高广勋教授暖心科普：移植可以一劳永逸？新药=万能钥匙？

摘要：高广勋教授：自体造血干细胞移植目前仍然是多发性骨髓瘤的一线治疗方式，自体造血干细胞移植通过大剂量化疗清除骨髓瘤细胞，但无法彻底根除微小残留病灶（MRD），尤其是对化疗耐药或处于静止期的骨髓瘤细胞。这就像是自体造血干细胞移植给骨髓做了一次“大扫除”——用大剂量化

骨髓瘤治疗迈入“移植时代”，是否代表治愈终点站？CAR-T、双抗等新药登场，能否一键解锁生存奇迹？

本期【骨髓瘤关爱月】特别栏目邀请到空军军医大学西京医院高广勋教授为我们划重点，别让误区绊住求生路🧐！

01 移植≠“终身保修”，后续维护很重要

高广勋教授：自体造血干细胞移植目前仍然是多发性骨髓瘤的一线治疗方式，自体造血干细胞移植通过大剂量化疗清除骨髓瘤细胞，但无法彻底根除微小残留病灶（MRD），尤其是对化疗耐药或处于静止期的骨髓瘤细胞。这就像是自体造血干细胞移植给骨髓做了一次“大扫除”——用大剂量化疗把坏细胞轰走，再回输自己的干细胞重建家园。但有些狡猾的“坏蛋细胞”会躲在地毯缝里（MRD），过几年就可能卷土重来，这些残留骨髓瘤细胞也就是后来复发的主要根源。

造血干细胞移植后达到完全缓解（CR），大多数患者仍会在数年内复发，提示需要长期控制残留病变。所有移植后的维持治疗就非常重要。维持治疗通过持续抑制残留骨髓瘤细胞，还可以通过增强免疫监视，激活抗肿瘤免疫反应，达到延缓复发，改善总体生存期的目的。因此，自体造血干细胞移植虽是多发性骨髓瘤的重要治疗手段，但维持治疗通过持续抑制残留病灶、调节免疫微环境及靶向分子异常，已成为延长生存期、改善预后的关键策略。国内外临床指南均推荐自体造血干细胞移植后要进行维持治疗，并根据患者风险分层选择个体化方案。

✅国内外指南都盖章认证：移植后继续治疗，才能让缓解期更长久哦~

02 新疗法虽酷，但≠人人适用

高广勋教授：近年来，CAR-T细胞疗法、双特异性抗体等创新疗法的问世，为多发性骨髓瘤患者带来了新的希望。然而，在临床实践中发现，部分患者及家属存在盲目追求"前沿技术"的倾向。目前获批的CAR-T疗法、双抗等都有严格的适应症和治疗线数的要求，多是多线治疗复发或者难治的多发性骨髓瘤患者，在初治患者中目前在中国尚并未获批。这也是基于临床实验证据的结果，任何一种新的疗法，在未获批的领域，都有可能带来疗效不确定性和不可预知的风险，因此新疗法并不适用于所有患者。

另一个方面，目前CAR-T疗法、双抗类药物多数尚未纳入医保报销范畴。并不是所有家庭都可承担的起这样昂贵的治疗费用。目前国内外推荐的一线优选方案，仍是成熟的治疗方案，多数药品医保可以报销，并且可以取得优秀的疗效，患者获得长期的生存。现代肿瘤治疗强调"精准医学"而非"技术崇拜"，临床选择应恪守循证医学原则。对于多数多发性骨髓瘤患者而言，在合适的时间为合适的患者选择合适的方法，才是医患共同追求的目标。