ibat抑制剂

IBAT抑制剂在PFIC治疗中的有效性和安全性

进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一组罕见的遗传性疾病，以胆汁淤积性肝病和瘙痒为主要临床特征。瘙痒可严重降低患儿的生活质量，胆汁淤积性肝病进展还可导致肝硬化、终末期肝病、肝癌