打破融资纪录!生成式AI如何解决新药研发三大挑战?

360影视 动漫周边 2025-03-14 08:31 4

摘要:去年4月,一家名为Xaira Therapeutics的人工智能新锐公司正式走入产业视野。该公司由ARCH Venture Partners与Foresite Labs联合孵化,获得超过10亿美元的启动融资,创下了生物技术领域的一个纪录。同年,Xaira荣获行

转自:药明康德

编者按:去年4月,一家名为Xaira Therapeutics的人工智能新锐公司正式走入产业视野。该公司由ARCH Venture Partners与Foresite Labs联合孵化,获得超过10亿美元的启动融资,创下了生物技术领域的一个纪录。同年,Xaira荣获行业媒体Endpoints News颁发的2024“生物医药最具潜力新锐”奖,并入选《财富》的人工智能创新者50强榜单。今年初,拥有20多年丰富研发经历的产业领袖Paulo Fontoura博士加入Xaira,出任首席医学官。药明康德内容团队也在Fontoura博士履新之际对他进行独家专访,听他讲述该公司想通过生成式AI技术实现的宏大愿景。

药明康德内容团队:Fontoura博士您好,祝贺Xaira Therapeutics正式成立!想请问是什么吸引您加入这家公司的?

Paulo Fontoura博士:谢谢,很高兴接受你们的采访。像许多人一样,我坚信人工智能将彻底变革药物发现、药物设计以及探索疾病新型疗法的方式,并影响整个医疗保健流程。随着这场革命的步伐以指数级速度推进,我迫不及待地想站在前沿,打破常规,探索更多可能性。

吸引我加入Xaira的,是其拥有的世界级人才团队。团队中汇聚了Marc Tessier-Lavigne博士和Hetu Kamisetty博士等业界精英,来自David Baker教授实验室和Foresite Labs的创新先锋,以及Debbie Law博士等经验丰富的医药行业资深人士。这种多元人才的专业知识融合,不仅与公司的宏大愿景高度契合,更使得利用AI推动药物发现这个目标显得极具吸引力。

药明康德内容团队:在许多公司纷纷在各个领域利用AI的背景下,Xaira如何能从中脱颖而出?

Paulo Fontoura博士:在Xaira,我们利用生成式AI来解决药物发现和开发中的三大核心挑战。首先,我们专注于分子设计——针对历史上难以攻克的靶点开发抗体和与之结合的分子,目前我们的技术已初步展现出令人期待的积极成果。

另外两个我们希望能够脱颖而出的领域是在模型构建上。我们正借助大规模的RNA测序(RNA-seq)和扰动测序(Perturb-seq)数据来构建生物学生成式AI模型,以获得疾病病理生理学的新洞见。此外,通过整合高质量的患者数据集与先进的分析工具,我们的目标是揭示为何某些药物对特定患者更为有效,从而确保合适的药物能够精准地送达真正需要的人群。这是精准医疗想要达成的目标,但要达成这一目标一直非常困难。

药明康德内容团队:Xaira近期成功融资10亿美元,充分彰显了其强大的平台和愿景。能够在如此坚实的支持下推进战略,一定令人倍感振奋吧?

Paulo Fontoura博士:确实,这笔投资不仅凸显了人们对AI的浓厚兴趣,也印证了我们公司背后的大胆愿景。凭借这笔充裕的资金,我们可以大胆推进那些具有远大目标的项目——不仅限于药物开发,还涵盖构建生成式AI平台,以应对生物学和患者选择领域的重大挑战。这使得我们在方法上既能尽情发挥创造力,又始终保持必要的谨慎。

如今,我们手中握有一张广阔的“空白画布”,而我们的策略就是确保每一步都直指目标。在筛选新药物靶点时,我们仔细挑选每一个具有真实开发潜力、拥有令人信服的目标产品特性,并且对患者和社会均具有明确价值的候选靶点。我们不仅要展现这项技术的强大能力,还要在医学领域实现真正的突破——无论是通过开发变革性药物,还是创建能够更深入洞察新靶点、内表型(endotypes)和患者群体的AI模型。

药明康德内容团队:谈到患者,您认为哪些疾病领域最能从AI驱动的创新中受益?

Paulo Fontoura博士:在Xaira,我们有意采取一种不局限于特定治疗领域(therapeutic-agnostic)的策略,首先聚焦在我们的技术能够快速实现突破的领域。如果我们在一种历来难以攻克的疾病中发现了一个靶点,并且相信自己能够产生实质性影响,我们便会全力投入。我们选择的每一个候选靶点都必须具备真正的价值——我们追求的是颠覆性的突破,而非单纯的概念验证。我们的目标是发现和设计能够为患者和社会带来实质价值的新靶点。

在生物学建模和患者应答研究方面,我们计划在初期有所侧重,集中精力在一两个能够最快看到进展的治疗领域。我个人认为,由于常见慢性疾病患者间存在显著的异质性且对标准疗法应答各异,这为我们的生成式AI模型提供了理想的验证环境。当然,早期的聚焦不会阻碍我们后续的扩展。作为一家新兴公司,我们致力于以最有效的方式部署我们的技术、资源和战略,并不断学习和调整以应对新机遇的出现。

药明康德内容团队:尽管AI前景广阔,但产业界还未将其全部潜力转化为切实有效的疗法。您认为目前存在哪些关键障碍?

