罕见病治疗

北京协和医院重大突破!为罕见病治疗带来曙光

近日,北京协和医院联合团队取得了一项震撼学界的成果,他们运用冷冻电镜技术,首次成功解析出异戊酰辅酶A脱氢酶(IVD)的精细三维结构。这可不是一个普通的科研成果,它为困扰医学界多年的异戊酸血症发病机制研究开辟了全新路径,也为相关治疗手段的研发带来了前所未有的希望

辅酶a 曙光 罕见病 北京协和医院 罕见病治疗 2025-04-30 07:20  7

明日下午3点!罕见病专题周:从临床前到临床,探索罕见病治疗的突破之路

罕见病,根据世界卫生组织的定义,为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病。虽然每种罕见病的患者人数少,但全球罕见病患者总数庞大。目前全球已知的罕见病种类超过7000种,约有3.5亿人患有罕见病。由于每类罕见病的患者群体有限,获得足够的生物样本进行研究和测试非

临床 罕见病 罕见病治疗 2025-02-24 16:02  11