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Nature | 活细胞“RNA快递”新纪元：CRISPR-TO实现时空精准调控

在细胞中成千上万的RNA分子是如何准确无误地抵达各自的目的地，从而指导蛋白质的合成，调控复杂的生命活动？从疾病的发生发展到神经元的精细分化，RNA的“空间定位”（RNA localization）扮演着举足轻重的角色。然而，长期以来，一个核心挑战始终困扰着研究

近年来，RNA编辑技术正以前所未有的速度重塑现代医学格局，为治疗遗传性疾病和复杂性疾病提供了全新思路。与传统的DNA编辑相比，RNA编辑不仅避免了对基因组的永久性修改，其可控、可逆的特点也大大提升了基因编辑的安全性，令其在临床应用中备受期待。

近年来，RNA编辑技术正以前所未有的速度重塑现代医学格局，为治疗遗传性疾病和复杂性疾病提供了全新思路。与传统的DNA编辑相比，RNA编辑不仅避免了对基因组的永久性修改，其可控、可逆的特点也大大提升了基因编辑的安全性，令其在临床应用中备受期待。在众多RNA编辑策

4月9日，发表在Cell杂志上的一项研究中，来自德国亥姆霍兹慕尼黑中心和慕尼黑工业大学的一个科学家团队开发出了一种全新的递送技术——ENVLPE，可将基因编辑系统以比先前更高的效率递送到活细胞中。

近日，Plant JouRNAl在线发表题为“Heritable virus-induced germline editing in tomato”的研究论文，本文报道了一种基于病毒诱导的可遗传基因组编辑（VIGE）方法在番茄（Solanum lycopers

传统的CRISPR筛选技术（如Perturb-seq）结合单细胞RNA测序（scRNA-seq）能够分析基因扰动后的转录组变化，但缺乏空间信息，无法解析细胞微环境对基因表达的影响。而光学池筛选（如MERFISH，多重荧光原位杂交技术）虽能提供高分辨率空间转录组

在2024年，基因治疗领域迎来了飞速发展的阶段，实现了诸多技术革新以及治疗突破。本文对2024年基因产品获批、细胞治疗以及人工智能在基因编辑领域的深度融合情况进行了梳理。这些进展不仅为遗传性疾病的治疗提供了新的方向，也为癌症等复杂疾病的治疗带来了新的希望。

我们今天的主题是罕见病，我认为基因编辑发展到现在，作用于罕见疾病是最好的，也是最早能实现真正应用的，碱基编辑技术是基因编辑技术大家庭里面的重要技术，我们的工作这几年也是围绕碱基编辑技术展开。碱基编辑技术发展到目前为止也是有它的一些问题，我们的工作也是希望逐步把