首个自研产品将商业化，“罕见病港股第一股”能否迎来业绩转折？
港股上市公司北海康成制药有限公司（以下简称北海康成）近日发布公告，注射用维拉苷酶β（商品名为戈芮宁）获国家药监局批准上市，成为国内首个自主研发适用于治疗12岁及以上青少年和成人I型及Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法。该药也是国家药监局在2024年10月发布《生物
戈谢病
首个国产自研戈谢病创新药如何“炼成”？
戈谢病（Gaucher disease，GD），是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的罕见常染色体隐性遗传代谢病，常于幼年发病。临床表现为不明原因的脾肿大、肝肿大、贫血、血小板减少、骨痛和神经系统症状等。
从立项到获批不过7年：一场中国新药的极限挑战
作为中国首个本土药企自主研发创新的罕见病药物，以及中国首个通过生物制品分段生产试点的创新生物药，戈芮宁从无到有的过程经历了一场极限时间挑战下的技术攻关之旅。
药明生物助力中国首个本土创新戈谢病酶替代疗法获批上市 创新技术平台大幅降低生产成本
近日，药明生物合作伙伴北海康成创新罕见病治疗产品注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者。这是中国首个也是目前唯一的本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物，也是目前覆盖
多款罕见病药物国内获批 “小众药物”如何实现更大可及性？
5月24日，跨国药企优时比（UCB）宣布，自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革）正式实现商业化上市。此前的3月31日，该药获批与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（g
多款罕见病药物国内获批，“小众药物”如何实现更大可及性
5月24日，跨国药企优时比（UCB）宣布，自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革）正式实现商业化上市。此前的3月31日，该药获批与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（g
多款罕见病药物国内获批，“小众药物”如何实现更大可及性？
5月24日，跨国药企优时比（UCB）宣布，自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革）正式实现商业化上市。此前的3月31日，该药获批与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（g
国内首个本土创新戈谢病酶替代疗法获批上市
近日，药明生物合作伙伴北海康成创新罕见病治疗产品注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者。这是中国首个也是目前唯一的本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物，也是目前覆盖适应
药明生物助力中国首个本土创新戈谢病酶替代疗法获批上市
近日，药明生物合作伙伴北海康成创新罕见病治疗产品注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者。这是中国首个也是目前唯一的本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物，也是目前覆盖
国产罕见病新药突围战：降价50%！能否打破进口垄断下的“高价孤岛”？
“我们不是在乞求药物，而是在等待一个合理的解决方案。”在采访罕见病患者时，这样的声音反复响起。这也是由于，这个世界上存在一些疾病，它们不仅鲜为人知，甚至连大多数普通人都未曾耳闻，即便是医生，一生中也难得遇到几例，它们被统称为“罕见病”。
戈谢病迎来国产替代疗法：患者用药成本有望大幅下降，企业打开盈利空间有哪些新思路？
5月16日，北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”）宣布，其全资子公司——北海康成（上海）生物科技有限公司为持有人的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获国家药品监督管理局批准上市。戈芮宁是国内首个本土自主研发适用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患
首个国产戈谢病酶替代疗法获批上市，价格有望比进口药低一半以上
近日，北海康成（01228.HK）旗下罕见病药物注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获批在中国上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者，这是中国首款本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物。
国产首个！北海康成戈谢病酶替代疗法上市 预期定价降超50%
定价昂贵的“天价药”如何能让更多患者用得起用的上？除了在支付端发力，寻求更多元的支付方式以外，业界还在探索更多的可能。
国家药品监管局：我国自主研发的又一款罕见病新药获批上市
2025年5月15日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式宣布，通过优先审评审批程序，批准了由北海康成申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）。这款药物适用于12岁及以上的青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗（ERT），标志着中国在本土研发针对罕
安瑞克芬注射液等三款新药获批上市
近日，国家药品监督管理局批准海思科医药集团股份有限公司申报的1类创新药安瑞克芬注射液（商品名：思舒静），该药适用于治疗腹部手术后的轻、中度疼痛。
安瑞克芬注射液等三款新药获批上市！
近日，国家药品监督管理局批准海思科医药集团股份有限公司申报的1类创新药安瑞克芬注射液（商品名：思舒静），该药适用于治疗腹部手术后的轻、中度疼痛。
注射用维拉苷酶β等三款创新药获批上市
近日，国家药监局批准北海康成（上海）生物科技有限公司申报的注射用维拉苷酶β、轩竹生物科技股份有限公司申报的吡洛西利片、海思科医药集团股份有限公司申报的安瑞克芬注射液等创新药上市。
北海康成宣布用于治疗I型和III型戈谢病的一类新药注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）在中国获批上市
中国苏州，2025年5月16日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司今日宣布，其全资子公司——北海康成（上海）生物科技有限
药明生物祝贺合作伙伴北海康成创新戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶β获中国NMPA批准上市
注射用维拉苷酶β作为中国首个，也是目前唯一本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物，标志着北海康成和药明生物在共同促进中国罕见病药物创新研发领域取得重要突破
聊一下今天看到的获批新药
今天看到NMPA一下批了3个创新药，终于有了些医保谈判前药监局加班加点努力的感觉。一个是罕见病用药——注射用维拉苷酶β，适应症是用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。查了一下，戈谢病国内的治疗药物在2008年11月批了注射用伊米苷酶