摘要：近期，《中国医药研发蓝皮书（2024）》重磅发布，其中涵盖了国内1类新药、1类化药、1类生物药的临床在研靶点TOP20榜单，以及海外创新药的热门靶点信息。这些前沿研究成果，为深受病痛折磨的癌症患者带来了新希望！
近期，《中国医药研发蓝皮书（2024）》重磅发布，其中涵盖了国内1类新药、1类化药、1类生物药的临床在研靶点TOP20榜单，以及海外创新药的热门靶点信息。这些前沿研究成果，为深受病痛折磨的癌症患者带来了新希望！
对于癌症患者而言，及时进行基因检测，依据检测结果积极寻找适配的靶向药，是提升抗癌能力的关键之举。这不仅为他们增添了一件对抗癌症的有力武器，更坚定了他们与病魔顽强抗争的信心。
一、《中国医药研发蓝皮书（2024）》：我国抗癌新药临床在研靶点TOP20榜单
根据《中国医药研发蓝皮书（2024）》显示，在近五年中国新药临床试验中，以PD-1、PD-L1单抗为代表的免疫检查点抑制剂，成为肿瘤领域临床试验的热门研究方向，显著提高了肿瘤患者的生存率。此外，从各靶点的研发阶段来看，HER2等靶点的研发已趋于成熟，而CD19、CD3等靶点正处于研发热潮，在未来极有可能展现出巨大的发展潜力，为肿瘤治疗带来更多突破，让我们拭目以待！
（二）国内1类新药临床在研靶点TOP20
从研发阶段来看，PD-L1、PD-1、HER2、EGFR等靶点的新药研究，处于临床Ⅲ期的占比名列前茅，这意味着这些靶点的研发逐渐成熟，相关药物有望加速上市。与此同时，CLDN18.2、CD137、CD19、MET等靶点的研发热度正在持续上升，这些新兴靶点展现出巨大的潜力，未来可期，有望为更多癌症患者带来新的希望。
值得一提的是，在近5年中国新药临床试验靶点榜单中，PD-L1荣登榜首，共有73个品种开展临床试验。作为热门靶点，PD-L1相关药物已广泛应用于黑色素癌、肺癌等多种癌症的治疗，显著改善患者生存状况。而CD3、PD-L1靶点紧随其后，分别占据第二、第三位。其中，CD3靶向药研究目前以双抗最为活跃，CD3双抗可引导CD3+T细胞精准杀伤癌细胞，目前获批的CD3双抗主要用于血液瘤治疗，为血液瘤患者带来了新的治疗选择。
▼国内1类新药临床在研靶点TOP20
▲图源“2024中国医药研发蓝皮书”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
（二）国内1类化药临床在研靶点TOP20
在化药领域，国内1类化药临床在研靶点中，BTK靶点的数量居于首位，CDK4、FLT3、CDK6等靶点的数量紧随其后。
从研发阶段分布来看，国内1类化药临床在研靶点TOP20靶点中，处于临床Ⅰ期研究的数量最多，占比达46.3%；临床Ⅱ期的数量次之，占比为36.5%；而处于临床Ⅲ期的数量相对较少，仅占17.2%。
尽管临床Ⅲ期数量占比较低，但值得关注的是，Ⅱ期和Ⅲ期研究的占比总和达到了53.7%，这表明在化药领域，TOP20靶点的研究并非仅停留在早期探索阶段。相比之下，靶点研究相对成熟，尤其是热门靶点的推进速度较快，有望在不久的将来为临床治疗带来更多有效的新药选择。
▼国内1类化药临床在研靶点TOP20
（三）国内1类生物新药临床在研靶点TOP20
在生物药品领域，1类生物新药临床在研靶点中，数量排名较为靠前的是PD-L1、CD3、PD-1，这与1类化药临床在研靶点的热门趋势具有相似之处。
从研发阶段的分布来看，国内1类生物新药临床在研TOP20靶点中，处于临床Ⅰ期的数量最多，占比达51.3%；临床Ⅱ期的数量次之，占比为39.1%；而处于临床Ⅲ期的数量相对较少，仅占9.6%。由此可见，生物药TOP20在研靶点更多集中在临床早期阶段，Ⅰ期和Ⅱ期的累计占比显著高于Ⅲ期。
与化药有所不同，生物药TOP20在研靶点大多属于新开发的靶点。这些新靶点在Ⅰ期和Ⅱ期呈现出较高的占比，这一现象有力地表明，在生物药领域，新靶点和新技术正以前所未有的速度不断涌现，并且能够迅速吸引研发关注，成为研究热点，为生物药的创新发展注入源源不断的活力。
▼国内1类生物新药临床在研靶点TOP20
二、《中国医药研发蓝皮书（2024）》：海外创新药热门靶点揭秘
