摘要:根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网以及公开资料,本周(11月25日~12月1日),有23款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可(IND)。通过梳理,这些产品包括了CAR-T产品、多肽药物、抗体、融合蛋白药物、ADC、siRNA药物、小分子药物等多
转自:医药观澜
根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网以及公开资料,本周(11月25日~12月1日),有23款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可(IND)。通过梳理,这些产品包括了CAR-T产品、多肽药物、抗体、融合蛋白药物、ADC、siRNA药物、小分子药物等多种类型。本文将根据公开资料介绍其中部分产品的基本信息(按CDE网站默示许可更新时间排序)。
图片来源:123RF科弈药业:KQ-2002 CAR-T细胞注射液
作用机制:CD19&CD22增强型双靶点自体CAR-T产品
适应症:急性B淋巴细胞白血病、B细胞非霍奇金淋巴瘤
科弈药业KQ-2002 CAR-T细胞注射液获得两项临床试验默示许可,分别拟用于治疗成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病和复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤。根据科弈药业新闻稿介绍,KQ-2002是其自主研发的CD19&CD22增强型双靶点自体CAR-T产品。针对CD19和CD22靶点进行组合治疗,可以覆盖原发与复发的B细胞恶性血液肿瘤患者的各种细胞亚群,给患者带来新的治疗希望和深入持久的治疗效果。
长春生物制品研究所:人生长激素-Fc融合蛋白注射液
作用机制:人生长激素-Fc融合蛋白
适应症:儿童生长缓慢
长春生物制品研究所1类生物制品新药人生长激素-Fc融合蛋白注射液获批临床,拟用于因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢。儿童生长激素缺乏症是一种罕见病,以体内循环的生长激素不足为特征。生长激素对生长、肌肉和骨骼强度有重要作用,并有助于控制体内的糖脂水平。生长激素缺乏可导致生长缓慢、身材矮小以及其它健康问题。
民为生物:MWN109注射液
作用机制:GIP/GLP-1/GCG三靶点脂肪酸链修饰多肽药物
适应症:2型糖尿病、超重或者肥胖
根据乐普医疗公告介绍,MWN109注射液为其控股子公司民为生物自主研发的GIP/GLP-1/GCG三靶点脂肪酸链修饰多肽药物,本次获批临床,拟开发的适应症包括2型糖尿病、超重或者肥胖。民为生物专注于代谢类疾病创新药物的研发,并在GLP-1多靶点药物开发上积累了经验。该公司另一款1类新药GIP/GLP-1/FGF21三靶点Fc融合蛋白药物MWN105注射液上周刚刚在中国获批临床试验默示许可。
百利药业:注射用BL-M08D1
作用机制:ADC
适应症:治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤
百利药业申报的注射用BL-M08D1获批临床,拟用于复发或难治性血液系统恶性肿瘤和局部晚期或转移性实体瘤。根据百利天恒公告介绍,BL-M08D1是与BL-B01D1出自同一小分子技术平台、与BL-B01D1共享同一“连接子+毒素”平台的抗体偶联药物(ADC)。BL-B01D1是一款基于双特异性拓扑异构酶抑制剂的EGFR×HER3双特异性ADC,目前已进入3期临床研究阶段。
科伦博泰:注射用SKB501
作用机制:一款ADC
适应症:晚期实体瘤
根据科伦博泰公告介绍,SKB501是一款由科伦博泰针对靶点生物学特点研发的新型ADC药物,在临床前研究中显示出良好的疗效和安全窗,拟用于治疗晚期实体瘤。
Mirum Pharmaceuticals:Volixibat胶囊
作用机制:ASBT小分子抑制剂
适应症:原发性胆汁性胆管炎
Mirum公司申报的1类新药volixibat胶囊在中国获批临床,拟开发用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者的胆汁淤积瘙痒症。公开资料显示,volixibat是一款顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)小分子抑制剂,目前正在国际范围内进行2/3期临床研究。原发性胆汁性胆管炎是一种肝脏自身免疫性疾病,由于免疫系统持续攻击胆管,胆汁流动受阻而淤积,毒性胆汁酸在肝内留存所致。ASBT存在于小肠内,它介导肠内胆汁酸的吸收,并帮助其循环回肝脏。
必贝特医药:BEBT-507注射液
作用机制:siRNA药物
适应症:真性红细胞增多症
根据必贝特医药公开资料,BEBT-507是其自主研发的用于真性红细胞增多症的小核酸(siRNA)创新药,也是该公司首款siRNA药物,旨在通过调节体内铁水平,治疗真性红细胞增多症等铁代谢异常疾病。临床前研究结果显示,BEBT-507能长期高效地抑制靶点活性,在动物模型中表现出显著和持久的药效以及良好的安全性。
康哲药业:CMS-D005注射液
作用机制:GLP-1R/GCGR双重激动剂
适应症:拟用于超重或肥胖治疗
