摘要：近日，清华大学医学院临床试验中心（TCRI）研究团队在国际著名期刊《自然综述 临床肿瘤学》（Nature Reviews Clinical Oncology）上发表了题为International approvals of cilta-cel: a lens

转自：生物谷

近日，清华大学医学院临床试验中心（TCRI）研究团队在国际著名期刊《自然综述 临床肿瘤学》（Nature Reviews Clinical Oncology）上发表了题为International approvals of cilta-cel: a lens on CAR T cell regulation（西达基奥仑赛的跨国批准：透视CAR-T细胞疗法的监管）的监管科学领域的重要评论性文章。该文章聚焦于嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法临床研发与监管，并以西达基奥仑赛(ciltacabtagene autoleuce, cilta-cel)的研发和审批过程为例，深入探讨了细胞疗法的研发与监管挑战和全球不同监管机构的审评审批差异，为推动创新细胞疗法研发提供策略见解。

《自然综述 临床肿瘤学》文章发表截图

本研究以CAR-T细胞疗法的全球监管框架为背景，重点分析了西达基奥仑赛的研发和审批过程。团队详细梳理了该产品在中国、美国、欧洲和日本等区域的临床试验设计、监管审评流程及决策依据，并结合全球监管机构的公开数据和政策文件，进行了深入的比较分析。

图注：西达基奥仑赛多国审评审批时间线

CAR-T细胞疗法是血液恶性肿瘤治疗领域的革命性进展。全球已有13款靶向CD19或BCMA的CAR-T产品获批用于多种血液肿瘤。由中美企业合作开发的西达基奥仑赛作为中国首个获得全球多监管机构认可的CAR-T产品备受产业界和学术界关注。该产品于2018年3月在中国首次获得新药临床试验（IND）许可，是我国第一个CAR-T的IND许可。并于2020年8月被中国国家药监局（NMPA）授予首个“突破性疗法”认定。2022年2月，于美国FDA首次批准上市，随后于2022年5月和9月分别获欧洲EMA和日本PMDA批准，最终于2024年8月在中国获得附条件批准。

该文章还进一步梳理了CAR-T细胞疗法全球临床研发和监管的复杂性。关键问题包括不同地区监管框架的差异、CMC变更管理的复杂性、跨国临床试验的细胞制剂转运制约以及将CAR-T细胞疗法推进至前线治疗的考量。此外，产品研发及商业化的高成本和有限的市场规模仍然是该类产品研发过程中亟待解决的挑战。同样，昂贵的价格也是临床应用可及性的难题。随着CAR-T细胞疗法的不断发展，国际合作和监管协同将是推动细胞疗法研发和提高患者可及性的关键。

研究团队介绍

本文通讯作者为清华大学医学院临床试验中心（TCRI）执行主任、清华大学附属北京清华长庚医院临床药械试验中心主任陈晓媛研究员。第一作者为清华大学附属北京清华长庚医院临床药械试验中心助理研究员葛诚浩。此外，本文致谢国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）相关人员在讨论CAR-T细胞疗法监管方面提供的宝贵意见，以及来自传奇生物（Legend Biotech）和强生（Johnson & Johnson）团队的支持，和医药魔方Pharmcube数据库的支持。

陈晓媛团队长期从事医药监管科学相关研究，涵盖药品研发关键技术及临床试验创新，监管体系建设及科学审评等多个方面。本文是该团队发表的基于案例对不同国家监管机构审评审批考量深度解读系列文章之一。

来源：新浪财经