以“耀”为名!华东师大团队做全世界最好的基因细胞药

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摘要:此前,该成果已获得“2024年中国医药生物技术十大进展”、“2024中国生命科学十大进展”、“两院院士评选2024年中国十大科技进展新闻”、“2024年医疗界十大临床突破”、科技日报社“2024年国际/国内十大科技新闻”等多项权威荣誉。Cell(《细胞》)期刊

转自:上观新闻

昨天,2024“中国科学十大进展”发布

华东师范大学

刘明耀、杜冰、李大力团队

经过8年攻关

联合两家医院临床团队合作开展的

“异体CAR-T细胞疗法治疗自身免疫病”

成果入选

研究成果获评科技日报社“2024年国际十大科技新闻”及“2024年国内十大科技新闻”

研究成果被Cell期刊评为“2014-2024年”十年里程碑论文

研究成果入选Cell期刊“2024年度最佳论文”(Best of Cell 2024)

研究成果被Nature官网首页头条报道

此前,该成果已获得“2024年中国医药生物技术十大进展”、“2024中国生命科学十大进展”、“两院院士评选2024年中国十大科技进展新闻”、“2024年医疗界十大临床突破”、科技日报社“2024年国际/国内十大科技新闻”等多项权威荣誉。Cell(《细胞》)期刊将其评为“2014-2024年”十年里程碑论文、“2024年度最佳论文”;Nature(《自然》)杂志网站罕见地将这篇Cell文章推到了首页头条位置;国内外业界领军人物纷纷对这一成果做出高度评价。

刘明耀在实验室

“与传统疗法相比,我们研发的异体通用型CAR-T疗法更像‘现货’,患者将花费比原先低10倍不止的价格,经过更短的治疗周期,有望治愈包含红斑狼疮在内的自身免疫疾病、白血病在内的肿瘤疾病以及实体瘤等。”华东师范大学生命医学研究所所长,上海市调控生物学重点实验室主任,上海邦耀生物创始人、董事长刘明耀教授说。

持续攻坚

科研成果最终要用于治病救人

“精准消灭”癌细胞,免去患者化疗的痛苦,CAR-T细胞免疫疗法为癌症治疗打开了新的大门,但120万一针的“天价”却让人望而却步。如今,刘明耀教授团队的这一研究成果,有望将CAR-T细胞免疫疗法降至10万元以下。

正如当年青霉素改变感染性疾病治疗格局,或许CAR-T疗法在不远的将来也能成为老百姓都能用得起的“抗癌药”。

回望来时路,团队在向科学高峰攀登的途中,留下了一连串闪耀的足迹。

作为原始创新的颠覆者、行业的引领者,团队已在基因编辑和免疫细胞治疗领域积累了多项全球领先的重要突破。

如构建全新的非病毒定点整合PD1-CAR-T细胞,用于治疗复发/难治性B细胞淋巴瘤,为癌症治疗带来新的希望,相关成果2022年发表于Nature杂志;又如用基因编辑自体造血干细胞,国际上率先治疗β0/β0重度地中海贫血患者(Nature Medicine);再如在G-蛋白偶联受体(GPCR)和肿瘤靶向免疫治疗方面,揭示了多个GPCR家族成员调节肿瘤免疫逃逸的新机制,研发和系统阐明了多个GPCR受体抑制剂在肿瘤免疫治疗中的潜在应用价值,为肿瘤免疫治疗打开了新天地。

回国18年来,刘明耀带领团队以世界一流的科研成果解决全人类面临的健康难题。团队主持多项国家973和重大科学研究计划项目,在基因编辑与细胞治疗等领域持续深入探索。已在Science、Nature、Cell、Nature Medicine、Nature Biotechnology等国际知名学术刊物上发表SCI论文450多篇,引用4万多次,H-Index达到104。他也连续多年被评为高被引学者。团队申请专利300多项,授权200余项,在生物医药领域取得了一系列国际领先的突破性科研成果。

回国“创业”

从无到有建设全新学科领域

团队科研攻坚的故事,要从2006年说起。

18年前,已获美国德克萨斯农工大学终身正教授的刘明耀,受华东师大的邀请,回国从零开始筹建华东师大生命医学研究所。

早在20世纪80年代,刘明耀就踏上了留美求学之路。先后在美国马里兰大学、约翰·霍普金斯大学、加州理工学院、德州农工大学、德州大学休斯敦医学院、安德森癌症中心求学、任教。

多年的留美经历,让刘明耀深知在生物医学领域国内外的显著差距。“回国发展生物医学,是我一直深藏心底的愿望。2006年前后,华东师大优化学科布局,多次向我伸出橄榄枝。”刘明耀说。

华东师大生命科学学院楼

当时中国生命医学领域的研究还比较落后,发展面临很多困难,发表论文都非易事。华东师大生命科学学院主要以动物学、植物学、生态学等传统学科为主,要建成一个全新的学科领域,难度可想而知。刘明耀“招兵买马”,开始了回国后的第一次“创业”。

刘明耀的目标很明确,一是建设学科,把华东师大生命医学有关的分子生物学、生物化学、细胞生物学等现代生命科学领域相关学科发展起来;二是搭建平台,把国际上最新、最前沿的科研理念、技术带到国内。而事业发展的关键,是通过引才育才搭建人才梯队。

