摘要：今日，位于美国圣路易斯的华盛顿大学（Washington University）医学院宣布，一项在年轻成人中预防阿尔茨海默病的国际性临床试验已完成首批参与者招募。该试验旨在确定通过阻止导致症状性阿尔茨海默病的早期分子变化，能否从根本上预防该疾病的发生。这项研究

▎药明康德内容团队编辑

今日，位于美国圣路易斯的华盛顿大学（Washington University）医学院宣布，一项在年轻成人中预防阿尔茨海默病的国际性临床试验已完成首批参与者招募。该试验旨在确定通过阻止导致症状性阿尔茨海默病的早期分子变化，能否从根本上预防该疾病的发生。这项研究招募的参与者年龄最小为18岁，其大脑中仅存在极少或无法检测到的阿尔茨海默病相关分子变化。

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该试验的参与者均携带特定遗传突变，这些突变让他们会在30、40或50岁左右患上阿尔茨海默病，研究人员预期这项研究的结果将为所有形式的阿尔茨海默病的预防和治疗提供依据。

这项初级预防临床试验（Primary Prevention Trial），旨在评估由礼来公司（Eli Lilly and Company）研发的一款在研抗体remternetug是否能够清除大脑中一种关键阿尔茨海默病相关蛋白——β淀粉样蛋白形成的斑块，或阻止其积累。无论是遗传性还是非遗传性阿尔茨海默病，发病初期均出现大脑内β淀粉样蛋白的逐渐积聚，这一过程通常在记忆和思维问题出现前大约二十年就已开始。研究人员希望通过在疾病早期无症状阶段清除低水平的β淀粉样蛋白斑块、和/或阻止其积累，从而在疾病最初阶段中止其发展进程，使患者免于出现临床症状。

“在过去几年中，我们在阿尔茨海默病治疗方面取得了显著进展，”临床试验主要研究者、神经病学教授Eric McDade博士说，“已有两款针对β淀粉样蛋白的药物显示能够减缓疾病进展速度，目前已获得美国FDA批准，用于治疗轻度认知障碍或轻度痴呆症状的阿尔茨海默病患者。这强有力地支持了我们的假设，即在β淀粉样蛋白斑块沉积处于最早期，症状出现前很久时进行干预，有可能从根本上预防症状的出现。”

该试验是属于“显性遗传阿尔茨海默症网络（DIAN）临床试验单元（DIAN-TU）”的一部分，这是一个旨在寻找预防或治疗阿尔茨海默病药物的临床试验平台。该平台与DIAN密切相关，DIAN是一个国际研究网络，涵盖北美、澳大利亚、欧洲、亚洲和南美的研究机构。DIAN跟踪那些携带导致年轻时患上阿尔茨海默病的三种基因中任一基因突变的家族。出生在这样的家族中的孩子有50%的机会遗传该突变，而那些遗传了突变的个体通常会在与其父母相近的年龄出现痴呆症状。所有参与这一研究的参与者均来自这样的家族。

这项研究中使用的remternetug在针对症状性常见阿尔茨海默病患者的早期临床试验中，已被证明能够强效清除β淀粉样蛋白斑块，其效果与同样由礼来生产、已获FDA批准的阿尔茨海默病治疗药物donanemab相当。值得注意的是，remternetug可通过皮下注射给药，这比现有经静脉输注的获批治疗方法更便捷且侵入性更低。此外，参与者只需每3个月接受一次remternetug或安慰剂注射。该试验的结果将帮助科学家确定预防治疗的最佳给药方案。

每位参与者将接受两年的治疗，试验结果估计将在未来四到五年内公布。试验期结束后，携带突变的参与者有资格在试验的开放标签扩展阶段中再接受该药物治疗4年。 研究人员主要关注的是remternetug能否阻止大脑中β淀粉样蛋白斑块的积累。 他们还将检测该药物对血液及脑脊液中阿尔茨海默病相关生物标志物的影响。 由于参与者年龄较轻，研究人员预期在试验期间不会观察到任何认知功能的变化。

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参考资料：

[1] International Alzheimer’s prevention trial in young adults begins. Retrieved February 4, 2025, from https://medicine.washu.edu/news/international-alzheimers-prevention-trial-in-young-adults-begins/

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来源：小孙医生健康之道