摘要：Insmed公司今日宣布，美国FDA已接受该公司为在研疗法brensocatib递交的新药申请（NDA），用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE）成人患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计在今年8月12日之前完成审评。新闻稿指出，brensocat
转自：药明康德
Insmed公司今日宣布，美国FDA已接受该公司为在研疗法brensocatib递交的新药申请（NDA），用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE）成人患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计在今年8月12日之前完成审评。新闻稿指出，brensocatib有望成为首个获批用于治疗支气管扩张症的药物，同时也是首个获批的二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，这代表着一种具有潜力治疗多种中性粒细胞介导疾病的新作用机制。值得一提的是，行业媒体Evaluate将其列为2025年有望上市的10大潜在重磅疗法之一。
这一NDA是基于3期临床试验ASPEN的研究数据。在为期52周的治疗期内，两种剂量的brensocatib均达到了主要终点，与安慰剂相比，显著降低患者的年化肺部症状恶化（PE）率。
这项研究的疗效分析包括1680名成人患者和41名青少年患者。在主要终点方面，10 mg和25 mg剂量的brensocatib分别将患者的年化PE率降低21.1%和19.4%。此外，两种剂量的brensocatib还达到了多个次要终点，具体数据请见下表：
在该研究中，brensocatib的耐受性良好。治疗期间出现的不良事件包括COVID-19（brensocatib 10毫克：15.8%，brensocatib 25毫克：20.9%，安慰剂：15.8%）、鼻咽炎（7.7%、6.3%、7.6%）、咳嗽（7.0%、6.1%、6.4%）以及头痛（6.7%、8.5%、6.9%）。
支气管扩张症是一种严重的慢性肺部疾病，其特点在于支气管因反复感染、炎症及肺组织损伤而永久性扩张。该疾病常伴随频繁的肺部症状恶化，通常需要抗生素治疗和/或住院治疗。症状包括慢性咳嗽、过多痰液分泌、呼吸短促以及反复呼吸道感染，这些均可能进一步恶化原有病情。
Brensocatib是一种口服的可逆DPP1小分子抑制剂。DPP1是一种酶，负责在中性粒细胞中激活中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSPs）。中性粒细胞是最常见的白细胞类型之一，在消灭病原体和炎症调节中发挥关键作用。在慢性炎症性肺病中，中性粒细胞会在气道中聚集并导致NSPs过度活跃，从而引起肺组织破坏和炎症。Brensocatib可通过抑制DPP1及对NSPs的激活，从而减少支气管扩张症等炎症性疾病造成的损害。此前，FDA已经授予brensocatib用于治疗支气管扩张症的突破性疗法认定。此外，brensocatib用于治疗无鼻息肉的慢性鼻窦炎，以及化脓性汗腺炎的2期临床试验已经展开。
参考资料：
[1] FDA Grants Priority Review to Insmed's Brensocatib for Treatment of Bronchiectasis with PDUFA Target Action Date Set for August 12, 2025. Retrieved February 6, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-grants-priority-review-to-insmeds-brensocatib-for-treatment-of-bronchiectasis-with-pdufa-target-action-date-set-for-august-12-2025-302369466.html
[2] Insmed Announces Positive Topline Results from Landmark ASPEN Study of Brensocatib in Patients with Bronchiectasis. Retrieved May 28, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/insmed-announces-positive-topline-results-from-landmark-aspen-study-of-brensocatib-in-patients-with-bronchiectasis-302156279.html
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来源：新浪财经