摘要：12月25日，澳宗生物宣布其在研管线TTYP01依达拉奉片（商品名AUKONTALS）已向美国FDA正式递交了新药上市申请（NDA），用于治疗肌萎缩侧索硬化症。澳宗生物预计该申请将在2025年内获得FDA批准上市。
12月25日，澳宗生物宣布其在研管线TTYP01依达拉奉片（商品名AUKONTALS）已向美国FDA正式递交了新药上市申请（NDA），用于治疗肌萎缩侧索硬化症。澳宗生物预计该申请将在2025年内获得FDA批准上市。
TTYP01作为全球唯一依达拉奉口服片剂，具有更好的患者顺应性和便利性，可覆盖脑卒中患者急性期和康复期，有望为广大脑卒中患者临床治疗带来更多获益。此外，TTYP01还在同步拓展儿童自闭症（ASD）、渐冻症（ALS）适应症、老年痴呆症（AD）及急性高原反应等适应症。
今年7月，华东医药以1亿人民币首付款、及最高不超过11.85亿人民币的开发、注册和销售里程碑付款，获得了TTYP01在中国开发、注册、生产、商业化的独家权益。
01.
美国销售峰值预计为3亿美元
据澳宗生物介绍，TTYP01是其历经7年攻克难关自主开发的依达拉奉口服片剂，其活性成分依达拉奉是一种抗氧化应激脑保护剂，可通过清除自由基，抑制脂质过氧化，从而抑制脑细胞、血管内皮细胞、神经细胞的氧化损伤。
通过固体分散体技术研发，结合关键辅料，澳宗生物成功解决了依达拉奉水溶性差、Pgp底物药物外排、API易氧化、稳定性差等难题，并将口服生物利用度提高至数十倍，使得药物可及性、便利性和依从性显著提高，使其有望用于神经领域氧化应激相关的急、慢性疾病的治疗。
目前，TTYP01已分别在中国和澳大利亚完成临床I期。针对急性缺血性脑卒中（AIS）适应症已完成国内临床Ⅲ期研究，预计近期向NMPA递交新药上市申请（NDA），同时澳宗生物计划于2025年1月向FDA递交AIS关键注册临床试验申请，预计2026年6月可递交在美上市申请；渐冻症（ALS）适应症已获得FDA孤儿药资格，FDA已批复同意该产品完成生物等效性（BE）研究可申报上市，目前已递交美国新药申请（NDA）；针对儿童自闭症（ASD）适应症已获NMPA批准开展临床试验，正在受试者入组阶段；针对老年痴呆症（AD）适应症预计2025年上半年启动国际多中心2期临床试验。针对急性高原反应（AMS）适应症已完成临床前研究，即将提交临床试验申请(IND)；后续还将针对氧化应激相关其它疾病进行持续开发。
TTYP01的国内Ⅲ期临床试验结果显示，TTYP01第90天改良Rankin量表（modifiedRankinScale，mRS）评分在0~1分的受试者比例显著高于安慰剂组，具有统计学差异，达到主要研究终点；且安全性良好。
据公告显示，相对于院内给药14天的依达拉奉注射液，TTYP01可以降低医药资源占用，适合患者自主长期给药。用药周期28天将达到清除自由基，从而减少组织损伤和脑水肿，改善神经系统功能，改善患者症状的效果。已有研究显示，延长用药时间有利于防治卒中后认知功能障碍和运动功能障碍。
据Citeline的分析，该药物上市之后，预计在美国市场将达到3亿美元的销售峰值。
02.
依达拉奉赛道拥挤
2019年，田边三菱依达拉奉注射液在中国获批适应症“抑制肌萎缩侧索硬化（ALS）所致功能障碍的进展”，被纳入第一批国家重点监控合理用药药品目录。
2022年，依达拉奉注射液被纳入第七批国采目录。由于依达拉奉在国内无知识产权纠纷，因此中国参与开发的企业众多。目前已通过/视同通过一致性评价的企业包括先声药业、吉林博大、扬子江药业集团、齐鲁制药等多家药企。据Insight数据库，依达拉奉销售额较高，是中国公立医疗机构终端神经系统化药TOP4品种，2016年销售高峰达53.3亿元。近年来，随着医保控费、各地重点监控等新政实施，依达拉奉销售增速开始放缓，甚至在2018年出现了负增长，不过销售额仍然高达50.26亿元。
据先声药业财报，2023年，神经系统领域收入约22.67亿元人民币，同比增长41.0%，主要产品为依达拉奉右莰醇注射用浓溶液先必新，在国内斩获18.46亿元的销售额。而依达拉奉右莰醇注射用浓溶液也是目前在中国上市的依达拉奉改良型新药之一，由南京宁丹与先声药业联合研究开发，2020年获批用于改善急性缺血性脑卒中所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍。临床数据显示其可显著降低急性缺血性脑卒中（AIS）引发的脑神经损伤，并将现有治疗时间窗从24小时延长至48小时。
另一个获批上市的依达拉奉改良型新药于2022获批，由南京百鑫愉医药有限公司和北京天坛医院共同开发，具有独立自主知识产权，为全球首个渐冻症舌下给药上市药物。
*封面来源：123rf
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来源：丽姐聊情感健康创业
