摘要：干细胞被誉为“万能细胞”，因其独特的多向分化潜能和自我更新能力，使它在组织修复、器官再生和疾病治疗中具有无与伦比的优势。经历了从基础研究到临床试验，再到产业化的漫长历程，现阶段，干细胞疗法的应用潜力、国际环境如何？我国干细胞疗法的现状与前景又怎么样？
干细胞被誉为“万能细胞”，因其独特的多向分化潜能和自我更新能力，使它在组织修复、器官再生和疾病治疗中具有无与伦比的优势。经历了从基础研究到临床试验，再到产业化的漫长历程，现阶段，干细胞疗法的应用潜力、国际环境如何？我国干细胞疗法的现状与前景又怎么样？
PART 1
干细胞在哪些方便具有应用潜力
干细胞具有强大的再生和修复能力，目前已经在上百种疾病中进行了临床研究，在许多重大疾病的防治和康复等疾病中都有潜在的应用。
1）免疫系统疾病：间充质干细胞可以用于治疗免疫系统疾病，如风湿性关节炎、系性红狼疮等。通过调节患者的免疫系统，缓解患者的症状。
2）移植物抗宿主病：经间充质干细胞治疗的aGVHD患者后期cGVHD发生率降低。
3）骨科疾病与运动损伤：间充质干细胞通过直接组织生长、分化为特定软骨细胞和促进组织修复等来治疗膝骨关节炎，并通过抗炎和免疫调节、旁分泌为关节修复创造了最佳环境。多项临床试验显示，关节内间充质干细胞注射可减少关节内炎症细胞、促进关节软骨生长并进一步改善患者的疼痛和功能。
4）糖尿病：间充质干细胞能够分泌多种细胞因子和生长因子，如血管内皮生长因子(VEGF)、肝细胞生长因子(HGF)、成纤维细胞生长因子(bFGF)、转化生长因子-β(TGF-β)和胰岛素样生长因子(IGF-1)等，具有抗炎、免疫调节、促血管生成以及细胞再生修复的作用。间充质干细胞通过促进胰岛细胞再生、保护内源性胰岛细胞和改善胰岛素抵抗等途径对糖尿病的治疗发挥有益作用。
5）抗衰老与整形美容：间充质干细胞及其衍生物在整形修复美容外科领域经过了多年的基础与临床研究证明其在促进皮肤再生与修复、组织血管化、软组织再生、骨与软骨修复、多组织年轻化及毛囊再生等多方面均有较好的治疗效果。通过干细胞增殖、多向分化、组织修复和免疫调节的特性，用于改善皮肤质地，或者改善精神状态，提高自体组织的修复能力、减缓衰老进程，从而达到抗衰老目的。
6）血液系统疾病：造血干细胞移植能有效治疗多种血液系统疾病，如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤和再生障碍性贫血等，健康的造血干细胞能够在体内重新建立正常的血液和免疫系统，提高患者生存率和生活质量。
PART 2
全球干细胞临床现状
在干细胞临床研究上，美国占据主导地位，但在上市方面，归结于日本、韩国等国家的开放态度，越来越多干细胞产品在日本、韩国上市，目前在国际上已获批的间充质干细胞治疗产品共有15款（韩国包揽了5款产品，日本3款，印度1款，伊朗1款，欧洲2款，美国1款，中国1款，加拿大&新西兰等1款）。干细胞治疗疾病正成为更广泛的现实。
近期，干细胞疗法领域近期迎来了振奋人心的重大进展！美国与中国先后成功获批干细胞治疗产品，这一里程碑式的跨越，为无数患者带来了新的希望曙光。
全球获批上市的间充质干细胞产品
目前全球范围内, 世界各地的监管机构批准的MSCs疗法共包含15项。
这些监管机构包括：欧洲药品管理局 (EMA)、美国 (USA) 食品药品管理局 (FDA)、韩国食品药品安全部 (MFDS)、印度药品监管总局 (DCGI)、澳大利亚治疗用品管理局 (TGA) 和日本药品和医疗器械管理局 (PMDA)、中国药监局（NMPA）等。
