摘要：近期，和誉医药发布了2024年财报：实现营业收入达5.04亿元，同比增长2544.24%，归母净利润2830.2万元，同比实现扭亏为盈。不仅如此，和誉还计划动用不超过2亿港元购回公司股份。
又一家港股18A药企实现盈利。
近期，和誉医药发布了2024年财报：实现营业收入达5.04亿元，同比增长2544.24%，归母净利润2830.2万元，同比实现扭亏为盈。不仅如此，和誉还计划动用不超过2亿港元购回公司股份。
值得一提的是，自去年3月以来和誉持续实施回购计划，体现出管理层对公司长期发展的信心。
实现扭亏为盈的功臣，得益于重磅管线对外授权贡献收入。这种兼具爆发力与可持续性的增长模式，正在重塑资本市场对和誉医药长期价值的认知框架。
01
10亿美元分子浮出水面？
借助license-out策略实现扭亏，对和誉的意义不仅在于管线价值的兑现，更重要的是通过盈利拐点验证其差异化战略。
不同于拥抱双抗、ADC等主流路径的Biotech，和誉主要专注小分子肿瘤药物的研发，避免与众多竞争对手在红海市场中正面交锋，目前已拥有19种在研管线，其中已临近商业化的核心管线匹米替尼（Pimicotinib，ABSK021），是和誉实现扭亏为盈的功臣。
Pimicotinib是口服小分子CSF-1R抑制剂，正在开发用于治疗肿瘤及非肿瘤适应证，包括腱鞘巨细胞（TGCT）、慢性移植物抗宿主（cGvHD）、胰腺癌、结直肠癌、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）等。
2023年12月，和誉将Pimicotinib在大中华区的权益授权给德国默克，同时默克可以在达到行权条件并支付额外对价后行使选择权，以获得Pimicotinib在全球范围内的商业化权利。
根据协议，和誉将获得首付款7000万美元，如果默克行使全球商业化选择权，和誉还将获得额外的行权费；加上研发和销售里程碑付款，以上潜在的付款总额可能高达6.055亿美元。
2024年2月，和誉收到了默克支付的7000万美元首付款，并将该款项确认为2024年上半年收入，实现了扭亏为盈。未来默克行权落地，还将为公司增厚收入。
而在2024年11月，和誉公布了Pimicotinib全球关键III期MANEUVER研究取得积极顶线结果：第25周ORR为54.0%，非头对头优于已在海外上市的第一三共Pexidartinib（ORR为38%）、小野制药Vimseltinib（ORR为40%），且安全性大幅改善，验证了全球BIC实力，市场预期Pimicotinib有望成为“十亿美元分子”。
另外，和誉还在2024CTOS年会上公布了Pimicotinib治疗TGCT患者Ⅰb期研究的长期随访结果，最佳ORR达85.0%，中位治疗持续时间为20.67个月，具备长效控制疾病的潜力。
其他适应证方面，和誉在去年12月召开的第66届ASH年会上，公布了Pimicotinib治疗cGvHD患者的Ⅱ期数据，初步数据显示ORR达64%。此外，Pimicotinib在实体瘤领域也展现出治疗潜力，目前正在中国进行联合化疗伴或不伴特瑞普利单抗治疗晚期胰腺癌患者的II期临床研究。
更重要的是，目前Pimicotinib已获得中美欧三地突破性治疗药物认定和优先药物认定、美国快速通道认定、欧洲孤儿药资格认定（ODD），充分说明其临床价值得到了高度认可，为未来的商业化道路奠定了坚实的基础。
可以预见，随着Pimicotinib展现出强劲的临床价值和国际潜力，默克大概率会行使全球商业化选择权，而这也将是提升和誉收入和估值的重要催化剂。
02
管线催化剂频频
如前文所述，和誉医药构建了丰富的管线矩阵，这得益于充足的现金储备做支撑，截至2024年底，公司现金及银行结余达19.59亿元。
充足的资金支持，不仅推动了现有管线的快速进展，还孕育了众多潜在的管线催化剂，包括依帕戈替尼、ABSK091、ABSK043、ABSK061等。
依帕戈替尼（Irpagratinib，ABSK011）是一种有效的、高选择性小分子FGFR4抑制剂，正在开发用于治疗有FGF19/FGFR4信号通路高度活化特征的晚期肝细胞癌（HCC）患者的注册性临床研究，颇具市场前景。
其一，FGF19/FGFR4过表达的患者数量约占全世界HCC患者总数的30%。根据世界卫生组织统计，全球每年新发肝细胞癌患者数量达75万例，其中中国患者约占一半；
其二，目前全球尚无FGFR4抑制剂获批上市，依帕戈替尼有望成为首个上市的FGFR4抑制剂；
其三，已展现出优异的临床数据：依帕戈替尼单药治疗2L+ FGF19+肝细胞癌的I期数据显示，BID组ORR达44.8%、mDOR为7.4个月、mPFS为5.5个月；依帕戈替尼联合阿替利珠单抗（PD-L1抑制剂）1L/2L治疗晚期HCC的II期数据显示，BID队列在经治患者中疗效显著（ORR达50%）。对比来看，当前晚期肝癌标准疗法仑伐替尼的ORR为24.1%。