根据已披露靶点的海外研发项目，目前研究较多的靶点是S glyprotein（占比约13.3%）、HER2（占比约12.0%）、PD-1（占比约10.8%）、GLP-1R（占比约10.8%）、CD3（占比约9.6%）、TNFRSF17（占比约9.6%）、EGFR（占比约8.4%）。
▼海外创新药研发热门靶点
三、肿瘤基因检测与靶向药：精准医疗的抗癌利刃
相信通过上面的介绍，大家对临床在研的热门靶点都有了了解，那么如何知道自身的癌症突变靶点呢？这就绕不开一个检测项目，即肿瘤基因检测。如果说靶向药是精准打击肿瘤细胞的“导弹”，那么肿瘤基因检测就是探寻癌症“密码”的关键“钥匙”，二者结合是实现肿瘤精准治疗的关键，这种“量体裁衣” 式的治疗方式，大大提高了治疗的针对性和有效性，避免了不必要的治疗和药物副作用。
（一）何谓肿瘤基因检测？
“肿瘤基因检测”又称“肿瘤DNA测序”、“基因组检测”、“生物标志物检测”等，是一种生物医学技术，通过分析个体基因序列、检测与肿瘤相关的基因突变，旨在寻找人体基因中可能增加罹患癌症等疾病风险的特定遗传变化。这种检测方法可以帮助我们更早地发现肿瘤，并采取针对性的预防或治疗措施。
肿瘤基因检测为肿瘤早筛早诊提供了新的方法和手段，有助于进一步提高肿瘤的精准诊治水平，是肿瘤精准诊治的基石。基因检测在非小细胞肺癌、乳腺癌、前列腺癌等诸多癌症中，提供的分子病理已成为后续治疗决策的必要环节，可依照不同的分子病理分型来提供更为适合的治疗方案。
（二）肿瘤基因检测有什么用？
随着精准医疗时代的到来，个体化治疗逐渐成为肿瘤治疗的趋势。但由于个体差异性和肿瘤异质性的差异，不同患者对药物的耐受性、合并症、肿瘤转移部位等都不尽相同，也会影响治疗方案的选择及最终的治疗效果。而基因检测技术则为肿瘤的早期诊断及精准治疗提供了技术支持，其主要作用如下：
1、指导靶向治疗
靶向治疗作为一种专门针对特定基因变异或分子靶点展开的精准治疗手段，具备极为突出的特异性以及显著的疗效。借助基因检测技术，医生能够深入了解患者肿瘤细胞所独有的特征、分子靶点信息，进而为患者精准匹配最为适宜的靶向药物。
此外，基因检测还能够在靶向治疗过程中发挥关键的引导作用，从靶向治疗的剂量把控到具体方案的抉择，都能依据检测结果进行科学规划，以实现治疗效果的大幅提升，同时有效削减因用药不当而引发的不必要副作用。
2、明确肿瘤诊断
肿瘤基因检测可以通过分析肿瘤组织或血液样本中的基因变异情况，帮助医生确定肿瘤的组织学特征、恶性程度、肿瘤类型及分期等。阅读原文了解13大类癌症及其常见的突变基因：10万+癌症患者基因检测报告公布，破解十三大癌种治疗密码，近90%具备用药指导价值
▼男性、女性中13类癌症与遗传性基因相关
3、事关某些抗癌药的报销
据《2022年国家医保药品目录》要求，某些抗癌药（尤其是靶向药）在进行医保报销时，需要患者具有相应靶点，并需提供相应的基因检测结果，方可进行报销。
4、其他作用
肿瘤基因检测还可用于指导免疫治疗、监测治疗效果、判断肿瘤预后等，以帮助医生及时调整治疗方案，从而有助于提高治疗效果，提升患者的生存率及生活质量。
四、小编寄语
癌症，作为一种具有高度突变特性的复杂疾病，其治疗过程绝非一蹴而就，在当下，也很难凭借单一治疗手段就能达到理想的治疗效果。目前，较为理想的治疗方式是在在权威医院（手术、放化疗等）传统治疗的基础上，结合患者病情、个体情况，突变靶点、经济状况等，辅助靶向药、免疫细胞治疗（如CAR-T、TCR-T、TIL细胞疗法、DC疫苗）、质子治疗、电场疗法等新型治疗手段，达到巩固传统治疗效果、降低肿瘤复发风险、提高患者生存质量、延长生存期等目的。
令人欣慰的是，在过去十年间，癌症的靶向免疫治疗取得了显著进步，患者的生存期得到了大幅延长。对于癌症患者而言，这无疑是前所未有的黄金时代。
当然，靶向药得以有效应用的前提，是通过肿瘤基因检测等方法，明确自身的靶点，这是实现肿瘤个体化精准治疗的关键所在，也为癌症的预防、早期诊断与治疗开辟了新路径。好消息是，我国部分省市，如福建、北京、吉林、山东等地，已将基因检测项目纳入医保范围，大大减轻了癌症患者的经济负担。想了解肿瘤基因检测及靶向药的更多信息，可检测报告等提交至全球肿瘤医生网医学部，进行初步评估或详细解读报告。
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来源：全球肿瘤医生网
