摘要：去年4月，一家名为Xaira Therapeutics的人工智能新锐公司正式走入产业视野。该公司由ARCH Venture Partners与Foresite Labs联合孵化，获得超过10亿美元的启动融资，创下了生物技术领域的一个纪录。同年，Xaira荣获行
转自：药明康德
编者按：去年4月，一家名为Xaira Therapeutics的人工智能新锐公司正式走入产业视野。该公司由ARCH Venture Partners与Foresite Labs联合孵化，获得超过10亿美元的启动融资，创下了生物技术领域的一个纪录。同年，Xaira荣获行业媒体Endpoints News颁发的2024“生物医药最具潜力新锐”奖，并入选《财富》的人工智能创新者50强榜单。今年初，拥有20多年丰富研发经历的产业领袖Paulo Fontoura博士加入Xaira，出任首席医学官。药明康德内容团队也在Fontoura博士履新之际对他进行独家专访，听他讲述该公司想通过生成式AI技术实现的宏大愿景。
药明康德内容团队：Fontoura博士您好，祝贺Xaira Therapeutics正式成立！想请问是什么吸引您加入这家公司的？
Paulo Fontoura博士：谢谢，很高兴接受你们的采访。像许多人一样，我坚信人工智能将彻底变革药物发现、药物设计以及探索疾病新型疗法的方式，并影响整个医疗保健流程。随着这场革命的步伐以指数级速度推进，我迫不及待地想站在前沿，打破常规，探索更多可能性。
吸引我加入Xaira的，是其拥有的世界级人才团队。团队中汇聚了Marc Tessier-Lavigne博士和Hetu Kamisetty博士等业界精英，来自David Baker教授实验室和Foresite Labs的创新先锋，以及Debbie Law博士等经验丰富的医药行业资深人士。这种多元人才的专业知识融合，不仅与公司的宏大愿景高度契合，更使得利用AI推动药物发现这个目标显得极具吸引力。
药明康德内容团队：在许多公司纷纷在各个领域利用AI的背景下，Xaira如何能从中脱颖而出？
Paulo Fontoura博士：在Xaira，我们利用生成式AI来解决药物发现和开发中的三大核心挑战。首先，我们专注于分子设计——针对历史上难以攻克的靶点开发抗体和与之结合的分子，目前我们的技术已初步展现出令人期待的积极成果。
另外两个我们希望能够脱颖而出的领域是在模型构建上。我们正借助大规模的RNA测序（RNA-seq）和扰动测序（Perturb-seq）数据来构建生物学生成式AI模型，以获得疾病病理生理学的新洞见。此外，通过整合高质量的患者数据集与先进的分析工具，我们的目标是揭示为何某些药物对特定患者更为有效，从而确保合适的药物能够精准地送达真正需要的人群。这是精准医疗想要达成的目标，但要达成这一目标一直非常困难。
药明康德内容团队：Xaira近期成功融资10亿美元，充分彰显了其强大的平台和愿景。能够在如此坚实的支持下推进战略，一定令人倍感振奋吧？
Paulo Fontoura博士：确实，这笔投资不仅凸显了人们对AI的浓厚兴趣，也印证了我们公司背后的大胆愿景。凭借这笔充裕的资金，我们可以大胆推进那些具有远大目标的项目——不仅限于药物开发，还涵盖构建生成式AI平台，以应对生物学和患者选择领域的重大挑战。这使得我们在方法上既能尽情发挥创造力，又始终保持必要的谨慎。
如今，我们手中握有一张广阔的“空白画布”，而我们的策略就是确保每一步都直指目标。在筛选新药物靶点时，我们仔细挑选每一个具有真实开发潜力、拥有令人信服的目标产品特性，并且对患者和社会均具有明确价值的候选靶点。我们不仅要展现这项技术的强大能力，还要在医学领域实现真正的突破——无论是通过开发变革性药物，还是创建能够更深入洞察新靶点、内表型（endotypes）和患者群体的AI模型。
药明康德内容团队：谈到患者，您认为哪些疾病领域最能从AI驱动的创新中受益？
Paulo Fontoura博士：在Xaira，我们有意采取一种不局限于特定治疗领域（therapeutic-agnostic）的策略，首先聚焦在我们的技术能够快速实现突破的领域。如果我们在一种历来难以攻克的疾病中发现了一个靶点，并且相信自己能够产生实质性影响，我们便会全力投入。我们选择的每一个候选靶点都必须具备真正的价值——我们追求的是颠覆性的突破，而非单纯的概念验证。我们的目标是发现和设计能够为患者和社会带来实质价值的新靶点。
