摘要：引言：库欣综合征（CS）作为一种复杂且罕见的内分泌疾病，其管理离不开多学科共同协作，同时其体系化建设尚待完善。在我国，CS的多学科管理现状如何？又该如何实现CS的体系化建设？
库欣第一线
引言：库欣综合征（CS）作为一种复杂且罕见的内分泌疾病，其管理离不开多学科共同协作，同时其体系化建设尚待完善。在我国，CS的多学科管理现状如何？又该如何实现CS的体系化建设？
为此，医脉通大咖专栏《库欣第一线》特邀天津医科大学总医院内分泌代谢科何庆教授围绕CS多学科协作模式的挑战与优化策略、以及CS的体系化建设分享真知灼见，以帮助临床医生进一步优化CS患者的规范化管理，提升患者的生存质量。本文整理访谈精要如下，以飨读者。
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问题1：CS的诊治往往需要内分泌科、神经外科、放射科、病理科、放疗科等多学科的协同合作。请您谈一谈目前我国CS的多学科协作模式主要面临哪些挑战？何庆教授：
CS是临床上非常常见且棘手的一种综合征。目前，CS的多学科协作主要面临以下挑战：
第一，CS多学科协作缺乏规范的政策支撑，导致各地方及医院开展CS多学科协作没有统一的规范。第二，CS多学科协作缺乏相关的临床指南或专家共识，医疗机构在实践中缺少可供参考的标准化流程。第三，CS多学科协作存在明显地域差异，主要集中在大型三级甲等公立医院，基层医院较少涉及。第四，CS多学科协作缺乏完善的随访系统及诊疗效果评价体系，存在会诊质量不高、会诊不及时、质量控制不严和执行会诊意见不到位的现象。
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问题2：针对上述挑战，您认为未来我们可以从哪些方面努力，以进一步优化CS的多学科协作模式？何庆教授：
CS是一种复杂疾病，为了进一步优化其多学科协作模式，我认为可以从以下几方面努力：
➤建立定期的多学科会诊机制：这不仅能确保患者得到全面的诊断与治疗，还能通过多方讨论找出最佳治疗方案，提高治疗的准确性和有效性。同时，利用现代信息技术，如电子病历系统和远程医疗平台，实现信息共享和实时沟通，进一步提升协作效率。
➤建立CS多学科诊疗中心，开展多学科联合门诊：进一步优化CS的多学科协作模式。联合门诊可以使患者在一次就诊中就能得到多学科专家的综合评估和治疗建议，减少患者的就诊次数和时间成本。此外，建议针对CS多学科协作完善相应的随访系统，为患者提供后续服务，持续跟踪患者近期治疗质量，监测远期生活水平，实现全程随访，动态质控; 并提醒定期复查，为随诊患者提供预约服务。
➤上下级医院联动：通过推广CS多学科协作模式，并定期组织跨学科的培训和学术会议，探讨并分享中心CS多学科协作模式的经验教训，提升各科室医护人员对CS的认识和诊疗水平，使其能够为患者提供更高质量、更有针对性的医疗服务。此外，CS多学科协作模式下的诊疗和随访为医生积累了丰富、完整的临床数据，医生得以开展科研项目，为后续专家共识的撰写提供循证医学证据，进一步指导疾病的诊治。
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问题3：除了多学科协作，CS的体系化建设同样至关重要，请您从临床医生、患者、社会各界等不同视角谈一谈如何通过群策群力推动CS的体系化建设？何庆教授：
➤临床医生：临床医生在CS的诊疗中扮演着核心角色，需要不断提升诊疗能力，掌握最新的诊疗指南和研究进展；加强与其他学科专家的沟通与合作，为患者制定个性化的治疗方案，并及时调整治疗策略。同时，临床医生还应积极学习并掌握领域内新技术，新药物等前沿治疗方式。此外，CS患者的长期随访非常必要，部分CS患者可能在手术或治疗后出现复发，并且可能伴有一些合并症/并发症。在临床实践中，CS患者随访的依从性往往欠佳。因此，医生还应注重患者的长期随访管理，帮助患者提升治疗依从性，及时关注患者的病情变化并及时调整治疗策略，进而改善预后，提高患者的生活质量。
