摘要：2025年是全球创新药研发的关键年份，多项Ⅲ期临床试验结果将揭晓，这些研究不仅可能填补临床未满足需求，还将重塑多个治疗领域的格局。
转自：热景生物
2025年是全球创新药研发的关键年份，多项Ⅲ期临床试验结果将揭晓，这些研究不仅可能填补临床未满足需求，还将重塑多个治疗领域的格局。
本文基于公开数据和行业分析，从早期临床数据、适应症稀缺性及市场关注度等维度，筛选出以下10项最具潜力的Ⅲ期试验，并预测其关键时间节点。
表1.2025年值得关注的10项临床Ⅲ期试验
PS：表格数据为笔者手动统计，如有错误及纰漏，还请文末留言指正。
1
Vepdegestrant（ARV--471)
• 适应症：ER阳性乳腺癌
• 临床试验：NCT05654623
• 临床Ⅲ期结束日期：2025年3月
• 预计上市时间：2026年
Vepdegestrant是一种口服雌激素受体（ER）PROTAC降解剂，通过泛素-蛋白酶体系统选择性降解ER蛋白，用于治疗ER阳性/HER2阴性晚期乳腺癌。临床前研究显示，vepdegestrant在肿瘤细胞中可降解高达97%的ER蛋白；在多种ER驱动的异种移植模型中，单药治疗可显著缩小肿瘤。此外，与氟维司群相比，无论是单药还是与CDK4/6抑制剂联合使用，vepdegestrant均表现出更强的抗肿瘤活性。
目前，该药物正在进行两项Ⅲ期临床试验，其中VERITAC-2研究（NCT05654623）正在评估其作为二线治疗晚期乳腺癌的疗效，初步结果预计于今年3月公布。另一项VERITAC-3研究则评估其联合哌柏西利一线治疗ER+/HER2-晚期乳腺癌的疗效。vepdegestrant预计在2026年获批上市，如果获批，vepdegestrant有望成为首款蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）疗法。
附：肿瘤免疫管线
2
Lorundrostat（MLS-101）
• 适应症：顽固性高血压
• 临床试验：NCT06153693
• 临床Ⅲ期结束日期：2025年3月
• 预计上市时间：2027年
Lorundrostat（MLS-101）是一种高度选择性和强效的醛固酮合酶抑制剂(ASI)，旨在降低醛固酮水平，用于难治性高血压。作为继baxdrostat之后第二款进入III期阶段的选择性ALDOS抑制剂，Lorundrostat在2期临床研究Target-HTN中显示出显著降低难治性高血压患者血压的效果。目前，一项评估其作为处方背景治疗补充疗法的III期临床试验（NCT06153693）正在进行中，初步结果预计于今年3月公布。若III期试验达到终点，Lorundrostat预计将于2027年获批上市。
附：管线
3
COMP360
• 适应症：难治性抑郁症
• 临床试验：NCT05624268
• 临床Ⅲ期结束日期：2025年3月
• 预计上市时间：2027年
COMP360是一种合成裸盖菇素药物，通过调节5-HT2A受体活性，用于治疗难治性抑郁症（TRD）。其作用机制可能通过促进神经可塑性和重置异常脑网络实现疗效。2018年，COMP360获得美国FDA授予的突破性疗法认定。IIb期试验显示，单次给药后部分患者抑郁症状显著缓解，且疗效可持续数月。目前，一项针对255名TRD患者的Ⅲ期随机双盲试验（NCT05624268）已完成招募，初步结果预计于2025年3月公布。
附：管线
4
Pelacarsen（TQJ230）
• 适应症：心血管疾病（CVD，Lp(a)驱动型）
• 临床试验：NCT04023552
• 临床Ⅲ期结束日期：2025年5月
• 预计上市时间：2027年
Pelacarsen是反义寡核苷酸（ASO）疗法，靶向脂蛋白(a)（Lp(a)）的mRNA，旨在降低心血管疾病风险。高Lp(a)水平与动脉粥样硬化和血栓形成密切相关，II期临床研究显示其具有良好的耐受性及显著降低Lp(a)的作用。该药目前正在进行一项涉及8000名患者的大规模Ⅲ期试验（NCT04023552），评估其能否减少心脏病发作和中风等主要心血管事件。初步结果预计于2025年5月公布，若成功上市，Pelacarsen将成为首个针对Lp(a)的预防性疗法。根据Cortellis预测，其2030年销售额有望达到25.78亿美元。
附：管线
5
Atacicept
• 适应症：IgA肾病（IgAN）
• 临床试验：NCT04716231
• 临床Ⅲ期结束日期：2025年6月
• 预计上市时间：2027年