在生物学建模和患者应答研究方面，我们计划在初期有所侧重，集中精力在一两个能够最快看到进展的治疗领域。我个人认为，由于常见慢性疾病患者间存在显著的异质性且对标准疗法应答各异，这为我们的生成式AI模型提供了理想的验证环境。当然，早期的聚焦不会阻碍我们后续的扩展。作为一家新兴公司，我们致力于以最有效的方式部署我们的技术、资源和战略，并不断学习和调整以应对新机遇的出现。
药明康德内容团队：尽管AI前景广阔，但产业界还未将其全部潜力转化为切实有效的疗法。您认为目前存在哪些关键障碍？
Paulo Fontoura博士：许多公司都在使用AI，而这个领域最初的挫折其实只是学习曲线中的自然现象，并非负面信号。该领域的主要挑战在于如何将这些模型转化为具体成果。虽然优化现有分子等应用相对简单，但AI的真正价值在于创造全新的疗法和发现新的靶点。尽管AI在蛋白质折叠和药物设计方面取得了巨大进展，但通过这些方法开发的全新分子尚未在临床上实现突破，这表明该技术仍需在临床实践中展现其实力。新技术的发展一开始往往比较缓慢，但到某个节点可能会突然加速，实现质的飞跃。我们还没有看到完全成功的临床案例，这并不奇怪，这其实是新技术发展过程中的正常阶段。
在临床开发过程中，还存在许多障碍。这个过程受到严格监管，涉及全球卫生机构、保险支付方和患者群体。AI有潜力改变药物开发的各个方面——从文件撰写、安全报告到监管互动和沟通策略——但适应这些变化需要时间。我认为最大的挑战，同时也是最大的机遇就是，不仅在于设计新的药物分子，更在于开拓药物开发的创新方法。这与精准医疗的愿景高度契合：建立一条清晰的证据链，将正确的靶点、可靠的生物标志物和有效的替代终点联系起来，可以显著加速开发进程，从而彻底改变许多慢性疾病的治疗格局。
药明康德内容团队：在未来的五到十年里，您对这个领域最期待的部分是什么？
Paulo Fontoura博士：在理想情况下，未来几年我们将通过解决研发过程中最大的成本驱动因素之一——后期临床试验失败，来显著提高研发效率。通常，由于数据不足，我们往往在过于晚的阶段才选择终止药物开发。如果我们能够改变这一点，就能在更早的阶段以更大的信心终止项目。实现这一目标后，药物开发的传统周期和成本将大幅降低——每款药物不再需要10到15年的开发时间和近30亿美元的投入。这将是一场划时代的革命，所有人都将从中受益。
我预见这个领域未来的进展可能会非常迅速，甚至一度显得有些混乱。有些方法会成功，有些则可能失败，但无论结果如何，我们都能从中汲取宝贵的经验。生成式AI为我们理解生物学、患者选择和药物设计带来了质的飞跃。如果它能够兑现其潜力，药物开发的每个阶段——从靶点识别、先导化合物生成，到候选药物选择和临床开发——都将发生根本性的转变。处于前沿的公司将积累关键知识，而Xaira决心成为这些先驱者之一。我们的目标是突破界限，快速学习并迅速迭代，以持续进化并创造更大的价值。
药明康德内容团队：随着这场人工智能驱动的革命到来，整个行业应如何预见变化并及时调整？
Paulo Fontoura博士：这次革命不仅仅是为我们增添一种新工具，更代表着一种全新的运作方式。我们正步入一个由具备高级代理功能的先进AI作为认知助手的时代，这些助手将与人类并肩工作，完成超出人类能力的任务。在我们这个高度受监管的行业中，患者健康、安全和可持续性至关重要，这一转变将要求我们制定全新的策略，并做好适应准备。为了充分释放这些潜力，我们必须促进超越生物医药和科技公司的包容性对话。与监管机构、保险支付方、医疗服务提供者、患者及其护理人员的紧密互动，将是塑造满足各方需求的未来的关键。这是一个令人兴奋的时代，我相信，通过共同努力，我们将很快取得重大进展。
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药明康德内容团队：感谢您的真知灼见。在我们访谈的最后，您还有什么想与我们读者分享的吗？
Paulo Fontoura博士：在我看来，未来十年生物医药研发的革新机遇，就像当初扩展治疗模式时那样令人振奋。转瞬之间，我们就掌握了生物制品、基因疗法、RNA干扰（RNAi）和反义寡核苷酸等技术。这些能够在基础层面操纵生物学的能力，不仅开辟了全新的医学领域，还为众多患者带来了全新的治疗选择。
生成式AI不仅仅能够加速药物设计和迭代，它还为我们对生物学、疾病机制及患者治疗的理解提供了前所未有的洞见。这项技术有望大幅提升研发效率。尽管在转型过程中可能会遇到混乱或失败，但我坚信，在未来十年，我们将步入一个截然不同的阶段。鉴于变革的速度、投资的规模以及新兴人才的不断涌现，这场革命已势不可挡——它将真正实现突破性的改变。
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来源：新浪财经
