼吁:尽快纳入医保。
记不起回家的路、找逝去的妈妈、大小便失禁……这是阿尔茨海默病患者的真实写照。
数据显示平均每天有1370位老人因阿尔茨海默症走失;每隔3秒,全世界就会新增一位阿尔茨海默病患者。中国目前已有超1000万人确诊,伴随着人口老龄化加速,这一数字还将持续扩大。
面对严峻的疾病负担和迫切的临床需求,几十年来,全球各大顶尖药企纷纷加入阿尔茨海默病特效药物的研发,却都无功而返。即便是已上市的AD药物,基本也只能延缓无法有效治愈。
而礼来的新药多奈单抗注射液,是全球首款有证据支持,在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的靶向淀粉样蛋白的疗法。实验数据显示,利其能让患者认知衰退水平平均延缓 7.5 个月。
科技的发展让人振奋,就连老龄化的根源问题——衰老干预研究领域也出现了新的曙光。日本百年药企美吉野制药株式会社,以线粒体自噬、老化细胞清除等衰老干预思路为核心,联合诺奖专家进行落地研发,并取得商业化进展。
旗下子公司从2021年起,陆续推出乐龄维系列靶向线粒体的健康科技。自面相市场以来,便迅速在高端养护领域崭露头角,凭借亚马逊、京东等电商平台的渠道优势,布局全球市场。
据称港岛富豪李超人就是此类科技的忠实拥趸,年近百岁的他还能继续在商界驰骋,携娇妻公开亮相,网友猜测或真有科技助力。就连远在大洋彼岸的马斯克之母梅耶,也毫不掩饰对线粒体的追捧,公开场合所穿的T恤上也印有“I Love My Mitochondrion(线粒体)”字样。
多奈单抗注射液不用终身服药的研发突破,似乎打开了技术奇点,但不菲的价格仍是一道难以逾越的鸿沟。
同为 AD 新药,今年1月踏入国内市场的仑卡奈单抗,一年的治疗费达到18万元以上。Donanemab 按美国定价5067元人民币/瓶,患者每年需承担超23万元。动辄数十万的治疗费用面前,不少患者家属痛呼“给人希望又让人绝望”。
好在高价之下,并非全无曙光。像国产原创的甘露特钠胶囊(“九期一”)这类潜力药物,就被有关部门纳入医保,价格从每盒895元降至296元,降幅超60%,减轻患者用药负担,也为后续新药医保准入提供经验。
部分药企也主动开启价格评估与让利,针对不同收入水平的患者群体,给出更灵活的用药方案。部分慈善公益组织,也在为经济困难的患者提供免费赠药或是用药补贴,
与之相似的是,乐龄维系列口服品也在开启健康抗衰的便利之门。早期,因其受限于技术难度和量产难题。在美国最大的制剂网站Sigma,曾被哄抬出单克两万元的天价,仅有少数富豪可以享用。
但自2021年以来,随着全酶法制取技术突破,中国科学院宣布,其核心成分产能超100倍提升后,相关产品在某东某猫降至千元左右。其品牌负责人表示,“我们和国际上的优秀科学家、研究院合作,进行技术迭代创新,让我们能够调整价格。青春不应只是少数人的 “特权”,能够惠及更广泛群体,才是长久发展之道。”
日前其公司还大力布局线下,试图全方位贴近大众。据悉,该品牌已通过机场免税店、快乐购电视购物频道、OHIYO日仓等渠道触达我国消费者,国内市场占比显著攀升。
无论是药物研发的折戟沉浮,还是资本市场的盈亏,都并非一成不变。
目前全球市场对阿尔茨海默相关药物的需求仍呈现持续增长的态势,相关分支诸如免疫防治、抗衰老、日常保健等也成为市场主流方向。
在研发方面,不断涌现的新技术、新方法为相关成果应用开发提供了更多的可能性。不管是在基因编辑、蛋白质工程、衰老干预机制(乐龄维类核心技术)的持续突破都给未来发展提供了新的可能。
相信无论是AD新药,还是前沿生命科技乐龄维的愈加普及,都是惠民化大趋势的一个缩影,虽然过程需要时间,但随着市场和技术发展,那些因价格却步的患者,也有机会触摸到新生的希望,不至于被技术进步遗忘在角落。
来源:青优医生