摘要：2025年是“十四五”规划收官之年，也是“十五五”规划蓄势之年。站在新一年的起点，“蓉企”如何以更加昂扬的斗志、更加饱满的热情、更加旺盛的干劲实现“开门稳”“开门红”？即日起，本报推出“新春走基层 新年新‘企’象”专栏，深入一线采访，展现成都企业敢为善先、克难

【开栏语】

2025年是“十四五”规划收官之年，也是“十五五”规划蓄势之年。站在新一年的起点，“蓉企”如何以更加昂扬的斗志、更加饱满的热情、更加旺盛的干劲实现“开门稳”“开门红”？即日起，本报推出“新春走基层 新年新‘企’象”专栏，深入一线采访，展现成都企业敢为善先、克难求进的新作为新气象。

走进成都倍特药业股份有限公司（以下简称“倍特药业”）药物研究院，研发人员正在实验室内忙碌着。不久前，倍特药业自主研发的拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的1类新药——BPR-30221616注射液，正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准，将于近期启动临床试验。与此同时，该药另一适应症也已获批，拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）。

这是中国第一款、全球第二款针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗临床研究的siRNA药物，也是“成都造”创新药的又一重大突破。

团队准备临床试验的同时，倍特药业核酸药物研发平台总经理程熙文博士则带着这一最新研发成果前往海外进行合作交流。

“作为一家成都本土培育的医药企业，我们将以创新和国际化两条线来推进公司发展，继续专注于医药赛道，围绕前沿医疗领域搭建平台，引进关键人才，生根发展。”站在新一年的起点，倍特药业药物研究院院长黄浩喜博士充满期待。

采用新一代核酸技术

预计本月启动首例受试者入组

“我们自主研发的这款药物与小分子药物作用机制不同，采用的是新一代核酸技术，可以在上游抑制转甲状腺素蛋白的生成。”指着PPT上的药理作用机制图，程熙文详细介绍了BPR-30221616注射液的创新之处。

据悉，转甲状腺素蛋白（TTR）主要由肝脏合成，正常情况下以四聚体形式存在。当TTR分子解离为单体并错误折叠为淀粉样纤维时就会沉积在全身各处引发一系列疾病，这类疾病统称为转甲状腺素蛋白淀粉样变性疾病，而当TTR沉积于心肌间质时，会引发一种严重的心脏疾病——转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病，俗称“淀粉心”。

“除了心脏，它也会累积神经、眼、肾脏等多个器官，疾病进展快、生存率低，严重影响患者生存和生活质量。”程熙文说，这类疾病最早的治疗手段是进行肝移植，不仅费用高，感染风险也很大。直到2020年，治疗该疾病的小分子药物在国内上市，这一情况才得到改观。

在他看来，随着科技的进步，越来越多的疾病可以被精准地诊断出来，但依然缺少有效的药物。技术的进步带来新的发现，新的发现提出了新的需求。这样的状况会给到药企一种动力，让研发人员持续地去探索、去解决。这也是倍特药业研发此款药物的原因之一，它可以通过靶向和沉默特定的mRNA（信使核糖核酸），阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生而达到治疗目的。

据悉，倍特药业目前已与国内医院的临床试验中心签订协议，预计本月就可以启动首例受试者入组，若进展顺利，这款药物有望2029年前后上市。

布局前沿赛道

关键研发领域取得重大突破

记者了解到，BPR-30221616采用了倍特药业具备自主知识产权的核酸稳定性修饰平台技术，该技术显著增强了药物在体内的稳定性和持久性，能有效提升药物治疗指数，减少不良反应的发生，有望大幅降低给药频率，其高效性、长效性和安全性已经在多个临床前模型上得到了验证，具有成为同类最佳（Best-in-Class,BIC）的巨大潜力。

小核酸药物是目前发展最为迅猛的基因疗法之一，正在成为新药研发第三次浪潮中的佼佼者。而小核酸药物的高潜力和研发的高难度也是相伴相生的，如何科学合理地解决递送技术、稳定性、毒性等问题是核心挑战。倍特药业为何选择进军这一赛道？

“每一类药物技术都有它的优势。布局比较精准比较前沿的领域可以让企业具备更强的竞争力。”黄浩喜告诉记者，如果没有这种新技术新应用的布局，想在未来的竞争中取得先机是很难的，“虽然说面临一定风险，但如果提前布局了，在这个领域就可以跟别人同步甚至走到更前，这对于城市的生物医药产业发展来说也是一个机会。”

BPR-30221616注射液成功进入临床，无疑意味着倍特药业在小核酸药物研发领域取得了重大突破，其背后是研发人员的刻苦钻研和大胆创新，凝聚了众多科学家、研究者的智慧和心血。

“从2020年立项开始，我们面临着很多探索和突破，包括建立核酸相关的知识产权体系、核酸序列设计及合成、小核酸药物生物评价体系等。”黄浩喜说，“在具体的技术上面，核酸药物领域涉及核酸体内稳定性问题以及递送问题，最关键的两个技术能力必须同时具备，才能真正去开发小核酸药物。”

让他感到骄傲和欣慰的是，在探索新的科技领域过程中，研发团队克服了种种挑战，最终取得了阶段性成果。如今，除了核酸稳定性修饰平台，在核酸领域企业还成功搭建了其他技术平台，为未来各类新药开发奠定了技术基础和平台支撑，真正实现了“0”到“1”的突破。

园区厚植“沃土”

“成都造”创新药加快发展

“我们还布局了很多前沿新兴领域，比如核药平台，今年有望迎来阶段性的突破。此外市场关注度较高的司美格鲁肽项目，预计今年也将完成三期临床。”采访中，黄浩喜向记者透露了倍特药业在研发领域的更多新动向。

可以看到，越来越多的“成都造”创新药将“开花结果”。这背后，离不开政府的大力支持。

“一款创新药从前期研发到抵达患者，其间链条很长，需要各方面的人才和多部门通力合作。”黄浩喜认为，生物医药是对“园区资源”高度需求的产业，生态打造对行业来说至关重要。而药物开发涉及方方面面，除了企业自己建立的核心板块，在很多方面也需要进行协同合作，“成都在生物医药领域发展迅速，天府国际生物城、温江成都医学城等园区的生物医药代表性企业贯穿产业上、中、下游，具有较好的集群优势，这使得倍特药业在合作上有很大的便利性，可以加速药物开发进程。”

另一方面，倍特药业总部所在的成都高新区以及新川创新科技园在企业发展过程中给予了政策激励、载体支持等，让企业可以一心一意专注于主营业务。

在程熙文看来，人才是科技创新型企业的核心竞争力。成都这几年生物医药的布局发展，包括整个行业的活力和创新的氛围都极具吸引力，“巴适安逸”的生活环境则有条件使工作和生活实现平衡，正是这样的氛围，吸引了越来越多的人才来到成都，“从长远来看，我们有信心能在这片沃土上种出更多果实。”

成都日报锦观新闻 记者 吴怡霏 摄影 唐建军 部分图片由企业提供 责任编辑 罗皓 编辑 王奕然

来源：锦观新闻