Lancet盘点:2024年神经肌肉疾病治疗进展
2023年是肌萎缩侧索硬化(ALS)治疗的标志性一年,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了托夫生(Tofersen),这是首个针对超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变患者的基因治疗。2024年10月,托夫生注射液在我国获批,用于治疗携带SOD1基因突变的成人
2023年是肌萎缩侧索硬化(ALS)治疗的标志性一年,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了托夫生(Tofersen),这是首个针对超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变患者的基因治疗。2024年10月,托夫生注射液在我国获批,用于治疗携带SOD1基因突变的成人
急性缺血性卒中患者静脉溶栓治疗的时间是否可以进一步延长至症状出现后24小时?TIMELESS研究首次调查了24小时的时间窗。研究人员特别纳入了因大血管闭塞导致的重度卒中患者,因为全球范围内,此类患者接受机械取栓的机会有限。然而,TIMELESS的结果并未显示使
多发性硬化(MS)作为一个连续体的概念——从暴露和危险因素到生物学发病、前驱期、首次临床发作,最终到后期疾病阶段——受到越来越多的关注。在此背景下,人们仍然高度关注识别多发性硬化临床前阶段的生物标志物。