摘要：根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（1月13日~1月18日），有11款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。通过梳理，这些产品包括了小分子、基因治疗药物、纳米双抗ADC等类型。本文将根据公开资料介绍这些产品的基本信

转自：医药观澜

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（1月13日~1月18日），有11款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。通过梳理，这些产品包括了小分子、基因治疗药物、纳米双抗ADC等类型。本文将根据公开资料介绍这些产品的基本信息。

药苑生物：DF-003胶囊

作用机制：ALPK1激酶抑制剂

适应症：慢性肾脏疾病

药物牧场（上海药苑生物科技有限公司）申报的1类新药DF-003胶囊获批临床，拟开发治疗慢性肾脏疾病。公开资料显示，DF-003是一款小分子ALPK1激酶抑制剂，可抑制ALPK1和突变ALPK1活性。ALPK1是心脏和肾脏病理中调节炎症通路的关键靶点。DF-003拟开发治疗慢性肾脏疾病和ROSAH综合征，此前已经在美国开展1期临床研究。

西威埃医药：CVI-2742胶囊

作用机制：THR-β激动剂

适应症：非酒精性脂肪肝炎

西威埃医药申报的1类新药CVI-2742胶囊获批临床，拟开发治疗非酒精性脂肪肝炎（又称代谢功能障碍相关脂肪性肝炎，MASH）。公开资料显示，这是一款口服肝脏靶向THR-β选择性激动剂。研究表明，肝组织中选择性激活甲状腺激素受体-β (THR-β）可改善MASH症状，而不会引起THR-α激活介导的心脏异常。

齐鲁制药：QLS1304片

作用机制：化药1类新药

适应症：既往标准治疗失败的晚期实体瘤

齐鲁制药1类新药QLS1304片获批临床，拟开发用于既往标准治疗失败的晚期实体瘤患者。目前尚未从公开渠道查询到该产品的具体作用机制，从受理号可知这是一款化药新药。

瑞宏迪医药：RGL-2201注射液

作用机制：双靶点基因治疗药物

适应症：新生血管性年龄相关性黄斑变性

瑞宏迪医药1类新药RGL-2201注射液获批临床，拟开发治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。根据瑞宏迪医药新闻稿介绍，这是一款以重组腺病毒（rAAV）为载体的双靶点基因治疗药物，它采用脉络膜上腔注射，通过创新性微创的给药方式将编码药效蛋白的基因直接导入目标部位组织，进而持续表达药效蛋白，抑制新生血管形成、减轻血管渗漏、改善患者视力，且有望实现一次给药产生持续疗效。

亚虹医药：ASN-3186胶囊

作用机制：USP1抑制剂

适应症：晚期实体瘤

亚虹医药1类新药APL-2302（ASN-3186胶囊）获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据亚虹医药新闻稿介绍，这是该公司自主研发的USP1抑制剂，通过“合成致死”机制发挥抗肿瘤作用。在临床前研究中，APL-2302单药治疗和联合治疗在肿瘤抑制方面表现出良好的体外和体内活性，有潜力用于治疗特定生物标志物阳性（如BRCA基因突变等）的晚期实体瘤患者。该产品此前已于2024年10月在美国获批IND。

勤浩医药：GH56胶囊

作用机制：PRMT5抑制剂

适应症：MTAP基因缺失的晚期实体瘤

勤浩医药1类新药GH56胶囊获批临床，拟开发用于MTAP基因缺失的晚期实体瘤的治疗。根据勤浩医药新闻稿介绍，GH56是一种新型的MTA-Cooperative PRMT5抑制剂，能在甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的肿瘤中发挥“合成致死”效应。临床前研究表明，GH56具有较好的活性和代谢性质，在多种MTAP缺失的小鼠模型中都能够诱导肿瘤持续消退，并长期维持肿瘤消退状态，此外其良好的入脑能力在脑胶质瘤小鼠模型中展现出显著的疗效。

诺沃斯达药业：NSP-1047A片

作用机制：MNK激酶抑制剂

适应症：AML和MDS

诺沃斯达药业申报的1类新药NSP-1047A片获批临床，拟开发用于复发或难治性急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）。公开资料显示，这是一款新型口服蛋白激酶抑制剂，它主要通过抑制丝裂原活化蛋白激酶-相互作用激酶MNK1和MNK2的活性，抑制真核细胞翻译起始因子4E（eIF4E）的磷酸化，选择性地调控部分癌基因（如c-Myc）和抗凋亡基因（如MCL-1）的mRNA稳定性和翻译，同时调控肿瘤免疫信号通路，从而发挥抗肿瘤作用。

金赛药业：GenSci120注射液

作用机制：PD-1激动剂单克隆抗体

适应症：系统性红斑狼疮、原发性干燥综合征

金赛药业1类新药GenSci120注射液就两项适应症获批临床，拟开发治疗系统性红斑狼疮、原发性干燥综合征。根据金赛药业新闻稿介绍，GenSci120是该公司研发的人源化抗PD-1单克隆抗体，抗体类型为IgG1，通过和PD-1结合并激活PD-1抑制性信号通路以及ADCC效应，从而抑制或杀伤致病性T细胞，发挥相对特异的靶向免疫抑制作用。临床前试验表明，GenSci120注射液能发挥相对特异的靶向免疫抑制作用，展现出潜在治疗自身免疫病的成药性。

作用机制：生物制品1类新药

适应症：晚期实体瘤

信达生物1类新药IBI3014获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。目前尚未从公开渠道查询到该产品的具体作用机制，从受理号可知这是一款生物制品新药。

作用机制：KRAS G12D抑制剂

适应症：携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤

阿斯利康（AstraZeneca）申报的1类新药AZD0022获批临床，拟开发治疗携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤。根据阿斯利康官网管线资料，这是一款KRAS G12D抑制剂，目前在国际范围内处于1/2期临床试验阶段。阿斯利康在2023年11月与祐森健恒达成授权合作，获得彼时临床前阶段的靶向KRAS G12D突变的小分子候选药物UA022项目的全球独家授权，这可能正是本次获批临床的AZD0022。

作用机制：靶向c-MET/EGFR的纳米双抗ADC

适应症：晚期实体瘤

科弈药业1类新药注射用KY-0301获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据科弈药业新闻稿，这是该公司自主研发的双特异性纳米抗体-药物偶联物（BsNb-ADC）。它通过同时靶向细胞间质上皮转化因子（c-MET）和表皮生长因子受体（EGFR），可以更有效地将药物递送到肿瘤组织并解决药物在血液系统中过多停留引起的毒性。在临床前研究中，KY-0301相比传统双抗ADC展现出更有效的肿瘤组织穿透性、更高的抗肿瘤活性和更优的安全性。

希望这些在研产品后续研发进展顺利，早日为患者造福。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Jan 18，2025, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]各公司官网及公开资料

来源：新浪财经