摘要：日前，全球知名科技媒体《麻省理工科技评论》（MIT Technology Review）公布了2025年度的“十大突破性技术”（10 Breakthrough Technologies）榜单。文章指出，这些技术有望对我们的世界在未来几十年里产生重大影响。

转自：药明康德

日前，全球知名科技媒体《麻省理工科技评论》（MIT Technology Review）公布了2025年度的“十大突破性技术”（10 Breakthrough Technologies）榜单。文章指出，这些技术有望对我们的世界在未来几十年里产生重大影响。

年度突破：长效HIV预防药物

相关机构：吉利德科学，GSK，ViiV Heathcare

去年6月，吉利德科学（Gilead Sciences）公司宣布，其每半年注射一次的HIV-1衣壳抑制剂lenacapavir，在女性群体中预防HIV的临床试验里显示出100%的优效性。新闻稿指出，这是首个受试者无感染的HIV预防3期临床试验！

虽然在未受到感染时服用，降低HIV病毒感染风险的暴露前预防（PrEP）抗病毒药物已经上市超过10年，但是这些药物通常需要每日服用。由于药物成本以及服用与HIV治疗相关药物所面临的污名等因素的限制，许多人难以每日服药，口服PrEP疗法的实际效果远低于理论值。

Lenacapavir只需要患者每6个月接受一次注射，便捷性和私密性更强，临床试验结果也显示受试者接受lenacapavir治疗的依从性高于每日一次的口服PrEP疗法。

去年11月公布的另一项3期临床试验结果显示，接受lenacapavir注射的受试者中，高达99.9%未感染艾滋病毒，其预防HIV感染的效果优于现有每日一次的口服疗法。基于这两项临床试验的结果，lenacapavir有望在2025年获得监管机构批准扩展适应症，成为新一代长效PrEP疗法，为在全球范围内终止艾滋病流行提供有力的工具。Lenacapavir也在去年被《科学》杂志评为2024年度科学突破。

Lenacapavir之外，ViiV Heathcare公司开发的长效HIV-1衣壳抑制剂Apretude（cabotegravir）已经获得美国FDA批准作为PrEP疗法。这款疗法只需患者每两个月接受一次注射，近日发布的真实世界数据研究显示，Apretude在近1300名个体中的PrEP有效性超过99%，并且使用者的的污名感和焦虑感有所减轻。

年度突破：干细胞疗法

相关机构：加州再生医学研究所（California Institute for Regenerative Medicine），Neurona Therapeutics，Vertex Pharmaceuticals

干细胞具有能够分化为人体内任何组织的潜力，将它们分化为替代人体疾病组织的健康组织，治疗甚至治愈多种疾病一直是科学家的梦想。然而虽然干细胞和诱导多能干细胞（iPSC）的制备多年前就已经获得成功，但是将它们分化成具有正常功能的人体组织却面对多重挑战。

可喜的是，这一领域近年来取得多个突破。比如，Neurona Therapeutics公司的在研细胞疗法NRTX-1001是一款源于人类多能干细胞的再生细胞候选疗法。这些完全分化的中间神经元分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）。通过一次性给药，这些人类中间神经元可以整合到人类大脑中，持久存在并提供长期的GABA信号，以修复过度兴奋的神经网络。在早期临床试验中，5名接受低剂量NRTX-1001治疗的单侧耐药性内侧颞叶癫痫（MTLE）患者中，4位癫痫发作降低超过50%。2位患者在接受治疗16个月和21个月后报告癫痫发作水平比基线降低超过95%。

去年6月，干细胞疗法在治疗1型糖尿病领域也获得突破。Vertex Pharmaceuticals公司的在研细胞疗法VX-880是一种在研干细胞来源、完全分化、产生胰岛素的同种异体胰岛细胞疗法。VX-880有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素产生，恢复机体调节葡萄糖水平的能力。

早期临床试验结果显示，在接受单次全剂量VX-880输注后90天内，所有12名患者均显示出胰岛细胞移植成功和对葡萄糖反应的胰岛素生成。在最后一次随访时，所有患者皆显示出血糖控制获得改善，达到糖化血红蛋白（HbA1c）水平低于7.0个百分点，并且在持续血糖检测中，血糖水平处于正常范围内的时间超过70%。几乎所有受试者（n=11/12，91.7%）减少或停止了外源性胰岛素的使用。

虽然这些研究仍然处于早期阶段，但是积极的临床结果展现了干细胞疗法为多种疾病类型患者提供功能性治愈的潜力。

参考资料：

[1] 10 Breakthrough Technologies. Retrieved January 10, 2025, from https://www.technologyreview.com/2025/01/03/1109178/10-breakthrough-technologies-2025

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来源：新浪财经