据广发证券研报预测，Irpagratinib有望于2032年达到7.04亿元风险调整销售峰值。
Fexagratinib（AZD4547，ABSK091）是和誉从阿斯利康引进的泛FGFR抑制剂，正在中国大陆开展治疗尿路上皮癌（UC）患者的Ⅱ期单药研究，以及联合替雷利珠单抗治疗UC患者的Ⅱ期研究。
据国内Ib/II期临床研究显示，Fexagratinib在伴有FGFR3变异（包括突变及/或融合）的转移性UC患者的ORR为30.7%，其中伴有FGFR3突变的患者的ORR为44%。
ABSK043是口服PD-L1抑制剂，能解决基于抗体的免疫疗法存在的挑战，包括缺乏口服生物利用度、免疫原性及销售和制造成本高昂等多项缺点，在疗效、安全性和成本效益方面有潜在优势。
目前，ABSK043正在澳大利亚及中国开展单药治疗实体瘤的I期研究，以及联合伏美替尼（第三代EGFR TKI）治疗EGFR突变NSCLC的II期研究。
值得一提的是，目前尚无小分子PD-1/PD-L1抑制剂获批上市，ABSK043是国内首个、全球第二个发布疗效数据的口服PD-L1小分子，未来有望填补市场空白。
ABSK043的临床数据
图片来源：和誉-B 2024年财报
ABSK061是全球范围内首个进入临床试验的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，正在中美两地同步开展单药治疗实体瘤患者的Ⅰ期试验，以及联合ABSK043治疗胃癌患者的Ⅱ期研究，并已向NMPA提交用于软骨发育不全（全球患者约25万）的IND申请。
根据首次人体临床试验初步结果显示，ABSK061显示出突出的抗肿瘤疗效，在8名携带FGFR激活突变因子的实体瘤患者中，ORR达37.5%，有潜力成为下一代FGFR抑制剂。
上述已进入临床阶段的管线，有望在2025年-2026年密集读出临床数据，若研发取得突破性进展，和誉医药的价值会得到业内更清晰的认知。
03
后期管线亮点纷呈
从长远角度看，和誉的价值还体现在早期优质管线上，这些管线进度也已成为公司的关注点。
梳理来看，值得关注的早期优质管线，包括ABSK121、ABSK012、ABSK112、ABSK3376、ABSK051（小分子CD73抑制剂）、ABSK131新一代PRMT5抑制剂。
和誉的研发管线（临床阶段）
图片来源：2024年财报
ABSK121是一种口服、高活性高选择性、并全面克服多种耐药突变的第二代小分子FGFR抑制剂，同时靶向野生型FGFR1-3及FGFR1-3突变体，包括对目前批准的或临床FGFR抑制剂具有耐药性的FGFR突变，目前正在中美两地开展治疗晚期实体瘤患者的Ⅰ期临床试验。
ABSK012是具有高选择性的新一代小分子FGFR4抑制剂，可克服对第一代抑制剂的FGFR耐药突变，已获FDA授予ODD，用于治疗软组织肉瘤，并在美国开展针对晚期实体瘤患者的临床试验。
可以看到，和誉对FGFR靶点是真爱，实现了全面覆盖，FGFR管线组合一应俱全。这种“差异化+代次更迭”的纵深防御体系，为和誉在FGFR领域增添了竞争优势。
除FGFR靶点外，和誉医药还布局了2款差异化EGFR管线。
由于针对非小细胞肺癌这个患者数量庞大的癌种，EGFR抑制剂赛道可谓是大药诞生地。而EGFR exon20ins作为NSCLC中患者预后较差的突变类型，市场存在较大空白。据统计，有3%至5%的NSCLC患者会发生EGFR外显子20突变，该变异对目前可用的第一代、第二代及第三代EGFR抑制剂具有耐药性。
基于此，和誉布局了新一代EGFR Exon20ins口服抑制剂ABSK112，该药对野生型EGFR具有更高的选择性及入脑性，正在中美两地开展I期研究。
另外，具备高效、选择性及可入脑特点的新一代EGFR抑制剂ABSK3376，可有效抑制第三代EGFR-TKI耐药后产生的C797S变异，正在开展治疗EGFR-C797S突变NSCLC患者的Ⅰ期研究。此前，和誉已将ABSK3376的大中华区权益授予艾力斯，并已收到相关里程碑付款。
当然，对于Biotech而言，除了管线价值，降本增效也是不可或缺的实现扭亏和提升估值的重要因素。
2024年，和誉的行政费用为0.74亿元，相较上年同期的0.96亿元下降23%，在推进10多款临床项目的同时，还能大幅压缩费用，体现了在成本控制和管理方面的出色能力。而在成本控制方面表现出色的公司，通常能在市场竞争中占据更有利的位置。
04
结语
综上可见，和誉医药兼具“靶点稀缺性+临床开发效率+全球化BD能力”三重优势，在Biotech陆续“上岸”的背景下，不仅凭借BD策略实现盈利反转，还获得资本市场的价值重估，揭示了通过精准靶点选择与全球化BD实现价值突围的新范式。
来源：药械Talks