重要进展！FDA批准首个治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的基因疗法
11月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一项突破性基因疗法——Kebilidi（通用名：Eladocagene exuparvovec），用于治疗患有芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的成人和儿童患者。Eladocagene exuparvo
aadc
FDA批准首个直接注射到大脑中的基因疗法
美国食品药品监督管理局（FDA）已对一种突破性的基因疗法给予快速通道批准，该疗法用于治疗一种罕见的遗传疾病，称为芳香族 L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症。