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Lancet盘点:2024年神经肌肉疾病治疗进展

2023年是肌萎缩侧索硬化(ALS)治疗的标志性一年,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了托夫生(Tofersen),这是首个针对超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变患者的基因治疗。2024年10月,托夫生注射液在我国获批,用于治疗携带SOD1基因突变的成人

肌肉 lancet lancet盘点 2025-01-02 20:35  5