其中，起初Prochymal（后更名为Remestemcel-L） 产品由美国Osiris Therapeutics公司持有，2010 年虽获 I 型糖尿病孤儿药潜在资格，但在美国本土的上市进程却屡遭挫折。幸得Mesoblast接力持续深耕研发，并在加拿大、新西兰、日本等国率先取得突破，成功上市，最终于2024年成功叩开美国市场大门。
而2025我国干细胞疗法也迎来了历史性时刻，1月2日铂生卓越生物的 “艾米迈托赛” 注射液成功获国家药监局批上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主且激素治疗失败的急性移植物抗宿主病，这是我国首款干细胞治疗药品，在国内再生医学发展进程中树立起了一座重要的里程碑。
截图来源：NMPA 官网
PART 3
干细胞疗法的国际环境（现状与政策）
从临床研究上，美国是国际上干细胞临床研究最多的国家，全球获批的脐血造血干细胞产品中80%来自美国；欧洲在干细胞研究与转化领域属于第二梯队；日本开创了诱导多能干细胞（iPSC）的新纪元；韩国上市快；中国干细胞临床研究现已进入发展期，目前1款产品上市）
各国监管模式比较
美国：由美国食品药品监督管理局（FDA）监管。低风险产品可在医院直接应用（一般该疗法为胎盘干细胞疗法）；高风险产品须由 FDA 审批（用于治疗罕见病、危重疾病等需提交新药申请（NDA），获得许可后方可进行）。
欧洲：主要由欧盟药品管理局（EMA）及成员国的相关机构共同负责，成员国在监管上有一定灵活性，既有统一性又有自主性。欧盟 27 个成员国均由 EMA统一评估、批准上市，定价和医保给付由各成员国自行决定。按先进技术治疗医学产品申报的，由EMA 审批和管理;一些自体干细胞治疗可按“医院豁免条款”由医院直接决定。
韩国：韩国食品医药品安全处（KFDA，原韩国食品药品管理局）监管，韩国对干细胞技术持开放态度，为细胞审批提供“特殊支持”：若自体细胞产品1期结果在专业期刊发表可豁免提交数据，允许治疗威胁到生命疾病的干细胞产品上市后再提交数据。
日本和中国对干细胞疗法管控具有相似性。
日本：最终监管部门是厚生劳动省（MHLW）日本对干细胞实行“双轨制”监管，以上市为目的的干细胞药品附条件上市，不以上市为目的干细胞技术分级管理。
第一级（高风险技术）：涉及未应用于人体的胚胎干细胞、诱导性多能干细胞（iPS细胞）等前沿技术，需经“特别认定再生医疗委员会”、厚生科学审议会及厚生劳动大臣共同审议；
第二级（中风险技术）：针对已改变生物特性的自体细胞疗法，如自体脂肪干细胞治疗糖尿病、外周血干细胞移植治疗类风湿关节炎等，审批流程相对简化，主要由“特别认定再生医疗委员会”负责；
第三级（低风险技术）：对于未改变原有特性的自体细胞处理，如自体免疫细胞治疗肿瘤、血浆血小板提取物治疗骨病、乳房切除术后利用脂肪干细胞重塑乳房等，仅需“再生医疗委员会”的审查即可。
中国（内地）：中国内地的干细胞治疗监管由国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局(NMPA）负责，类似日本的”双轨制“，同样分”技术“和”产品“管理：具体地，干细胞作为药品，由NMPA监管，新药必须获得国家药监局药品审评中心（CDE）临床试验审批批准；干细胞作为医疗技术：由国家卫健委（NHC）监管，医疗技术采用向卫健委申请机构/项目备案管理方式。
截至2024年12月31日，内地各省市干细胞药品申报约146项，合计默示许可117项临床试验申请。至2023年12月4日，有141家干细胞机构通过备案。近年来，海南、深圳、云南、北京、天津等地的干细胞医疗技术准入“先行先试区”先后开放，各地多点开花，为干细胞临床转化和应用提供了政策支持，相信2025年度将是干细胞技术转化应用元年。
来源：老李说科学
