摘要：2月，雨水紧跟立春的脚步翩然而至，四季之首的序幕正式拉开。自然界万物萌动，焕发出蓬勃生机。而在医疗健康领域，这份希望与新生则具象化为进博会上备受瞩目的“进博宝宝”。

转自：中国国际进口博览会

2月，雨水紧跟立春的脚步翩然而至，四季之首的序幕正式拉开。自然界万物萌动，焕发出蓬勃生机。而在医疗健康领域，这份希望与新生则具象化为进博会上备受瞩目的“进博宝宝”。

“进博宝宝”并非寻常的糖果或玩具，而是承载着生命重量与无数期盼的创新药品与医疗器械。它们通过进博会实现“展品变商品”，加速进入中国市场，最终惠及患者，成为无数患者及其家庭翘首以盼的生命曙光，展商朋友们也因此自发称之为“进博宝宝”。

2025年2月28日，这是第十八个“国际罕见病日”。让我们跟随进宝的脚步，走近这些用于治疗罕见病的“进博宝宝”，一同探寻它们所蕴含的生命力量，感受进博会传递的温暖与希望！

血友病，这个名字的背后是无数家庭难以言说的痛楚。这是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性罕见病，致残率高，患者可能会终身伴有凝血功能障碍。不少血友病患者成年后还会遭遇关节肌肉损伤而致残，曾经奔跑跳跃的梦想，逐渐被疼痛和不便所取代，正常生活的能力也因此大打折扣。

2024年第七届进博会上，辉瑞携治疗血友病的创新产品——马塔西单抗首次亮相中国。它不再需要患者每周多次的“跑医院”，只需每周一次完成皮下注射，告别繁琐的静脉输注。

期待更多血友病患者能够摆脱疾病的阴影，不再做脆弱的“玻璃人”，重拾正常生活的信心和力量！

没听过泛发性脓疱型银屑病 (GPP)？这是一种由自身免疫系统“闹脾气”引起的罕见病。得了这种病，患者全身会反复出现脓疱，伴随剧烈疼痛和高烧，严重时甚至连走路都变得困难。如果不及时治疗，可能会引发肝、肾损伤，甚至因感染或器官衰竭而危及生命。

勃林格殷格翰在 2020年第三届进博会上首次亮相，并于2022年在华获批，做到全球同步研发、同步注册、同步获批，实现了“零时差”惠及中国患者。上市不到一年，便被纳入国家医保目录。

儿童I型神经纤维瘤病-丛状神经纤维瘤（NF1-PN）是一种罕见的常染色体显性遗传病，瘤体沿神经丛生长，多为先天性，并随年龄增长而增大，导致患儿严重毁容、残疾、疼痛和功能障碍，甚至有恶变风险，危及患者生命。对于这些孩子和他们的家庭来说，每天都在与病痛进行着没有硝烟的战斗。

2023年第六届进博会上，阿斯利康带来了神经纤维瘤病领域的首个创新药物——科赛优®（硫酸氢司美替尼胶囊），打破了该病无方可问的局面。科赛优®在中国仅用时九个月，就完成了获批、上市、纳入医保的“三级跳”。

ANCA相关血管炎（AAV）是一种罕见的血管炎症性疾病，可能导致多器官功能受损，进而危及患者生命。

不过，第七届进博会上传来了一个重磅消息！安进带来了全球首个获批上市的口服选择性补体C5a受体（C5aR）小分子抑制剂——特福尼®（阿伐可泮胶囊）。该药物首次在中国亮相，是安进在中国罕见病领域获批上市的第一个药物，预计在今年进行商业化，从“展品变商品”，造福更多患者。

短肠综合征（SBS）患者属于超罕群体。他们为了维持生命，改善营养状况，都不得不长期依靠营养液输注。

武田制药瑞唯抒®在2022年第五届进博会上首次公开亮相，之后借助海南博鳌乐城的“先行先试”政策，步入了快车道，加速惠及中国患者。

近年来，国家持续深化药品审评审批制度改革。得益于进博会的溢出效应，国家药监局持续在进博会期间深入行业一线，倾听企业所想，着力打造具有全球竞争力的医药创新生态，加快创新药品和医疗器械上市步伐，推动中国药品医疗器械创新发展。“进博宝宝”的诞生正受益于此，进博会则见证了一批又一批创新药从首展首秀到加速获批再到患者可及的精彩蝶变。

生命不息，希望不止，进宝衷心希望每一位患者都早日冲破病痛的藩篱，拥抱健康生活！

来源综合自：中国证券报、消费日报网、第一财经、相关企业资料等

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来源：新浪财经