摘要：多中心开放标签II期THIO-101试验近日报告了鼓舞人心的总生存期（OS）数据。这项开创性试验旨在评估选择性靶向癌细胞端粒的新型药物THIO（6-硫代-2’-脱氧鸟苷）在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的抗肿瘤活性。虽然研究规模较小，但药企表示该首款靶向端粒

多中心开放标签II期THIO-101试验近日报告了鼓舞人心的总生存期（OS）数据。这项开创性试验旨在评估选择性靶向癌细胞端粒的新型药物THIO（6-硫代-2’-脱氧鸟苷）在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的抗肿瘤活性。虽然研究规模较小，但药企表示该首款靶向端粒药物展现出积极前景。

THIO是由美国Maia生物技术公司研发的一款首创端粒靶向药，目前正处于临床开发阶段。THIO目前被开发为NSCLC的第二线或后续治疗。正在进行的THIO-101试验主要研究不同剂量THIO与固定剂量PD-1抑制剂cemiplimab（西米普利单抗）联合使用的安全性和有效性。除安全性评估外，研究主要终点包括客观缓解率（ORR）等关键指标。

THIO-101试验招募了≥18岁、经组织学或细胞学检查确认的III期或IV期非小细胞肺癌、在使用免疫检查点抑制剂治疗后出现进展或复发的患者。这些患者既往接受过两种或两种以上的标准治疗方案，预期寿命≥ 12 周，ECOG PS评分为 0-1。研究包含三个剂量探索部分，受试者在每3周治疗一周期的第1-3天接受THIO治疗，随后于第5天接受固定剂量cemiplimab。治疗可持续至疾病进展、患者退出、出现不可耐受毒性、死亡或完成1年治疗期。[2]

根据Maia生物技术公司发布的声明[1]，截至2025年1月15日，三线数据显示在至少接受过一剂THIO治疗（意向治疗人群）的22名入组患者中，观察到中位OS达16.9个月。分析显示95%置信区间(CI)下限为12.5个月，99% CI下限为10.8个月。若该结果得到确认，THIO-101方案将显著优于标准方案化疗（通常中位OS为5-6个月）。

Maia生物技术公司的代表表示，THIO在晚期NSCLC中的疗效继续超出预期，特别是在三线治疗中。根据最终试验结果，这些数据可能支持向美国FDA申请加速批准THIO。截至本文发稿时，THIO-101试验的预计完成日期为2026年10月31日。

参考文献

1.MAIA Biotechnology Announces Positive Efficacy Updates for Phase 2 THIO-101 Trial in Advanced Non-Small Cell Lung Cancer

2.THIO Sequenced with Cemiplimab in Advanced NSCLC

来源：肿瘤瞭望