摘要：我国干细胞疗法在临床应用上迈出关键一步。1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

我国干细胞疗法在临床应用上迈出关键一步。1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

艾米迈托赛注射液早在2013年就递交了临床试验申请（IND），2020年2月首次获批临床，因在探索性II期临床中展现出较为出色的治疗效果，2024年6月被CDE（中国药品审评中心）纳入优先审评审批。目前该药物仍在进行III期临床试验，虽然此次是附条件获批上市，但依然是国内干细胞产业在商业化应用方面的一次重大突破。

随着政策环境的持续改善，近年来国内进入临床阶段的干细胞药物数量持续增加，行业或将迎来又一轮发展高峰，在此过程中，哪些企业有望站上风口？

全球干细胞药物研发快速发展

干细胞具有较强的自我修复和再生能力，通过干细胞再生干预一直被认为可以治愈多种难以攻克的疑难杂症。2000年以来，随着临床研究的持续推进以及基因编辑、细胞培养等技术的革新，全球药企在干细胞疗法领域取得突破的速度持续加快，临床项目持续增多。截至2024年底，美国临床试验注册库（clinicaltrials.gov）网站上有关的项目已超过8300项。

市场研究和咨询机构Precedence Research在分析报告中预测，到2034年，全球干细胞市场规模将增长至约 488.3亿美元，较2023年的150亿美元增长超过200%，2024至2034年间复合增速超过11%。

作为干细胞研究的重要分支，间充质干细胞（MSGs）目前已被证实在治疗神经系统和脑部疾病、心血管疾病、肺部疾病等多种疾病方面具有临床效果。

MSGs是一类多能干细胞（PSC），具有配型门槛低，扩增能力强，使用安全性较高等诸多优势，并且由于其广泛分布于骨髓、脐带、脐带血或脂肪等人体组织器官之中，不仅获取简单，也避开了可能存在的伦理风险。

从目前临床试验的情况来看，MSGs正逐渐取代造血干细胞，成为全球干细胞疗法的主要研究方向。在clinicaltrials.gov网站上，截至2024年底有关MSGs的项目数量在1500项左右，较两年前增长了近50%。

商业化方面，据《Pharmaceuticals》期刊上相关文章统计，目前全球已有13项干细胞创新疗法获批上市。其中，中国和美国近期先后迎来首款MSGs药物获批。

2024年12月，FDA批准了首个间充质干细胞药物Ryoncil（remestemcel-L-rknd）在美国上市，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。此次艾米迈托赛注射液在国内获批上市，标志着干细胞药物已先后在中美两大重量级市场获得商业化突破，对整个行业的发展而言有着积极意义

中国干细胞产业环境逐步改善

为推动干细胞产业规范发展，我国近年来陆续出台了多项监管和产业支持政策，行业发展环境持续改善。其中，CDE自2020年以来陆续出台多项干细胞药物相关的技术指南，明确了干细胞药物的申报途径和标准。

地方政策上，目前北京、上海、天津、山东、河北、江苏、广东等省市已先后发布干细胞产业相关的政策，为开展干细胞创新药的临床试验以及相关技术研究提供支持。

2024年12月，海南通过了《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》，涵盖了临床试验、转化应用、价格申请等关键环节，从政策法规层面再次大力支持干细胞等生物医学新技术的转化应用。

尽管仍有较大的优化空间，但国内政策环境改善的趋势已愈发明确。受此影响，我国的干细胞药物研发和申报工作也在近一年来出现快速增长。数据显示，2020年以来CDE受理的干细胞新药申请共计85项，其中有19项于2024年内申报。

临床项目方面，目前获得CDE临床试验默示许可的间充质干细胞药物试验共计68项。除了此次获批上市的艾米迈托赛，已进入临床II期后的干细胞创新药项目已达16项，适应证涉及关节炎、肝硬化、肺病、抗宿主病、肛肠疾病等，未来数年间有望获批上市的干细胞创新药物数量较为可观。

弗若斯特沙利文预测，从2027年到2030年，中国干细胞来源细胞疗法产品市场将从14亿元增至180亿元，复合年增长率为137.2%。

但值得注意的是，从在研管线的适应证布局来看，国内临床进度靠前的干细胞创新药所覆盖适应证（诸如GVHD）均为小品种，国内患者群体较为有限。业内人士表示，尽管现货药物获批上市意味着间充质干细胞药物生产成本可望极大程度降低，但还是需要有足够的用户群体来实现这一目标，从目前这些适应证的患者规模来看，能否支撑整个干细胞产业链进入良性循环尚存在较大不确定性。

国内多家药企布局干细胞创新药

中源协和（600645.SH）是国内干细胞领域的重要企业之一，主营业务覆盖细胞检测、制备及存储、细胞治疗创新药等领域。近年来受新生儿出生数量下降影响，其细胞存储和检测业务收入规模出现下滑。随着国内干细胞产业再度迎来发展契机，成人免疫细胞存储需求增长潜力巨大，有望为该公司细胞存储业务带来新的增长动力。据民生证券，该公司干细胞创新药多个重大适应证正在快速推进，有望诞生大单品。

泽辉生物（H02040.HK）是一家专注于干细胞药物研发与生产的生物制药企业，已于2024年9月向港交所递交招股书。该公司在研管线中共有四款干细胞药物，其中ZH901是中国首个进入II期临床试验的多能干细胞（PSC）来源细胞治疗产品，覆盖适应证分别为间质性肺疾病急性加重（AE-ILD）、急性移植物抗宿主病（aGVHD）、半月板损伤以及急性呼吸窘迫综合征（ARDS）等。

天士力（600535.SH）、九芝堂（000989.SZ）、贝达药业（300558.SZ）等在干细胞领域有所布局。天士力治疗慢性心力衰竭的人脐带间充质干细胞注射液项目已获得临床批件，脂肪间充质干细胞治疗亚急性期脑卒中项目，正在进行中美双报的临床前研究；九芝堂旗下，九芝堂美科在研的治疗缺血性脑卒中和自身免疫性肺泡蛋白沉积症的两款间充质干细胞药物均已获批开展临床试验并完成了多例受试者入组。

2024年11月，贝达药业与普瑞晨创签署了战略合作协议，双方将在人多能干细胞向胰岛细胞诱导分化技术领域展开深入合作，标志着贝达药业正式进军干细胞产业。根据公告，瑞普晨创自主研发的国内首款RGB-5088胰岛细胞注射液临床试验申请已获得CDE受理，其适应证为I型糖尿病的治疗。

来源：第一财经