根据康哲药业新闻稿介绍,CMS-D005是其自主研发的创新药,为一款高活性、高选择性的GLP-1R和GCGR双重激动剂,该产品未来可开发用于治疗肥胖/超重,代谢相关脂肪性肝炎,2型糖尿病等多种代谢相关疾病。临床前研究显示该产品对GLP-1R和GCGR有很强的激动活性,具有良好减重效果和安全性。
百济神州:BG-T187、BG-C477
作用机制:EGFR x MET三特异性抗体、靶向CEA的ADC
适应症:晚期实体瘤
百济神州两款1类新药首次在中国获批临床。其中,BG-T187为一款EGFR x MET三特异性抗体,拟开发治疗肺癌和消化道癌症。EGFR和MET双重靶向可用于治疗大量EGFR突变的非小细胞肺癌人群以及其他EGFR或MET突变人群,如结直肠癌等。该产品具有差异化MET双表位设计,具有较好的MET抑制活性。
BG-C477为一款靶向CEA的ADC。CEACAM5(CEA)是一种成熟的肿瘤相关抗原(TAA),在肺癌和胃肠道癌中有高表达。根据百济神州公开资料介绍,该产品具有差异化ADC设计以提升CEA阳性肺癌和胃肠道癌患者疗效,也可在中低表达患者中实现广泛靶向。差异化设计包括了利用拓扑异构酶I抑制剂作为有效载荷、高DAR(8)、稳定的偶联物和亲水性连接子设计。
赛岚医药:CTS3497胶囊
作用机制:PRMT5抑制剂
适应症:晚期实体瘤和淋巴瘤
赛岚医药1类新药CTS3497胶囊获批临床,拟开发治疗晚期实体瘤和淋巴瘤。根据赛岚医药新闻稿介绍,CTS3497胶囊是其自主研发的基于新一代表观遗传机理和“合成致死”机制的抗肿瘤药物,为一款PRMT5抑制剂。该产品在多个MTAP缺失型实体瘤、淋巴瘤和脑瘤的临床前CDX、PDX模型中实现肿瘤深度抑制甚至完全退缩。本次获批临床后,赛岚医药将在晚期MTAP缺失型实体瘤或淋巴瘤患者中开展临床1/2期试验。
诺和诺德(Novo Nordisk):NNC0519-0130注射液
作用机制:GIP/GLP-1受体激动剂
适应症:2型糖尿病
诺和诺德1类新药NNC0519-0130注射液获批临床,拟开发治疗2型糖尿病。根据诺和诺德公开资料,这是该公司在研的每周一次皮下注射的双靶点GIP/GLP-1受体激动剂,正在国际范围内开展2期临床,用于2型糖尿病和肥胖人群。GIP和GLP-1的双受体激动剂是将这两种肠促胰素的作用整合到一个分子中,从而发挥降糖、减重等作用。
阿斯利康(AstraZeneca):AZD5462片
作用机制:RXFP1激动剂小分子药物
适应症:心力衰竭
阿斯利康(AstraZeneca)1类新药AZD5462片获批临床,拟开发治疗心力衰竭。根据阿斯利康官网资料,这是一款RXFP1激动剂小分子药物,目前在国际范围内处于2期临床研究阶段。松弛素可以作用于其同源松弛素受体RXFP1,通过增强内皮介导的血管舒张机制、促进心血管系统中的心脏保护和抗纤维化作用,对心脏和血管产生有益作用。研究表明,AZD5462片可以激活与松弛素H2高度相似的一系列下游通路,可显著改善食蟹猴心力衰竭模型的功能性心脏参数。
作用机制:P2Y12受体拮抗剂
适应症:经皮冠状动脉介入术(PCI)围术期抗板治疗
根据柯君医药公开资料介绍,注射用苯磺酸CG-0255是一款硫醇前药,是一款创新型的P2Y12受体拮抗剂。它相比现有抗血小板药物具有全新的活化途径,在人体内通过羧酸酯酶来代谢成活性代谢物。由于羧酸酯酶在人体内大量存在且广泛分布,因此CG-0255可以完全绕过肝药酶代谢,克服了由于肝药酶代谢路径而带来的一系列临床应用问题。该药本次在中国获批临床,拟用于冠状动脉综合征患者经皮冠状动脉介入术(PCI)围术期抗板治疗。
特科罗生物:TDM-180935软膏
作用机制:JAK1/Tyk2双靶点小分子抑制剂
适应症:特应性皮炎
根据特科罗生物公开资料,TDM-180935软膏剂是一款针对特应性皮炎的JAK1/Tyk2双靶点小分子抑制剂。临床前研究显示该产品在多种动物疾病模型的试验中显示出有效性,而且适合外用涂抹。该产品此前已经在美国进入2期临床研究阶段。本次该产品在中国获批临床,拟开发治疗特应性皮炎。
作用机制:EGFR/c-MET双抗ADC
适应症:晚期实体瘤
多玛医药1类新药注射用DM005获批临床,拟开发治疗晚期实体瘤,包括非小细胞肺癌、小细胞肺癌、胃食管癌、结肠直肠癌,以及肝细胞癌、胰腺癌、头颈部鳞状细胞癌。根据多玛医药新闻稿介绍,DM005是其自主研发的注射用EGFR/c-MET双抗ADC。该产品此前已经分别获得美国FDA和澳大利亚TGA批准,开启临床1期研究。
除了以上产品,本周还有多款1类新药首次在中国获批临床,不过公开资料尚未查询到具体的作用机制。比如:赛灵药业KH003注射液,拟开发治疗晚期实体瘤;哲源科技的PR00012胶囊,拟开发治疗晚期恶性实体瘤;湃芮生物的SS-001软膏,拟开发治疗多激酶抑制剂导致的手足皮肤反应(HFSR)、化疗药物导致的手足综合征(HFS);杭煜制药注射用JMKX003676,拟开发治疗侵袭性真菌病;杭煜制药JMKX004649片,拟开发用于治疗补体相关性肾病( 例如IgA肾病、原发性膜性肾病等);苏中药业SZ2726片,拟开发治疗糖尿病肾病;恒瑞医药HRS-3802缓释片,拟开发治疗恶性实体瘤。希望这些在研新药临床进展顺利,早日取得进一步突破,造福患者。
参考资料:
[1]中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网. Retrieved Dec 01,2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[2]各公司官网及公开资料
来源:新浪财经