摘要：3月20日，Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法Amvuttra（Vutrisiran）获批用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。这是ATTR-CM领域首款RNAi疗法。

3月20日，Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法Amvuttra（Vutrisiran）获批用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。这是ATTR-CM领域首款RNAi疗法。

FDA此次批准主要是基于III期HELIOS-B研究的积极结果。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=654），评估了Vutrisiran（25mg，每3个月1次，皮下注射）在ATTR-CM患者中的有效性和安全性。研究的主要终点是第36个月全人群的全因死亡和复发心血管（CV）事件（CV住院治疗和紧急心力衰竭就诊）的复合发生率。

结果显示，在双盲期间，总人群的全因死亡和复发CV事件的复合发生率显著降低（HR=0.718，p=0.0118）；单药治疗人群（基线时未接受氯苯唑酸治疗，N=395）的全因死亡和复发CV事件的复合发生率亦显著降低（HR=0.672，p=0.0162）。

此外，在总人群和单药治疗人群中，所有次要终点均实现了具有统计学意义的改善。包括疾病进展的关键测量结果：6分钟步行测试（6-MWT），堪萨斯城心肌病问卷调查（KCCQ）和第30个月纽约心功能分级（NYHA），p均小于0.025。重要的是，到第42个月，Vutrisiran还降低了总人群（HR=0.645，p

在所有关键亚组中，Vutrisiran对主要复合终点和所有次要终点均显示出一致的效果，包括基线Vutrisiran使用、ATTR疾病类型和疾病严重程度的测量。

在HELIOS-B研究中，Vutrisiran表现出令人鼓舞的安全性和耐受性。Vutrisiran组和安慰剂组的不良事件（AE）、严重AE和因AE导致研究药物停药的发生率相似。

Vutrisiran是一种双链小干扰RNA（siRNA），靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA。Amvuttra使用Alnylam的增强稳定性化学（ESC）-GalNAc结合物递送平台，具有更高的效力和高代谢稳定性。2022年6月，Vutrisiran首次在美国获批 上市，用于治疗成人ATTR淀粉样变性多发性神经病变。

ATTR-CM是一种毁灭性的、快速进展的、最终致命的疾病。据估计，美国和全球分别约有15万例和超过30万例ATTR-CM患者。目前，全球仅3款药物获批用于治疗该疾病，包括氯苯唑酸（辉瑞）、Acoramidis（拜耳/阿斯利康/BridgeBio Pharma）和Vutrisiran。

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来源：健康养生高手啊