AI 制药,希望还是幻象?

360影视 国产动漫 2025-03-11 19:30 2

摘要:2025年3月,在波士顿的一家Biotech 创始人,正在寻求新一轮融资。他和中美两国的投资人都有接触,忽然感觉“DeepSeek 对国内科技行业的提振很强,去年的低迷一扫而光”。

2025年3月,在波士顿的一家Biotech 创始人,正在寻求新一轮融资。他和中美两国的投资人都有接触,忽然感觉“DeepSeek 对国内科技行业的提振很强,去年的低迷一扫而光”。

他感觉到,中国资产涉及到“AI 加持医疗”的价值在增加,“技术上虽然刚开始,但是未来前景很大,美国相关股票在最近也开始暴涨”。

国内知名基金的生物板块负责人,也加紧和同公司数据智能团队交流,并紧锣密鼓地调研之前投资的人工智能公司,独立分出来做医疗的团队。

“最近老板都在疯狂补课。”一位投资人发来一篇关于AI影像公司商业前景的文章。其表示,在一级市场,剩下的AI 公司标的已经不多了。

一线从业者的“体感”,来自春节前DeepSeek R1 模型的横空出世带来的一股“AI热潮”。DeepSeek 在美中两国相继登上APP 下载榜第一名,国内多家地方政府机关、大型三甲医院以及大药企的接入……DeepSeek 之热,制药人也几乎都人手下载了一个。“虽然在我们的领域还没有到非常专业的程度,但在大众应用层面的表现已经非常出色了。”

DeepSeek 的影响带动了AI 医疗/医药股的走势。一个多月来,多个医疗影像、医疗信息化、AI 制药概念股涨幅接近50%。其中,晶泰科技作为国内“AI 制药第一股”,日前宣布将在港股配售筹集超过20亿港元。

▍似曾相识的“暴涨”

AI 概念公司在股市中的走高已经不是第一次。

在一位投资人的印象里,这甚至已经是第四次了:从2014年IBM 组建watson 部门,到2017年和2021年在牛市中被炒热,AI 概念曾几次被推高到A股的风口。因此,AI 公司在创投界也一直比较受欢迎。

美股也历经了数次“AI 热”,包括去年9月的ChatGPT 热潮的影响。投资人表示,这不是第一次,也不会是最后一次,AI 对生产力的提升会在未来长达十年的时间里逐步显现,这种趋势已经成为共识。因此一旦有新的动向出现,AI 股便会一路走高。

作为一种新技术,中美的AI 技术发展及相关股市表现在某种程度上是“共此凉热”。此前中国进度看起来稍后一些,“前面几波都是美国人在做,中国可能花6个月或小一年才能追上。“

但这次不同,“以前都是美国先迈左脚,这次是中国先迈了右脚,DeepSeek这个台阶是中国先迈上去了。那体现在股价上就是这波中国的股票涨得比较多。”投资人表示。

不过有投资人评价,如今无论是已上市还是未上市的AI制药公司,“都很难评价”,“神奇的公司太多了”“没法证明也没法证伪”

AI医疗和AI制药不同。如果说一件商品的形成有“好的技术-好的产品-好的商业模式”三个步骤,有的AI医疗公司(医疗信息化、影像等公司)或许已经由第二步到第三步努力;而对于AI制药行业整体而言,目前可能还在第一步到第二步进阶的阶段。

▍AI 制药,走到哪一步了

AI 制药,目前出现的第一类公司,是在临床前阶段帮助筛选分子。比如根据某种疾病的模式,综合是否更有利于结合靶点、蛋白质等条件,在“分子仓库”里寻找可能匹配的解决方案。

除了晶泰科技、英矽智能等自己利用AI来研发产品的(相当于利用了AI技术的Biotech),还有一些公司会用AI筛选分子技术,结合后期的动物试验等做CRO,例如药明康德。

有业内人士表示,AI 在筛选分子方面的作用不可一概而论。在小分子、抗体、多肽等不同Modality (模态)上,AI 赋能的方式和程度都不太一样。

不过行业共识是,无论是哪一种,真正用AI 设计的分子(而不是那些人为设计较多、AI仅起优化作用的),尚未产生令人惊艳的临床数据,“De novo design (从头设计)”任重道远。

第二类AI 制药的思路是提高临床开发效率,根据适应症、生物标志物、患者既往病史和当下各项指标等条件,筛选出最适合用药的人群。将来,这种筛选方式产生的临床数据经过AI 分析,或许也可以为患者提供更精准的治疗方案。