18年来,刘明耀始终将人才队伍建设放在首要位置,立足科研实践,在科技创新主战场上培养和造就了一批高水平科研及技术人才。

目前,已有6位国家杰青、10余位国家优青从团队中涌现。

“尽可能地营造科研无忧的氛围和生态,激发青年人才的内驱力,让他们在广阔的科研天地间,一茬接一茬茁壮成长。”刘明耀十分注重引导青年科学家,尤其是要求团队的“海归”人才,首先要心系人民事、肩扛国家责,主动担负起时代赋予科研人的使命。

刘明耀与团队成员在一起

放弃国外大学终身教职回国“创业”,刘明耀的人生选择,也带动了一批生命科学领域的海外科学家选择归国发展。很多已在国外工作多年的知名华人科学家受刘明耀之邀,来到华东师大担任紫江讲座教授,“除了短期交流学术,也让他们亲身感受中国的高速发展和在高水平前沿科技研究领域的需求和发展决心”。这批科学家中,有一些最终成为了刘明耀团队的骨干,有的回国后担当清华大学、上海交通大学、浙江大学、中山大学等高校生命医学领域的领军人物,为我国生命医学近年来的快速发展注入强劲动力。

凭借着卓越的管理能力和国际视野,在尚无医学院和附属医院的情况下,刘明耀用了十余年时间将华东师大临床医学学科带至ESI全球排名前1%,生命科学学院整体上了一个台阶,建成了国内一流的生命科学研究和人才培养基地。

以“耀”为名

做全世界最好的基因细胞药

3月的一个周六,前晚刚出差返沪的刘明耀,一早就出现在华东师大闵行校区生命科学学院的办公室,与团队成员讨论科研问题,再赶去见一位投资人,紧接着回公司开项目推进会。他精力充沛、脚步飞快。对刘明耀来说,科研就是争分夺秒,科技创新企业也需要全速前进。

原来,在从基础研究到药物研发的转化过程中,刘明耀也完成了自己的第二次“创业”转型。

“我们做生命医学研究的,要把科研成果真正用于治病救人,转化落地到服务国计民生的真实场景中,才是释放出科研的最大价值。”刘明耀认为,创新的终极目标是造福老百姓,“我们不仅要做世界领先的基础研究,也要把科研成果转化为产品,做世界上最好的基因细胞药。”

2013年,上海邦耀生物科技有限公司成立,初创团队仅十余人,基本就是刘明耀在华东师大的研究团队。“华东师大的政策支持,特别是对科技成果转化的前瞻布局,为我们创业做转化提供了沃土。”刘明耀说。

基于长期从事基础研究所积累的核心科技,以及对行业前沿的深刻洞察,他将邦耀生物的重心放在将基因编辑技术和细胞治疗相结合,开发突破性治疗,造福人民健康上。

以研发体系带动产业布局,2019年,刘明耀成立了专注大分子和抗体创新药研发的上海祥耀生物,2020年又成立了致力于开发小分子靶向药物的上海宇耀生物。

三家公司均以刘明耀的“耀”字命名,又都以制“药”济民、科技“耀”邦为使命——终生追求的事业,都暗含在了自己的名字里,刘明耀也常常觉得这很有意思,“似乎生来就是做药的,一生只为这事来”。

创业初期,困难重重。从组建团队到项目融资,从管线推进到市场开拓,刘明耀遇到了前所未有的挑战,也走过一些弯路,但始终迎难而上,以持续创新为核心竞争力,实现硬核突围。

“我们要做的就是攻坚克难的事。”回首来时路,刘明耀感谢长期科研实践对他心性的磨练,正是科学家精神引领着他在创业之路上披荆斩棘、笃志前行。

刘明耀(右二)与治愈患者

如今,邦耀生物已成为细胞基因治疗领域的领跑者。推出的基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒PD1定点整合CAR-T,以及异体通用UCART等项目,取得了全球领先的优异临床效果。完成了5轮融资,拥有7000平方米GMP中试基地及近100人的运营团队,为推动基础研究和研究成果快速转化提供了强力保障。

无菌操作-供体制备

“创业其实也是为了更好地推动科研。”刘明耀说,“通过企业化运营,把资源聚集到一条创新链上,能更好地推动早期研发,反哺科研人才梯队建设。这个过程中,科研成果转化融合机制是关键。”

早在2016年,华东师大就开始与邦耀生物协同探索产学研深度融合模式创新,校企共建“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”,以“特区”形式开展人才共育、资源共享,实现了教育、科技、人才的相互赋能。目前,这一产学研深度融合平台已产生100多项专利成果,有19个项目在20余家知名医院开展临床试验,4个项目已获批IND,正式进入注册临床试验阶段,还有多个项目进入IND申报阶段。

刘明耀与团队成员在一起

面对新一轮科技革命和产业变革,刘明耀将带领团队抢抓前沿技术和未来产业发展先机,聚焦颠覆性技术创新、关键核心技术攻关、创新成果转化、企业管理、未来产业人才引育等关键点,持续强化从实验室到产业,再到临床的全生命周期管理,为遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者带来更优甚至“治愈”的治疗方案,为加快实现高水平科技自立自强,为建设教育强国、科技强国、人才强国贡献力量。

来源 | 生命科学学院 科技处

文、编辑 | 符哲琦

来源:新浪财经

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