Atacicept通过靶向BAFF和APRIL细胞因子，抑制自身抗体产生，用于治疗IgA肾病（IgAN）。IgAN是一种以肾脏损伤为特征的自身免疫性疾病，现有疗法无法完全阻断疾病进展。Atacicept的成功研发有望使终末期肾病患者解除透析治疗的负担。在已完成的 2b 期 ORIGIN 研究数据显示，Atacicept可显著降低蛋白尿水平并稳定肾功能。鉴于2b二期的积极数据，FDA已授予 Atacicept 突破性疗法认定，目前，其Ⅲ期ORIGIN 3研究（NCT04716231）正在进行中，预计于2025年6月公布顶线结果。
6
地尼法司他（ASC40）
• 适应症：胶质母细胞瘤（GBM）
• 临床试验：NCT05118776
• 临床Ⅲ期结束日期：2025年6月
• 预计上市时间：2027年
地尼法司他（ASC40）是一款口服、选择性的脂肪酸合成酶（FASN）小分子抑制剂，于2024年10月获得了美国FDA授予的突破性疗法认证，用于治疗伴有中度至重度肝纤维化的非肝硬化MASH患者。
II期临床试验显示，地尼法司他联合贝伐珠单抗在治疗高级别胶质瘤方面优于贝伐珠单抗单药治疗。目前，一项在中国开展的随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究（NCT05118776）正在评估其联合贝伐珠单抗治疗复发性胶质母细胞瘤的效果，初步结果预计于2025年6月公布。
附：管线
7
BNC210
• 适应症：社交焦虑障碍（SAD）
• 临床试验：NCT06510504
• 临床Ⅲ期结束日期：2025年8月
• 预计上市时间：2027年
BNC210是一款靶向α7烟碱乙酰胆碱受体（α7 nAChR）的负向变构调节剂，正在被开发用于治疗社恐和创伤后应激障碍（PTSD）。2021年12月，BNC210获FDA授予快速通道资格，用于治疗PTSD、其他创伤和压力源相关疾病、急性治疗社恐和其他焦虑相关疾病。
BNC210治疗社恐的II期PREVAIL研究结果表明：BNC210有益于改善社恐患者焦虑症状的趋势。2024年7月19日，启动了BNC210治疗社交恐惧症的III期研究（NCT06510504）。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，旨在评估BNC210（225mg）对比安慰剂急性治疗社恐成人患者的疗效和安全性。初步结果预计于2025年8月公布。
8
司美格鲁肽
• 适应症：阿尔茨海默病（AD）
• 临床试验：NCT04777396
• 临床Ⅲ期结束日期：2025年9月
• 预计上市时间：2027年
司美格鲁肽是GLP-1受体激动剂，已获批用于糖尿病和肥胖症，现扩展至阿尔茨海默病（AD）领域。其机制可能通过改善胰岛素抵抗和减少神经炎症延缓认知衰退。EVOKE（NCT04777396）是一项随机双盲、安慰剂对照的III期试验，旨在评估每日一次口服司美格鲁肽对早期AD患者是否具有积极作用。初步结果计划于2025年9月。若成功，将为AD患者提供一种更便捷的治疗选择。
GLP-1临床阶段项目（部分），数据来源：医药魔方
9
Enlicitide（MK-0616）
• 适应症：高脂血症（口服PCSK9抑制剂）
• 临床Ⅲ期结束日期：2025年9月
• 预计上市时间：2027年
Enlicitide（MK-0616）是一款口服环肽类前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂，正在开发用于治疗高胆固醇血症。PCSK9主要在肝脏表达，与肝细胞表面负责清除LDL-C的受体结合，导致LDL-C堆积。前期临床研究显示，MK-0616能够剂量依赖性降低患者的LDL-C水平。目前，其III期临床试验（NCT06450366）正在进行中，旨在评估其在高胆固醇血症成人中的疗效和安全性，以及在降低高心血管风险参与者的主要不良心血管事件中的作用。
PCSK9临床阶段项目（部分）
数据来源：医药魔方
10
RSVt疫苗（SP0125）
• 适应症：呼吸道合胞病毒（RSV）
• 临床Ⅲ期结束日期：2025年10月
• 预计上市时间：2027年
RSVt疫苗（SP0125）是一款针对RSV感染的鼻喷减毒活疫苗，主要面向婴幼儿人群。2024年5月31日，RSVt疫苗获得CDE批准开展临床研究。RSVt疫苗是全球首个设计用于预防呼吸道合胞病毒引起疾病的婴幼儿疫苗，可为6至24月龄的婴幼儿提供保护。目前，其III期临床研究正在进行中，若顺利完成，预计最早将于2026年提交上市申请。
参考资料：
1.https://www.biopharmadive.com/news/biotech-pharma-clinical-trials-watch-2025/736120/
2.https://clinicaltrials.gov/3.https://www.pharmcube.com/product/trialCube/index
来源：新浪财经