相比起小规模出现的AI 分子筛选类公司,AI 临床创新方案或精准入组病人设计公司更少,赛菲尼(Safenia)医药是一家。其致力于采用AI 辅助的方式,从病人用药反应的数据中提炼患者的生物特征(Biologic Signature)、设计精准筛选患者的标志物,为临床研究确定药物适用的对象。

AI 效率之高曾让赛菲尼医药董事长黄予良惊叹:“如果按照我们传统做法,要花9个月到一年的时间才能在1个基因上找到适用患者的生物特征;现在的赛菲尼,我们使用整合AI 的研发工具,在25个基因上分析并确定药物适用患者的生物特征,花了差不多6个礼拜时间就全部搞定了,且精准度比起‘众多博士’的努力还要高和可靠。”

商业模式上,赛菲尼医药的基本模式是“再创造”那些三期试验不成功的药物,利用AI 筛选具有药效反应生物特征的患者。在有预测能力的基础上,提高临床试验的成功率,“目前药物的三期临床成功率不到50%,我们希望能够通过我们的AI技术平台赋能,将这个成功率提高到80%以上。”

NewCo 孵化机构合伙人彭巍表示,经过多年的干实验预测与湿实验反复验证,国内外AI 制药领域在泡沫中终于涌现出一些有潜力的公司,不缺融资、不缺人才、也不缺大厂合作。但其管线与商业模式真正成熟还有一段距离,因此这些公司目前埋头苦干,十分低调,不愿引来过早的竞争或过多的关注。

有从业者表示,目前MNC 也都在涉足AI 制药领域,有的已成立了近百人的专门部门,旨在于研究如何利用AI指导药物的高效开发。但如果要让AI 参与临床试验,尤其是三期试验的环节,无异于在公司战略层面启动重大变革——AI 要深度参与制药行业,恐怕还需要一些时间。

▍“药效黑箱”捆住了AI 的翅膀

在业内人士看来,对于整个制药行业而言,利用AI 筛选分子有时显得有些“隔靴止痒”——理论上再优秀的分子,都要经过临床阶段的验证,这才是制药的最大难点、风险点及成本所在。

而在把“安全性”置于第一位的制药工业,动物及三期人体试验的过程,在可见的未来里,是难以被AI 的推测及模拟所代替的。

对人类来说,生命科学还是“一门远远未尽的科学”。某个分子在什么情况下、为何能发挥作用;为何理论上能发挥作用,可有时又会导致严重的副反应和安全性问题……这些问题又常常处在“黑箱”里,目前只有通过人体试验,才能大致推测出药物作用的结果,可根本原因有时却依旧不十分明确。

这就导致了AI 在制药工业中的局限性。某种程度上,AI 只能根据收集和整理已知的信息,为未知的事情提供可参考的解决方案。但若源头的信息都是未知的,AI也就无从提供一个正确方案。

我们尝试从AI 发展的角度来理解这个问题。据业内人分析,AI 的能力是由“数据-模型-算力”三个维度构成的。

就数据层面而言,以DeepSeek 为例,作为一种面向普罗大众的应用,因其有大量语料数据可供“喂养”,因此它的优势也是在语言层面。多位行业人士判断,DeepSeek 在医疗的心理咨询领域应用空间可能较广。

相比数据层面而言,人类对于生命认识的局限性,导致了分子作用具有一定“黑箱效应”,那么制药领域可供“喂养”AI 的数据就“少得可怜”,更别提下一步的逻辑推演和模型建立。

不过行业人士对此仍持开放态度,“三年前我们也不知道AI 现在能发展成这样”。在未来AI 会如何帮助人类探索解决生命科学领域的未知问题,进而应用到制药工业的临床环节,仍难有定论。

包括在分子筛选环节,虽然AI筛选出的分子的有效性要经过临床环节验证才能明确,公司们目前仍处在“说故事”的阶段,然而,“许多伟大的事情都是从说故事开始的”。

▍突破何时来到?