➤患者：CS患者首先需要了解CS的疾病知识，增强自我管理能力。其次，应积极与医生沟通，及时反馈病情变化，遵循医嘱进行治疗和随访。此外，患者可以加入相关的患者支持组织，与其他患者分享经验和情感支持，减轻心理压力。
➤患者组织：患者组织在CS的管理中发挥着愈加重要的作用。患者组织可以定期组织患者交流会，增进患者之间的互动和联络。这不仅有助于建立一个紧密的患者网络，还能促进疾病相关信息的分享，为患者和家属提供情感支持和实用建议，增强患者对治疗的信心。
➤社会各界：社会各界的支持是CS体系化建设的重要保障。政府部门应加大对CS的关注力度，完善相关政策法规，为患者提供更多的医疗保障和多层次支付体系。医疗机构可以设立专门的罕见病诊疗中心，集中资源和技术力量，同时上级医院可以联动下级医院，帮助基层医疗机构提升CS的识别和处理能力，从而提高区域内CS的诊疗水平。此外，媒体和公益组织可以通过宣传和科普活动，提高公众对CS的认知度。
总之，通过临床医生、患者和社会各界的共同努力，CS的体系化建设将更加完善，从而为患者提供更高质量的医疗服务。这种群策群力的模式不仅适用于CS，也为其他垂体疾病的管理提供了宝贵的经验和借鉴。
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问题4：在CS体系化建设的过程中，创新药物的研发和应用是重要一环。2024年9月19日，磷酸奥唑司他片在我国获批治疗成人CS，您认为这一里程碑事件对于我国CS的管理有何重大意义？何庆教授：
磷酸奥唑司他片作为一种创新药物，其获批不仅填补了国内CS药物治疗的空白，为患者提供了更多的治疗选择，也体现了我国对CS等罕见复杂疾病的重视程度不断提高。
磷酸奥唑司他片两项III期多中心研究（LINC3 和LINC4）2,3证实其可有效控制皮质醇水平，并长期维持正常水平，还能改善相关合并症（图1），并且总体耐受性良好，不良反应可控可管理。此外，磷酸奥唑司他片作为一种口服用药，用药也非常便捷。对于那些无法耐受手术、手术后复发或手术未缓解、放疗期间桥接治疗，手术前需降低皮质醇水平和合并症的成人库欣综合征患者而言，磷酸奥唑司他片无疑是个理想选择。图1.LINC 3研究:磷酸奥唑司他有效改善心血管/代谢相关指标并长期维持至72周
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专家简介
何庆 教授
天津医科大学总医院内分泌代谢科
医学博士、美国路易斯安纳州立大学博士后
主任医师、博士生导师
天津医科大学总医院内分泌代谢科 副主任
中华医学会内分泌学分会垂体学组 委员
中华医学会内分泌学分会罕见病学组 委员
国家医学考试中心医师资格考试临床专家委员会 委员
天津市医学会糖尿病分会 副主任委员
天津市医师协会内分泌代谢科医师分会 副会长
天津市糖尿病防治协会 常务理事
天津中西医结合学会内分泌分会 委员
参获天津市科技进步一等奖、天津市科技进步二等奖、天津市自然科学三等奖各一次主持天津市科委重点项目、天津市自然科学基金项目和天津市二十一世纪青年科学基金项目各一项参加国家自然科学基金项目四项
参编学术著作六部
已在国内外医学期刊上发表论文110余篇
参考文献
[1]晓碗,龚力,何谦,卜嘉彬,贾丹. 罕见病多学科诊疗服务体系构建的分析及思考[J]．华西医学,2024,39(1):93-97.
[2]Pivonello R, et al. Lancet Diabetes Endocrinol. 2020;8(9):748-761.
[3]Gadelha M, et al. J Clin Endocrinol Metab. 2022;107(7):e2882-e2895.
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来源：医脉通内分泌科