Paulo Fontoura博士:许多公司都在使用AI,而这个领域最初的挫折其实只是学习曲线中的自然现象,并非负面信号。该领域的主要挑战在于如何将这些模型转化为具体成果。虽然优化现有分子等应用相对简单,但AI的真正价值在于创造全新的疗法和发现新的靶点。尽管AI在蛋白质折叠和药物设计方面取得了巨大进展,但通过这些方法开发的全新分子尚未在临床上实现突破,这表明该技术仍需在临床实践中展现其实力。新技术的发展一开始往往比较缓慢,但到某个节点可能会突然加速,实现质的飞跃。我们还没有看到完全成功的临床案例,这并不奇怪,这其实是新技术发展过程中的正常阶段。

在临床开发过程中,还存在许多障碍。这个过程受到严格监管,涉及全球卫生机构、保险支付方和患者群体。AI有潜力改变药物开发的各个方面——从文件撰写、安全报告到监管互动和沟通策略——但适应这些变化需要时间。我认为最大的挑战,同时也是最大的机遇就是,不仅在于设计新的药物分子,更在于开拓药物开发的创新方法。这与精准医疗的愿景高度契合:建立一条清晰的证据链,将正确的靶点、可靠的生物标志物和有效的替代终点联系起来,可以显著加速开发进程,从而彻底改变许多慢性疾病的治疗格局。

药明康德内容团队:在未来的五到十年里,您对这个领域最期待的部分是什么?

Paulo Fontoura博士:在理想情况下,未来几年我们将通过解决研发过程中最大的成本驱动因素之一——后期临床试验失败,来显著提高研发效率。通常,由于数据不足,我们往往在过于晚的阶段才选择终止药物开发。如果我们能够改变这一点,就能在更早的阶段以更大的信心终止项目。实现这一目标后,药物开发的传统周期和成本将大幅降低——每款药物不再需要10到15年的开发时间和近30亿美元的投入。这将是一场划时代的革命,所有人都将从中受益。

我预见这个领域未来的进展可能会非常迅速,甚至一度显得有些混乱。有些方法会成功,有些则可能失败,但无论结果如何,我们都能从中汲取宝贵的经验。生成式AI为我们理解生物学、患者选择和药物设计带来了质的飞跃。如果它能够兑现其潜力,药物开发的每个阶段——从靶点识别、先导化合物生成,到候选药物选择和临床开发——都将发生根本性的转变。处于前沿的公司将积累关键知识,而Xaira决心成为这些先驱者之一。我们的目标是突破界限,快速学习并迅速迭代,以持续进化并创造更大的价值。

药明康德内容团队:随着这场人工智能驱动的革命到来,整个行业应如何预见变化并及时调整?

Paulo Fontoura博士:这次革命不仅仅是为我们增添一种新工具,更代表着一种全新的运作方式。我们正步入一个由具备高级代理功能的先进AI作为认知助手的时代,这些助手将与人类并肩工作,完成超出人类能力的任务。在我们这个高度受监管的行业中,患者健康、安全和可持续性至关重要,这一转变将要求我们制定全新的策略,并做好适应准备。为了充分释放这些潜力,我们必须促进超越生物医药和科技公司的包容性对话。与监管机构、保险支付方、医疗服务提供者、患者及其护理人员的紧密互动,将是塑造满足各方需求的未来的关键。这是一个令人兴奋的时代,我相信,通过共同努力,我们将很快取得重大进展。

图片来源:123RF

药明康德内容团队:感谢您的真知灼见。在我们访谈的最后,您还有什么想与我们读者分享的吗?

Paulo Fontoura博士:在我看来,未来十年生物医药研发的革新机遇,就像当初扩展治疗模式时那样令人振奋。转瞬之间,我们就掌握了生物制品、基因疗法、RNA干扰(RNAi)和反义寡核苷酸等技术。这些能够在基础层面操纵生物学的能力,不仅开辟了全新的医学领域,还为众多患者带来了全新的治疗选择。

生成式AI不仅仅能够加速药物设计和迭代,它还为我们对生物学、疾病机制及患者治疗的理解提供了前所未有的洞见。这项技术有望大幅提升研发效率。尽管在转型过程中可能会遇到混乱或失败,但我坚信,在未来十年,我们将步入一个截然不同的阶段。鉴于变革的速度、投资的规模以及新兴人才的不断涌现,这场革命已势不可挡——它将真正实现突破性的改变。

免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

来源:新浪财经

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