在肥厚型心肌病（HCM）患者中，肌球蛋白结合蛋白C（MYBPC3）基因的致病性和可能致病性突变或导致MyBP-C蛋白水平降至正常水平的60%左右，从而引发左心室进行性肥厚、舒张功能障碍、心律失常和心衰。在动物实验中，腺相关病毒血清型9（AAV9）介导的MYBP

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