行业人士认为,在AI 制药领域,大体上,目前中美公司的产品发展思路差不多,技术差距也并不算太大,“就看接下来哪边能有一个明确的突破”。

其表达了对中国公司的信心,“据说DeepSeek 只用了Chatgpt 1/30的投入,就达到了这样的效果。如果这是真的,足以说明我们能够通过算法上的创新和优势,超越了那边拿钱去‘砸’GPU 算力的做法。加上我们有这么多‘码农’,AI 这块我们的发展前景不会太差。”

不过现阶段,比起一般的Biotech,除了共有的一级市场融资难问题,AI 制药公司还面临一个特有的难题:生物数据。在中美贸易和地缘政治摩擦的背景下,生物信息成了一个格外敏感的问题。有华人创办的公司尽管是“美国户口”,但海外公司一看创始人名字是一个“中国的姓”,可能就会很快放弃合作。

涉及到临床阶段人体数据的AI 制药公司尤甚。而若将融资目标转回到中国,国内基金又惯于投资那些更“流行”、更“受欢迎”的,或是被大公司认可的标的。因此,在完成“自研出上市药物”这个漫长的目标之前,这类公司需要寻求更好发展,和MNC 达成一笔合作就格外重要。

也就是说,MNC会不会开始花大手笔买入AI制药相关的资产,或是能否自研出具有突破性的AI制药成果,可能将会是行业能否迎来突破的一个风向标。

在黄予良看来,赛菲尼医药目前是从基因层面发力,这是众多影响药物作用(药效或副反应)中有明确科学依据的基础。只要方法得当和效率合适(正好是AI 的长处),就可以寻求临床阶段入组患者的差异性。而在其他领域,如分子设计、作用靶点发现,以及找到患者之间蛋白质、细胞层面等多组学的差异等,AI尚有发力和寻求证明的空间。

不过当前AI 制药企业多为“单点突破”:分子设计、靶点发现、患者筛选等环节各自为战,从技术到商业模式阶段都在各自摸索着,没有人去传递大家成果之间的“偶联性”。

黄予良期待,将来会出现一个角色,串联从靶点筛选到临床验证的全链条,实现“AI驱动新药研发闭环”,进而开创性地完成“整个创新药的全过程介入”,届时研发新药的所需时间可能会大大缩短。

▍AI 能取代的,和不能取代的

虽然业内判断,制药业因AI 产生革命性改变尚需时日;但从个人层面而言,AI 取代制药行业的某些人类工作也许已经不远了,比如一般性的临床方案设计。

但目前AI不能取代的工作仍旧很多。

在“数据-模型-算力”这个AI 能力的三角里,即便解决了数据和算力问题,假设AI也有自我搭建逻辑框架模型的能力,但那个“最初的模型”,终归需要人来搭建——黄予良称,他花了整整两三年的时间,与行业内不同的人不断交流,才逐渐理解出“AI 识别患者基因不同”这个公司发展的核心概念。

“如果没有很好的逻辑,AI 拿再多的数据也都是发散性的,不能给你提供有效的信息。AI是为了更好的把数据信息化、有效化起来。”黄予良称,“随着全球科学、技术和经济的发展,我们进入了可能需要由AI来串联和整合信息的时代。应该积极拥抱和深刻参与这个进程。”

不过如今在医学领域的现实是,AI 虽然能收录汗牛充栋的医学临床指南,但还无法取代医生对患者的个体情况进行判断,从而给出最合适的用药方案;

AI 虽然能帮助筛选出理论上最有可能成功的药物分子,但还无法取代科学家进行基础研究和临床研究,尽可能穷尽生命科学的谜底,进而在临床阶段保证药物的有效性和安全性。

投资医药也是一样。彭巍认为,制药过程中最难让AI 赋能的环节是靶点的预测与选择,因为致病机理是最复杂的,特别是非肿瘤适应症,很多基因有一定相关性,但并不是一个好的做药靶点。这种know-how(技能),需要兼具对biology(生物学)的深入理解和多年的制药经验,综合评估,不属于AI容易挖掘到的数据。

事实上,当年她投资宜联生物、橙帆医药等平台型公司的时候,除了看重公司的下一代大分子技术(ADC、双抗等)能够提高治疗窗口、精准靶向,实体瘤靶点的布局和BIC/FIC管线的优先次序也是重要的考量因素。而这些策略性思考,并不是用AI整理一张ADC竞争格局的表格就能得出结论的。

至少目前而言,“经验赋予的灵感,智慧给以的勇气,同理心造就的奇迹”,仍是人性闪耀的独有之处。比如科学家灵光乍现时,比如投资人凭借前瞻性思考看到并助力行业实现发展拐点时,制药公司破釜沉舟一掷千金跟进时,医生超适应症用药和同情用药时。这场冒险,可能会失败,但也造就了人类的成功,造就了AI难以替代之处。

来源:新浪医药

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